• Na Dolnym Śląsku pierwszemu dorosłemu pacjentowi, chorującemu na agresywnego chłoniaka, przeprowadzono terapię CAR-T
• Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego i Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego dołącza do placówek, w których przeprowadza się tę terapię
• - Od kilku miesięcy Ministerstwo Zdrowia i NFZ już refunduje terapię i w związku z tym największe w kraju ośrodki hematologiczne - także nasz - rozpoczynają terapię tą metodą - powiedział prof. Tomasz Wróbel, szef kliniki
• Terapia CAR-T jest rodzajem terapii celowanej immunologicznie i polega na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od chorego, a modyfikacja ma na celu "uzbrojenie" limfocytu w taki sposób, aby potrafił zniszczyć docelową komórkę nowotworową

Terapia CAR-T dostępna także we Wrocławiu

Dorośli pacjenci z agresywnymi chłoniakami i ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, którzy nie odpowiadają na standardowe leczenie, mogą już skorzystać z innowacyjnej terapii CAR-T we Wrocławiu. Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego i Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w zeszłym tygodniu wykonała tę procedurę pierwszemu dorosłemu pacjentowi.

Szef kliniki prof. Tomasz Wróbel w czwartek na konferencji prasowej we Wrocławiu poinformował, że rocznie na agresywne chłoniaki zapada w Polsce kilka tysięcy osób, a na Dolnym Śląsku tę chorobę stwierdza się u kilkuset.

- Terapia CAR-T oryginalnie była właśnie planowana dla pacjentów z tego typu nowotworami, ona jest na świecie już stosowana od kilku lat. W Polsce dla dorosłych jest stosowana od niedawna, ponieważ jej ograniczeniem była refundacja. Jest to bardzo drogie leczenie, które kosztuje. Nominalna cena przekracza milion złotych u jednego pacjenta. Od kilku miesięcy ministerstwo zdrowia i NFZ już ją refunduje i w związku z tym największe w kraju ośrodki hematologiczne - także nasz - rozpoczynają terapię tą metodą - powiedział prof. Wróbel.

Dodał, że skuteczność terapii jest bardzo duża, ponieważ przed jej wprowadzeniem szanse przeżycia chorych na agresywnego chłoniaka wynosiła 10 proc. - Można powiedzieć, że byli skazani, bo nie mieliśmy narzędzi, by ich leczyć. W tej chwili, dzięki tej terapii możemy wyleczyć 40-50 proc. chorych. To nie jest 100 proc., ale wielokrotnie więcej niż mogliśmy dotąd osiągnąć - powiedział Wróbel.

Podkreślił, że niezwykle ważne jest też, że pacjenci mogą być leczeni na Dolnym Śląsku, a nie muszą jeździć na leczenie do odległych ośrodków. - Myślimy w kategoriach lokalnych. Cieszymy się, że tak jak w zachodniej Europie nasi pacjenci z Dolnego Śląska mają już zapewnione leczenie na miejscu - dodał prof. Wróbel.

Prof. Anna Czyż poinformowała, że pierwszemu dorosłemu pacjentowi terapię CAR-T zastosowano we wrocławskiej klinice w zeszłym tygodniu, więc na jej efekty trzeba będzie jeszcze poczekać. Do tej procedury medycznej w tym ośrodku są przygotowywani kolejni pacjenci, a do końca tego roku w klinice leczenie tą metodą otrzyma kilkunastu pacjentów.

Zasady przeprowadzania procedury CAR-T

Terapia CAR-T to rodzaj terapii celowanej immunologicznie. Polega na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od chorego. Modyfikacja ma na celu "uzbrojenie" limfocytu w taki sposób, aby potrafił zniszczyć docelową komórkę nowotworową. Proces ten odbywa się poza organizmem pacjenta, w specjalistycznych laboratoriach inżynierii genetycznej w Europie lub USA.

- Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają tak zmienione, aby rozpoznawały odpowiednie białka na powierzchni komórek nowotworu. Nowo utworzone komórki CAR-T są następnie aktywowane i namnażane w warunkach laboratoryjnych, aby ostatecznie trafić z powrotem do krwi pacjenta. Zaprogramowane w ten sposób komórki CAR-T są w stanie precyzyjnie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je niszczyć - powiedział prof. Czyż.

Terapia CAR-T, nazywana czasami "terapią ostatniej szansy", jest adresowana do ściśle określonej grupy chorych. Według wskazań refundacyjnych, obowiązujących w Polsce, można ją stosować u pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B (DLBCL) oraz z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B (w tym drugim przypadku u pacjentów do 25 roku życia). Do terapii kwalifikują się ci chorzy, którzy nie odpowiadają na co najmniej dwie linie leczenia standardowego. Poza CAR-T medycyna nie ma obecnie dla nich innej równie skutecznej opcji terapeutycznej.

W czasie co najmniej czterech tygodni, jakie mijają od pobrania limfocytów T do ich podania po modyfikacji genetycznej, chory najczęściej przebywa w domu.

- Przyjmowany jest ponownie do szpitala na kilka dni przed podaniem komórek CAR-T, po otrzymaniu od wytwórcy gotowego już produktu terapeutycznego. Pacjent poddawany jest wtedy kilkudniowej chemioterapii, niezbędnej dla zapewnienia właściwego namnażania się tego "żywego leku" w organizmie chorego. Następnie, po dożylnym podaniu komórek CAR-T pacjent przebywa zwykle do dwóch tygodni w szpitalu. W tym czasie jest bardzo skrupulatnie obserwowany pod kątem występowania różnego typu reakcji immunologicznych związanych z namnażaniem się i aktywacją limfocytów CAR-T - wyjaśniła prof. Czyż.

Wypisanie chorego ze szpitala do domu uwarunkowane jest szeregiem czynników medycznych i logistycznych, między innymi odległością miejsca zamieszkania pacjenta od ośrodka leczącego.

- Ważne jest, aby w razie wystąpienia reakcji immunologicznych chory jak najszybciej mógł spotkać się z lekarzem prowadzącym i innymi specjalistami. To dodatkowo obrazuje jak ważne jest otwarcie ośrodka terapii CAR-T na Dolnym Śląsku - powiedziała lekarka.

Prof. Czyż zastrzegła, że efekty terapii najwcześniej oceniamy po miesiącu, ale ponieważ jest to "żywy lek" czas odpowiedzi jest bardzo indywidualny. Pełna odpowiedź może pojawić się po trzech, a nawet sześciu miesiącach od podania komórek CAR-T.

W USK we Wrocławiu w ciągu ostatnich lat w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej wykonano już kilkanaście terapii CAR-T u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Skuteczność leczenia była prawie stuprocentowa.

• ONKOLOGIA
• CAR-T
• NOWOTWORY
• HEMATOONKOLOGIA