Prof. Szczepański: negatywna opinia Rady Przyjrzystości ws. CAR-T cells dla dzieci z ALL jest dla mnie niezrozumiała

Autor: IB/Rynek Zdrowia • • 31 stycznia 2021 20:16

Negatywna opinia Rady Przejrzystości AOTMiT dotycząca leku Kymriah (tisagenlecleucel) w leczeniu dzieci z oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną wydaje mi się zdumiewająca - mówi prof. Tomasz Szczepański z Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Dziecięcej SUM.

Prof. Szczepański: negatywna opinia Rady Przyjrzystości ws. CAR-T cells dla dzieci z ALL jest dla mnie niezrozumiała
Fot. Adobe Stock. Data Dodania: 16 grudnia 2022

Głównym zarzutem jest to, że badanie rejestracyjne tej terapii (ELIANA) jest nie do końca miarodajne. Tymczasem było ono publikowane w pismach, które zamieszczają na swoich łamach wyłącznie badania najwyższej próby.

Wygląda to tak, jakby w podejmowaniu tej decyzji nie uczestniczył nikt, kto zajmuje się na co dzień leczeniem takich pacjentów i nikt, kto walczy o ich życie. Bo jest to przecież jedyna obecnie terapia, która daje szansę na wyleczenie takich chorych i to właśnie powinno być punktem wyjścia przy podejmowaniu decyzji.

Mówimy o dzieciach, w przypadku których zawiodły dwie lub trzy linie leczenia i którym nie mamy już nic do zaproponowania. Możemy jeszcze próbować chemioterapii lub immunoterapii, ale już z małą wiarą w efekt końcowy. Dla takiej właśnie grupy pacjentów szansę stanowi CAR-T. Skuteczność tego leku nie jest 100-procentowa, ale badanie rejestracyjne wskazuje, że ponad 50 proc. dzieci, które nie mają już innych szans, można w pełni wyleczyć.

W Polskim Towarzystwie Onkologii i Hematologii Dziecięcej próbowaliśmy oszacować, ilu chorych w Polsce mogłoby wymagać podania CAR-T cells. Okazuje się, że jest grupka zaledwie 10-15 pacjentów rocznie. I choć mogłoby się wydawać, że jednostkowy koszt tego leczenia jest bardzo duży, to z punktu widzenia całego budżetu nie byłoby to aż tak wielkie obciążenie, szczególnie w porównaniu do innych kosztów systemu ochrony zdrowia. M.in. dlatego opinia negatywna budzi moje zdumienie.

Co do argumentu, że jako niepewność związaną z przebiegiem terapii CAR-T cells należy wymienić możliwość prowadzenia dalszego leczenia, w tym dokonania allogenicznego przeszczepienia komórek krwiotwórczych, to pamiętajmy, że CAR-T cells ma być przecież terapią prowadzącą do pełnego wyleczenia, co wynika z badania rejestracyjnego.

Niemniej życie pisze różne scenariusze. U części pacjentów kwalifikujących się do padania CAR-T cells wznowa nastąpiła po przeszczepieniu komórek macierzystych, można zatem zastosować tę metodę u chorych, u których przeszczep się nie powiódł. Z drugiej strony może się okazać, że osiągniemy znaczną poprawę, ale komórki CAR-T cells będą zanikać, i pojawi się tzw. minimalna choroba resztkowa (komórki białaczkowe w niewielkich ilościach). W takiej sytuacji należy rozważyć zastosowanie innych terapii, w tym przeszczepienie komórek macierzystych.

Ta kwestia nie dotyczy jednak strategii stosowania leku Kymriah, bo wymienione przypadki mają charakter jednostkowy. Ta terapia CAR-T cells powinna w swoim generalnym założeniu prowadzić do wyczyszczenia choroby resztkowej i do wyleczenia.

Co do zasadności uwagi, że brakuje badań porównawczych, to z punktu widzenia prowadzenia badań klinicznych taka uwaga jest słuszna, ale z punktu widzenia specyficznej sytuacji klinicznej jest to żądanie nierealne. Byłoby wręcz nieetyczne aby robić porównania mając taką terapię. Pojawiły się naturalnie metody leczenia immunoterapią m.in. za pomocą przeciwciał, ale obecnie stosujemy je raczej przed kwalifikacją do CAR-T cells i porównywanie obu tych metod nie ma racji bytu.

Uważam, że twórcy tej opinii za bardzo skupili się na aspekcie naukowym, a nie wzięli po uwagę, że chodzi o małą grupkę ciężko chorych dzieci, dla których ten lek stanowi ostatnią szansę, która pozwala nam w dodatku mówić o pełnym wyleczeniu. Jak wykazano w badaniu rejestracyjnym ELIANA, po 24 miesiącach u 62 proc. pacjentów nie wystąpiła wznowa, a 66 proc. dzieci żyło dwa lata po zastosowanej terapii. Gdyby jej nie podano, chorzy odeszliby po kilku miesiącach. Mamy także dowody skuteczności tego leczenia oparte o pojedynczych pacjentów w Polsce.

Uważam, że biorąc to pod uwagę, podobnie jak fakt, iż chorych kwalifikujących się do podania CAR-T cells jest w naszym kraju bardzo niewielu, terapia ta powinna być w Polsce w pełni refundowana.

Jak jest w innych krajach europejskich? Jeśli terapia CAR-T cells nie jest finansowana w ramach programów lekowych, to uzyskuje finansowanie w ramach środków dodatkowych. Pacjenci są leczeni za pomocą tej metody w wiodących ośrodkach, m. in. we Frankfurcie, Paryżu, Utrechcie, Monzy, Wiedniu, czy Barcelonie.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum