Prof. Lidia Gil o "białych plamach" w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. "To najpilniejsze potrzeby"

Autor: Iwona Bączek • Źródło: Rynek Zdrowia24 lutego 2022 18:43

W populacji starszych chorych z ostrą białaczką szpikową (AML) bardzo potrzebna jest refundacja kolejnych nowoczesnych terapii. To samo dotyczy drugiej linii u pacjentów leczonych intensywnie z chorobą oporną lub nawrotową - mówi prof. Lidia Gil.

Prof. Lidia Gil o "białych plamach" w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. "To najpilniejsze potrzeby"
Pacjenci z AML wciąż mają wiele niezaspokojonych potrzeb terapeutycznych Fot. Shutterstock
  • Ostra białaczka szpikowa (AML) jest zagrożeniem dla życia. Bez leczenia chory umiera i to w krótkim czasie - mówi prof. Lidia Gil
  • Przez wiele lat AML była leczona wyłącznie chemioterapią, obecnie możemy dodać do niej terapie celowane, poprawiające dotychczasowe wyniki leczenia - wskazuje
  • Jeśli chodzi o chorych, którzy nie mogą być leczeni intensywnie, w tym o pacjentów starszych, obecnie zarejestrowana jest terapia łącząca azacytydynę z lekiem doustnym, wenetoklaksem, która eliminuje chorobę u 66 proc. pacjentów. Nie jest ona refundowana w Polsce - wyjaśnia
  • Chorym leczonym intensywnie w pierwszej linii możemy zaoferować leczenie, ale w linii drugiej pojawiają się białe plamy. Mówimy tu o sporej grupie pacjentów z ostrą białaczką szpikową FLT3-dodatnią - stanowią oni ok. 30 proc. chorych - zaznacza

- Ostra białaczka szpikowa (AML) jest jedną z najtrudniejszych chorób nowotworowych jakie znamy. Charakteryzuje się bardzo dużą dynamiką. Może wystąpić w każdym wieku, zarówno we wczesnym dzieciństwie, jak i u osób młodych i osób dorosłych, ale częstość występowania zwiększa się wraz z wiekiem. Najczęściej widzimy tę chorobę u pacjentów powyżej 60. roku życia - mówi prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

"W zdecydowanej większości przypadków nie znamy przyczyn choroby"

- W większości przypadków nie znamy jej przyczyn, ale u 10-20 proc. chorych można stwierdzić, że ostra białaczka szpikowa rozwija się w następstwie ewolucji innej choroby hematologicznej. Może też być następstwem leczenia przeciwnowotworowego prowadzonego wcześniej u pacjenta. Mówimy wówczas o tzw. wtórnych, zależnych od leczenia ostrych białaczkach szpikowych - wyjaśnia.

- W zdecydowanej większości przypadków przyczyny ostrej białaczki szpikowej nie są jednak znane. Nie możemy zatem mówić ani o czynnikach ryzyka, tak dobrze zdefiniowanych w wielu innych nowotworach, ani o działaniach profilaktycznych. Podstawą rozpoznania tej choroby jest zwykła morfologia krwi - zaznacza.

"Stan ogólny pacjenta pogarsza się z dnia na dzień"

Jak wskazuje prof. Gil, ostra białaczka szpikowa rozwija się bardzo szybko. Czasami stan ogólny pacjenta pogarsza się z dnia na dzień. Dynamika występowania objawów może być natomiast słabsza u osób starszych, powyżej 80. roku życia.

Ekspertka dodaje, że objawem, który wysuwa się na pierwszy plan jest osłabienie, które narasta bardzo szybko z powodu spadającej hemoglobiny. We krwi pojawiają się komórki białaczkowe, zaczyna natomiast brakować prawidłowych komórek odpowiedzialnych za odporność. Pojawiają się infekcje gardła, płuc, układu oddechowego. Trzecia grupa objawów to skaza krwotoczna. Ze względu na brak płytek krwi biorących udział w krzepnięciu widoczne staje się siniaczenie, czy krwawienia, np. z dziąseł. Objawy występują najczęściej razem i to z dużą dynamiką, tj. nie nie przestrzeni miesięcy, ale dni lub tygodni.

Już nie tylko chemioterapia

- Ostra białaczka szpikowa jest zagrożeniem dla życia. Bez leczenia chory umiera i to w krótkim czasie. Dążymy do zastosowania skutecznej chemioterapii, ale jest ona intensywnym leczeniem, dlatego możliwość jej wdrożenia zależy od wieku, stanu ogólnego i schorzeń współistniejących pacjenta. Do intensywnej chemioterapii kwalifikujemy większość chorych w wieku ok. 60. roku życia - mówi prof. Lidia Gil.

- Przez wiele lat ostra białaczka szpikowa leczona była wyłącznie chemioterapią, obecnie możemy dodać do niej terapie celowane, poprawiające dotychczasowe wyniki leczenia. W związku z tym musimy bardzo precyzyjnie określić rodzaj białaczki, do czego niezbędne są badania genetyczne i molekularne. Nie tylko umożliwiają one ocenę rokowań pacjenta, ale także wybór odpowiedniej terapii celowanej - wskazuje.

"Problem pojawia się, gdy pacjent jest w podeszłym wieku"

- Badania te wytyczają nam zarazem ścieżkę intensywności leczenia. Chorzy należący do grupy wysokiego ryzyka, czy też inaczej - niekorzystnego rokowania - to pacjenci, których kwalifikujemy do transplantacji komórek krwiotwórczych. W przypadku pacjentów z grupy niższego ryzyka i korzystniejszego rokowania wystarczy chemioterapia bądź chemioterapia i terapia celowana - dodaje specjalistka.

Jak podkreśla prof. Gil, problem pojawia się, gdy pacjent jest w podeszłym wieku, w złym stanie ogólnym, ze schorzeniami współistniejącymi, ponieważ nie ma u niego możliwości zastosowania intensywnego leczenia. Z tego powodu dotychczasowe wyniki leczenia były w takich przypadkach znacznie gorsze.

Obecnie w UE są już zarejestrowane terapie, które mają szansę bardzo korzystnie wpłynąć na przebieg choroby w tej grupie pacjentów. Na siedem takich leków zarejestrowanych w UE w Polsce refundowany jest obecnie jeden. W populacji starszych chorych bardzo potrzebna jest refundacja kolejnych.

Ta terapia eliminuje chorobę u 66 proc. chorych

- Przez ostatnie dziesięć lat stosowaliśmy u takich chorych podskórny lek, azacytydynę. Pacjent otrzymuje lek przez siedem dni w miesiącu, najczęściej bez hospitalizacji, i taki cykl powtarzany jest co miesiąc. Ten lek nie wyleczy jednak choroby. Remisje zdarzają się u ok. 15 proc. chorych. Lek uniezależnia jednak od szpitala, od przetoczeń krwi i na pewno poprawia jakość życia. Jest skuteczny przez pierwszy rok, dwa lata jego stosowania - mówi prof. Gil.

- Obecnie zarejestrowana jest jednak terapia łącząca azacytydynę z lekiem doustnym, wenetoklaksem, która eliminuje chorobę u 66 proc. pacjentów. Podając lek podskórny i doustny można zatem osiągnąć u schorowanych osób w podeszłym wieku tak dobry wynik leczenia, jak u pacjentów młodszych, leczonych intensywnie. Kontynuując tę terapię w znaczący sposób przedłuża się ponadto życie tych chorych w porównaniu do innych stosowanych dotychczas metod - ocenia ekspertka.

- Należy dodać, że mówiąc o podeszłym wieku mam na myśli nie tylko osoby 80+, ale także w wieku ok. 60-65 roku życia, aktywne zawodowo i społecznie, u których z powodu chorób współistniejących nie możemy zastosować intensywnego leczenia. Z tego samego powodu nie możemy go zastosować u niektórych pacjentów w wieku ok. 40 lat, bo i tacy nam się zdarzają. Dlatego należy mieć świadomość, jak różnorodna jest ta grupa - wyjaśnia.

"U chorych leczonych intensywnie mamy białe plamy w drugiej linii"

Prof. Gil odnosi się także do możliwości leczenia opornej i nawrotowej AML.

- W przypadku osób leczonych intensywnie, które nie odpowiedziały na chemioterapię albo po jej zastosowaniu miały wznowę, wracamy do intensywnego leczenia. Tu także brakuje nam pewnych leków poprawiających skuteczność terapii ratunkowej i dostępnych już w Europie. To również leki doustne, stosowane w różnych zaburzeniach genetycznych. Mamy zatem sytuację, że w pierwszej linii możemy zaoferować choremu leczenie, ale w linii drugiej pojawiają się białe plamy. Mówimy tu o sporej grupie pacjentów z ostrą białaczką szpikową FLT3-dodatnią - stanowią oni ok. 30 proc. chorych - zaznacza.

- Leczenie doustne umożliwia uzyskanie remisji u części tych chorych. Takie osoby możemy następnie zakwalifikować do transplantacji, która nadal pozostaje najlepszą metodą leczenia chorych z AML - dodaje specjalistka.

- U starszych pacjentów w przypadku oporności na nowoczesne leczenie, czy nawrotu choroby, jest znacznie trudniej. W większości przypadków postępowanie ma charakter paliatywny - celem jest przedłużenie życia i poprawa jego jakości. U niektórych chorych uzyskanie remisji jest możliwe, ale bardzo trudne - ocenia prof. Gil.



 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum