Terapia CAR-T od września dostępna dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną. "Nauka dała nam ten medyczny cud"

Autor: oprac. IB • Źródło: Rynek Zdrowia18 sierpnia 2021 13:00

Zgodnie z projektem obwieszczenia Ministerstwa Zdrowia od 1 września tego roku leczenie terapią CAR-T pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną w certyfikowanych ośrodkach będzie w pełni finansowane przez NFZ.

Terapia CAR-T od września dostępna dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną. "Nauka dała nam ten medyczny cud"
CART-T jest terapią ostatniej szansy. Daje nadzieję na wyleczenie For. materiały prasowe
  • Od 1 września 2021 r. leczenie tisagenlecleucelem pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną w certyfikowanych ośrodkach będzie w pełni finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia
  • Terapia CAR-T (tisagenlecleucel) w leczeniu opornej/nawrotowej ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci oraz osób dorosłych do 25. r.ż. włącznie została zarejestrowana w Europie w sierpniu 2018 r.
  • Już 4 ośrodki w Polsce uzyskały certyfikację Novartis do stosowania terapii CAR-T (tisagenlecleucel), 3 u dorosłych pacjentów i 1 u dzieci

Terapie CAR-T są określane jako najbardziej obiecujący kierunek rozwoju medycyny w walce z nowotworami krwi ostatnich lat. Zgodnie
z projektem obwieszczenia Ministerstwa Zdrowia od 1 września 2021 r. leczenie tisagenlecleucelem pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną w certyfikowanych ośrodkach będzie w pełni finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia.

Terapia komórkowo-genowa CAR-T daje szansę na wyleczenie

Terapia CAR-T (tisagenlecleucel) w leczeniu opornej/nawrotowej ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci oraz osób dorosłych do 25. roku życia włącznie została zarejestrowana w Europie w sierpniu 2018 roku.

Rocznie w Polsce u ponad 1000 dzieci zostaje rozpoznany nowotwór. W większości przypadków najmłodsi bardzo dobrze odpowiadają na standardowe schematy leczenia. Są jednak grupy pacjentów, u których choroba nawraca lub jest oporna na leczenie.

Przykładem takiej właśnie grupy pacjentów są pacjenci chorzy na oporną lub nawrotową ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B. Szacuje się, że rocznie jest takich osób ok. 15. Szansą na ich skuteczne wyleczenie jest terapia komórkowo-genowa CAR-T, określana przez ekspertów przełomem w leczeniu pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną.

Prof. Krzysztof Kałwak: niemożliwe staje się możliwe

- Pierwszy pacjent Przylądka Nadziei otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii udało się u niego uzyskać, po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki, ujemną chorobę resztkową. Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w jego organizmie i działają - mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

- Od tamtej pory leczenie zastosowaliśmy łącznie u kilkorga małych pacjentów, którzy wyczerpali już inne możliwości terapii. Dzieci mają się dobrze, większość z nich mogła wrócić w krótkim czasie do domów. To bardzo dobre informacje, ponieważ nie mogliśmy wcześniej już w żaden sposób pomóc tym pacjentom - zaznacza specjalista.

- Nauka dała nam ten medyczny cud, który sprawia, że niemożliwe staje się możliwe. A jeszcze bardziej cieszy mnie to, że terapia CAR-T będzie dostępna dla każdego naszego pacjenta, który zostanie zakwalifikowany do tego przełomowego leczenia - dodaje prof. Kałwak.

"Takie terapie zdarzają się w medycynie raz na kilkadziesiąt lat"

- Pozytywna decyzja refundacyjna dla CAR-T w leczeniu ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B to podarunek życia dla małych pacjentów i ich rodzin, a zarazem ważny moment dla Polski, która dołącza do grona krajów oferujących tą wyjątkową opcję terapeutyczną "żywego leku". To przełom, który ma miejsce na naszych oczach - mówi Marta Wielondek, dyrektor generalna Novartis Oncology w Polsce.

- Terapie takie jak CAR-T pojawiają się w medycynie niezwykle rzadko, raz na kilkadziesiąt lat. Dla Novartis zaangażowanie w unikalny proces badawczy nad komórkami CAR-T rozpoczął się w 2012 r. Pierwsza pacjentka, u której zastosowano leczenie, obchodziła w maju tego roku 9. rocznicę powrotu do zdrowia. Dlatego tak bardzo cieszę się, że w Polsce, dzięki pozytywnej decyzji Ministra Zdrowia, mali pacjenci i ich rodziny też mają szansę obchodzić takie radosne rocznice. Polscy lekarze należą do światowej czołówki specjalistów, więc polscy pacjenci są w odpowiedzialnych rękach - dodaje Marta Wielondek.

Te ośrodki mogą podawać terapię CAR-T

Już 4 ośrodki w Polsce uzyskały certyfikację Novartis do stosowania terapii CAR-T (tisagenlecleucel), 3 u dorosłych pacjentów i 1 u dzieci. Są to:

  1. Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM,
  2. Oddział Hematologii i Transplantacji Szpiku Szpitala Klinicznego Przemienienia Pańskiego UM w Poznaniu,
  3. Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie Państwowego Instytutu Badawczego, z oddziałem w Gliwicach,
  4. Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu - u pacjentów pediatrycznych z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.

Badania nad CAR-T

Wyniki długookresowej analizy badań nad terapią CAR-T wskazują na utrzymywanie trwałej odpowiedzi u pacjentów z zaawansowanymi nowotworami krwi. Wyniki 24-miesięcznej obserwacji w badaniu ELIANA z udziałem dzieci i młodych dorosłych z ALL z komórek B wykazały głęboką i trwałą odpowiedź na leczenie CAR-T u znacznego odsetka pacjentów, bez konieczności dalszej terapii.

U 82% spośród 79 pacjentów uzyskano remisję całkowitą (CR) lub remisję całkowitą z niepełną regeneracją hematologiczną (CRi) w ciągu trzech miesięcy od zastosowania terapii, ponadto u 98% pacjentów, którzy odpowiedzieli na leczenie, nie stwierdzono minimalnej choroby resztkowej (MRD-).

Przeżycie bez nawrotu po 18 miesiącach wyniosło 66%. W badaniu nie osiągnięto mediany czasu trwania remisji (mDOR) ani mediany całkowitego czasu przeżycia (mOS). Prawdopodobieństwo 12-miesięcznego całkowitego czasu przeżycia wyniosło 76% a 18-miesięcznego 70%. Obserwowany profil bezpieczeństwa był spójny z poprzednio notowanymi wynikami.

Jak działa terapia CAR-T? 

W specjalistycznym procesie separacji składników krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji.

Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta.

Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć. 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum