Prof. Kałwak: terapia CAR-T dla dorosłych, ale dla dzieci już nie. Gdzie tu logika?

Autor: IB/Rynek Zdrowia • • 04 lutego 2021 18:36

Rozwój wydarzeń w tej sprawie jest kuriozalny - mówi prof. Krzysztof Kałwak z Ponadregionalnego Centrum Onkologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" we Wrocławiu.

Prof. Kałwak: terapia CAR-T dla dorosłych, ale dla dzieci już nie. Gdzie tu logika?
Prof. Krzysztof Kałwak Fot. Archiwum

Rada Przejrzystości AOTMiT wydała opinię negatywną ws. zasadności refundacji leku Kymriah® (tisagenlecleucel - komórki CAR-T) dla dzieci i młodych dorosłych z oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną, a obecnie zapadła także negatywna decyzja prezesa AOTMiT dotycząca tej terapii.

Jednocześnie Rada Przejrzystości wydała pozytywną opinię dotyczącą zasadności refundacji CAR-T dla dorosłych w chłoniaku rozlanym z dużych komórek B. Dla tych pacjentów jest to oczywiście bardzo dobra wiadomość, trzeba jednak zadać pytanie dlaczego terapia ma być dostępna dla dorosłych, ale dla dzieci już nie? Gdzie tu logika?

Rozwój wydarzeń jest kuriozalny. Mamy czworo pacjentów, którzy leczeni są w naszej klinice terapią CAR-T cells i widzimy, jak świetnie odpowiadają na leczenie. Pierwszy pacjent to dziecko, które z białaczką walczyło przez siedem lat, i dla którego nie mieliśmy żadnych innych opcji. Teraz, blisko rok po podaniu zmodyfikowanych komórek, ma je nadal i wciąż robią one swoje. Jeśli chodzi o chorobę resztkową, jest ona na poziomie zerowym już od trzeciego miesiąca po infuzji.

Dwoje kolejnych dzieci miało podane komórki w listopadzie ub.r., a jedno dziecko na początku stycznia br. Wszyscy mali pacjenci przebywają w domu. Objawy niepożądane wystąpiły w postaci kilkudniowej gorączki tylko u jednego z nich. U wszystkich, u których możemy to już ocenić, obserwujemy głęboką remisję choroby na poziomie molekularnym. Podane komórki same się namnażają - z kilku milionów robi się w ciągu 1-2 tygodni kilkaset milionów i żyją one w organizmie pacjenta przez kolejne miesiące. Tu warto przypomnieć, że pierwsza pacjentka, której podano CAR-T, Emily Whitehead z Filadelfii, jest zdrowa już od ośmiu lat.

Owszem, trudności związanych z tą metodą jest sporo. Wiążą się one z koniecznością pobrania komórek, ich zamrożenia, wysłania do ośrodka w USA lub w Szwajcarii, gdzie podlegają one modyfikacji genetycznej, odebrania ich, przygotowania pacjenta do podania itd. Ale efekty są nieporównywalne z niczym. A dodatkowo jest to terapia wybitnie nietoksyczna.

Warto również zauważyć, że dla budżetu państwa koszty leków i hospitalizacji są zerowe, ponieważ pacjenci czują się dobrze i przebywają we własnych domach. Jednorazowy koszt związany z podaniem CAR-T cells jest oczywiście bardzo wysoki, natomiast później - żaden. Należy też podkreślić, że na miejsca zwolnione przez dzieci leczone tą terapią możemy przyjmować do "Przylądka Nadziei" innych małych pacjentów.

To pokazuje, jak dramatycznym nieporozumieniem jest przeliczanie wszystkiego na pieniądze. Tym bardziej, że sprawa dotyczy góra kilkunastu chorych rocznie, co oznacza koszt zapewne nie większy, niż 15 mln zł. Tym bardziej dziwi fakt, że pozytywna opinia Rady Przejrzystości dla CAR-T u dorosłych z chłoniakiem rozlanym oznacza konieczność poniesienia bardzo wysokich kosztów dotyczących nie kilkunastu, ale zapewne ok. kilkudziesięciu osób rocznie.

Zdumiewający jest ponadto argument, że nie ma randomizowanych badań. Oczywiście, że ich nie ma, ponieważ nie było do czego tej terapii porównywać. Jest to leczenie ostatniej szansy, mówimy bowiem o pacjentach, w przypadku których wykorzystano już wszelkie dostępne możliwości.

Dziwne wydaje się także, iż nikt spośród osób podejmujących decyzję w sprawie tej terapii nie zwrócił się do naszej kliniki z prośbą o opinię. A mając czworo pacjentów leczonych CAR-T cells zebraliśmy przecież sporo doświadczeń i można powiedzieć, że stosowanie tej metody na naszym rodzimym gruncie wypada wcale nie gorzej, o ile nie lepiej, niż w innych renomowanych ośrodkach za granicą. Nasze indywidualne podejście polegające na tym, że przed przetoczeniem komórek CAR-T staramy się doprowadzić pacjenta do jak najniższego poziomu choroby resztkowej, jest być może bardziej skuteczne.

Bardzo liczyliśmy na pozytywną rekomendację AOTMiT, na którą ta terapia w pełni zasługuje, a następnie na pełną jej refundację. Nie chcielibyśmy bez końca zbierać pieniędzy na podanie CAR-T na Siepomaga.pl, ani grać w filmach, które mobilizują społeczeństwo do finansowego wsparcia. Lekarz nie powinien się tym wszystkim zajmować. Lekarz powinien leczyć. Wydaje się, że polskie państwo jest na tyle zasobne, że może zapewnić kilkunastu osobom w skali roku program lekowy adekwatny do potrzeb tej metody.

A terapia broni się sama - widzimy jej efekty u pacjentów, którzy z niej skorzystali. Chorych, którym damy szansę, mogłoby być więcej, ale potrzebne jest finansowanie.

 

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum