• Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to najczęściej występująca białaczka u dorosłych. Stanowi 25-30 proc. wszystkich białaczek
• W Polsce choruje na nią ok. 17 tys. osób, a każdego roku diagnozuje się 1,9 tys. nowych przypadków
• PBL występuje głównie u osób starszych, po 65. roku życia. Przypadki poniżej 55. roku życia stanowią zaledwie 10 proc.
• Jest chorobą nieuleczalną, celem terapii jest wydłużenie życia chorego i zapewnienie jak najlepszej jego jakości
• U pacjentów z delecją 17p mutacją TP53 przebieg choroby jest bardziej agresywny, a czas przeżycia krótszy. Pacjenci nie odpowiadają również na standardowe leczenie immunochemioterapią
• W Polsce wciąż nie są dostępne wszystkie opcje terapeutyczne, niezbędne do leczenia PBL zgodnie z zaleceniami ekspertów

Jak mówiła podczas spotkania z dziennikarzami prof. Iwona Hus, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego w Klinice Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) to najczęściej występująca białaczka u dorosłych. Stanowi 25-30 proc. wszystkich białaczek. W Polsce choruje na nią ok. 17 tys. osób, a każdego roku diagnozuje się 1,9 tys. nowych przypadków.

Choroba rozwija się stopniowo

Ekspertka wyjaśniała, że w przewlekłej białaczce limfocytowej dochodzi do niekontrolowanego namnażania i gromadzenia komórek białaczkowych o wyglądzie dojrzałych limfocytów we krwi i szpiku. Gdy podczas wytwarzania białych krwinek w szpiku dojdzie do transformacji nowotworowej, powstają komórki nowotworowe. Namnażają się w sposób niekontrolowany, a gdy jest ich już bardzo dużo, zaburzone zostają proporcje pomiędzy pozostałymi składnikami krwi.

Początkowo organizm może radzić sobie z utrzymaniem tej równowagi. Wówczas pacjent nie odczuwa żadnych objawów, a choroba rozwija się stopniowo.

Chorują głównie osoby starsze

Przyczyny PBL nie są znane. Dotychczas nie stwierdzono, aby jakiekolwiek czynniki środowiskowe miały wpływ na jej występowanie. Obserwuje się jednak częstsze występowanie u osób, które mają w rodzinie przypadki tej choroby, wydaje się zatem, że można mówić o predyspozycji genetycznej.

Jak mówiła prof. Hus, przewlekła białaczka limfocytowa występuje głównie u osób starszych, po 65. roku życia. Przypadki poniżej 55. roku życia stanowią zaledwie 10 proc. Choroba jest także częściej jest diagnozowana u mężczyzn.

Objawy PBL

- PBL rozwija się powoli i zazwyczaj jest wykrywana w morfologii krwi ze względu na nieprawidłową liczbę białych krwinek. Zazwyczaj nie ma żadnych objawów, a jeśli już się pojawiają, to jest to powiększona śledziona lub obwodowe węzły chłonne - szyjne, pachowe, pachwinowe - wyjaśniała ekspertka.

- Mogą się też pojawić objawy, które są niespecyficzne, bo występują również przy innych schorzeniach, takie jak utrata masy ciała, wysoka gorączka, która nie jest związana z żadną infekcją, czy poty nocne na tyle silne, że pacjent musi się przebierać. W bardziej zaawansowanych stadiach choroby może wystąpić niedokrwistość - dodała.

Jedna trzecia chorych nigdy nie będzie wymagała leczenia

- Jedna trzecia chorych nigdy nie będzie wymagała leczenia, jedna trzecia będzie go wymagała bardzo szybko, a jedna trzecia - po pewnym okresie obserwacji. To choroba nieuleczalna, w której wydłużamy czas przeżycia i poprawiamy jakość życia - podkreśliła prof. Hus.

Wyjaśniła, że stwierdzenie w morfologii zwiększonej liczby limfocytów we krwi sygnalizuje potrzebę dodatkowych badań. Podstawowym jest ocena immunofenotypu limfocytów krwi obwodowej metodą cytometrii przepływowej. Przed rozpoczęciem leczenia, zarówno w pierwszej, jak i w kolejnych liniach terapii, przeprowadza się też badania genetyczne delecji w chromosomie 17p, prowadzącej do uszkodzenia genu TP53. Przed rozpoczęciem leczenia należy także ocenić stan mutacji genów IGHV.

Zmiany genetyczne wpływają na rokowania chorych

Zmiany genetyczne wpływają na rokowania chorych. Delecję 17p stwierdza się u ok. 7-12 proc. pacjentów z chwili rozpoznania, ale może do niej dojść także w trakcie trwania choroby. W chwili nawrotu odsetek pacjentów, u których występuje delecja 17p, rośnie do nawet 50 proc. U pacjentów z delecją 17p mutacją TP53 przebieg choroby jest bardziej agresywny, a czas przeżycia krótszy. Pacjenci nie odpowiadają również na standardowe leczenie immunochemioterapią.

- Ponieważ przewlekła białaczka limfocytowa jest chorobą nieuleczalną, celem terapii jest wydłużenie życia chorego i zapewnienie jak najlepszej jego jakości. Wybór schematu leczenia zależy m.in. od wieku chorego, jego stanu ogólnego, występowania chorób współistniejących oraz zmian genetycznych - zaznaczyła prof. Hus.

Czym leczymy PBL?

- W leczeniu PBL chemioterapia odgrywa coraz mniejszą rolę, coraz większą natomiast - nowe terapie. Z kolei immunochemioterapia nadal ma swoją rolę do odegrania - jest dołączana do nowych cząsteczek - wskazywała ekspertka.

Przypomniała, że w ostatnich latach nastąpił ogromny przełom w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej. Zostały zarejestrowane nowoczesne leki celowane, które wykazuję większą aktywność wobec choroby, również PBL wysokiego ryzyka.

• Jedną z grup leków stanowią przeciwciała monoklonalne, które łączą się z cząsteczkami na powierzchni komórek: rytuksymab i obinotuzumab.
• Druga grupa to leki hamujące przekazywanie sygnałów wewnątrzkomórkowych w komórkach białaczkowych. Do tej grupy należą inhibitory kinazy Brutona: ibrutynib, akalabrutynib, inhibitory kinazy 3 fosfatydykoinozytolu: idelalisyb.
• Trzecia grupa to leki indukujące śmierć komórek białaczkowych poprzez hamowanie antyapoptotycznego białka BCL2: jedynym zarejestrowanym jak dotąd lekiem z tej grupy jest wenetoklaks.

Pierwsza linia leczenia dla pacjentów bez delecji 17p/mutacji TP53

Prof. Hus mówiła ponadto o zaleceniach Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów dotyczących leczenia PBL. Zgodnie z nimi chorzy ze zmutowanymi genami dla IGHV, bez chorób współistniejących powinni w pierwszej linii terapii otrzymać:

• bendamustynę, rytuksymab
• kladrybinę, cyklofosfamid, rytuksymab
• fludarabinę, cyklofosfamid (FCR).

Chorzy z chorobami współistniejącymi i ze zmutowanymi genami dla IGHV powinni być natomiast leczeni:

• obinutuzumabem, chlorambucylem
• wenetoklaksem, obinutuzumabem
• akalabrutynibem, ibrutynibem (brak refundacji).

Pacjenci z niezmutowanymi genami dla IGHV powinni mieć dostęp do tych samych leków, a ponadto do akalabrutynibu i ibrutynibu.

Pierwsza linia leczenia dla pacjentów z delecją 17p/mutacją TP53

Pacjenci z delecją 17p/mutacją TP53 powinni otrzymać w pierwszej linii:

• idelalizyb, rytuksymab (brak refundacji)
• wenetoklaks, obinutuzumab
• akalabrutynib, ibrutynib (brak refundacji).

Leczenie nawrotowej/opornej PBL

W przypadku nawrotu/oporności na leczenie po upływie 36 miesięcy od rozpoczęcia leczenia pierwszej linii PTHiT zaleca dla pacjentów bez delecji 17p/mutacji TP53:

• kladybinę, cyklofosfamid, rytuksymab
• bendamustynę, rytuksymab (BR)
• obinutuzumab, chlorambucyl
• wenetoklaks, rytuksymab
• akalabrutynib (brak refundacji)
• ibrutynib (brak refundacji)
• idelalizyb, rytuksymab (brak refundacji).

W ramach leczenia nawrotu przed upływem 36 miesięcy od rozpoczęcia leczenia w pierwszej linii chorzy bez delecji 17p/mutacji TP53 powinni otrzymać:

• ibrutynib
• wenetoklaks, rytuksymab
• wenetoklaks w monoterapii (brak refundacji)
• akalabrutynib (brak refundacji)
• idelalizyb, rytuksymab (brak refundacji).

Taką samą terapię powinni otrzymać nawracający pacjenci z delecją 17p/mutacją TP53.

 

 

 

 

 

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• PBL
• HEMATOONKOLOGIA
• NOWOTWORY KRWI
• LECZENIE NOWOTWORÓW
• PRZEWLEKŁA BIAŁACZKA LIMFOCYTOWA