Prof. Gil o terapii ostatniej szansy: dwa miesiące po podaniu CAR-T nasz pacjent wrócił do treningów

Autor: Iwona Bączek • Źródło: Rynek Zdrowia18 sierpnia 2021 18:00

22-letni sportowiec z ostrą białaczką limfoblastyczną otrzymał w kwietniu br. terapię CAR-T, która była dla niego leczeniem ostatniej szansy. - Czuje się świetnie, w czerwcu wrócił do treningów - mówi prof. Lidia Gil.

Prof. Gil o terapii ostatniej szansy: dwa miesiące po podaniu CAR-T nasz pacjent wrócił do treningów
Prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu Fot. materiały prasowe
  • Pacjent, 22-letni sportowiec, miał rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej postawione w 2017 r. i jego leczenie w IHiT było prowadzone zgodnie z ogólnopolskim protokołem terapii
  • W 2019 r. otrzymał transplantację allogenicznych komórek krwiotwórczych od w pełni zgodnego brata. W grudniu 2020 r. stwierdzono u niego tzw. chorobę resztkową. Próba leczenia z zastosowaniem infuzji limfocytów dawcy nie powiodła się. Ostatnią szansą była terapia CAR-T
  • W kwietniu 2021 r. pacjent otrzymał terapię CAR-T w Klinice Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. Czuje się bardzo dobrze, już w czerwcu wrócił do treningów
  • Czy jest już wyleczony? Nigdy nie możemy tego wiedzieć na pewno, minęły zaledwie cztery miesiące od podania CAR-T, ale wydaje się, że mamy powody do optymizmu - mówi prof. Lidia Gil, kierownik kliniki

We wtorek opublikowany został projekt listy leków refundowanych, która wejdzie w życie od 1 września br. Z projektu mogą już cieszyć się młodzi pacjenci z ostrą białaczką limfoblastyczną. Program lekowy został uzupełniony o preparat isagenlecleucel. Leczeniem zostaną objęci chorzy w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL) z komórek B.

***

- Nasz pacjent, młody człowiek, sportowiec, który trafił do naszej kliniki w wieku 22 lat, był leczony z powodu swojej choroby w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie i to właśnie IHiT skierował go do nas do terapii CAR-T - mówi prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Historia choroby. Leczenie nie pomagało

Jak przypomina, pacjent miał rozpoznanie ostrej białaczki limfoblastycznej postawione w 2017 r., a dotychczasowe leczenie było prowadzone zgodnie z ogólnopolskim protokołem terapii. Po leczeniu osiągnął wprawdzie remisję choroby, ale różne inne parametry wskazywały na to, że dla trwałości wyleczenia powinien otrzymać transplantację allogenicznych komórek krwiotwórczych. Przeszczepienie zostało przeprowadzone także w IHiT od w pełni zgodnego brata w czerwcu 2019 r.

- Po przeszczepieniu pacjent pozostawał pod kontrolą poradni potransplantacyjnej w Warszawie i przez blisko półtora roku jego stan był bardzo dobry. Jednak w grudniu 2020 r. stwierdzono u niego tzw. chorobę resztkową, a z doświadczenia wiemy, że powoduje ona w krótkim czasie pełnoobjawową wznowę choroby - zaznacza ekspertka.

- Dlatego w IHiT podjęto próbę leczenia z zastosowaniem infuzji limfocytów dawcy, co nie przyniosło oczekiwanego rezultatu. W lutym 2021 r. lekarze z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii zwrócili się do nas z pytaniem o możliwość zastosowania u tego młodego człowieka terapii CAR-T - wyjaśnia prof. Gil.

CAR-T. "Uznaliśmy, że terapię trzeba rozpocząć jak najszybciej"

- Zaprosiliśmy pacjenta na konsultację do naszej kliniki, oceniliśmy jego stan ogólny i kryteria kwalifikujące go do terapii CAR-T. W działaniach tych uczestniczył cały zespół, który kwalifikuje do transplantacji i przeprowadza ją, podobnie jak kwalifikuje i przeprowadza terapię CAR-T, niezależnie od rozpoznania. W efekcie uznaliśmy, że 22-latek jest kandydatem do tej terapii i należy rozpocząć ją jak najszybciej - mówi specjalistka.

- Ponieważ wytworzenie leku z pobranych limfocytów zajmuje co najmniej cztery tygodnie, obawialiśmy się, że w tym czasie może nastąpić pogorszenie przebiegu choroby. Dlatego poprosiliśmy naszych kolegów w Warszawie o leczenie pacjenta, ale wcześniej pobraliśmy od niego limfocyty, które zostały przesłane do specjalistycznego laboratorium. I rzeczywiście, licząc od tego momentu, minęły cztery tygodnie do chwili, kiedy wrócił do nas gotowy produkt - wskazuje prof. Gil.

- W tym czasie uzyskaliśmy informację z IHiT, że stan pacjenta jest bardzo dobry, a choroba nie progresuje. Objawy, które niepokoiły nas wcześniej, ustąpiły pod wpływem leczenia prowadzonego w Warszawie. Następnie ponownie zaprosiliśmy pacjenta do kliniki, gdzie przed podaniem CAR-T zastosowaliśmy słabą chemioterapię, a w zasadzie bardziej immunochemioterapię - wyjaśnia profesor.

"Czuł się tak dobrze, że nie mogliśmy utrzymać go w szpitalu"

- Po podaniu CAR-T stan 22-latka był bardzo dobry, bez żadnych istotnych powikłań. Młody człowiek czuł się świetnie i bardzo trudno było nam utrzymać go w szpitalu przez okres dziesięciu dni, kiedy chcieliśmy zatrzymać go na obserwację. Ostatecznie w dziesiątej dobie został wypisany do domu. Od tej chwili jest w obserwacji ambulatoryjnej. W ciągu pierwszego miesiąca po podaniu terapii CAR-T sugerowaliśmy, aby przebywał w miejscu, z którego może dojechać do ośrodka leczącego w ciągu maksymalnie dwóch godzin. Utrzymywaliśmy też kontakt telefoniczny z pacjentem, w pierwszym okresie po wypisaniu ze szpitala nawet codzienny - zaznacza prof. Gil.

- W stanie pacjenta nie zachodziły na szczęście żadne niepokojące zmiany, wręcz odwrotnie - stale się on poprawiał, co potwierdziła kontrola, na którą 22-latek przyjechał do naszej kliniki. Chłopak czuje się znakomicie i wiemy, że już w czerwcu wrócił do treningów - zaznacza ekspertka.

- Czy jest już wyleczony? Nigdy nie możemy tego wiedzieć na pewno. Terapia CAR-T została podana 19 kwietnia br., minęły zatem zaledwie cztery miesiące od tej chwili, ale wydaje się, że mamy powody do optymizmu - podkreśla.

"CAR-T podaliśmy już kilkunastu pacjentom"

- W naszej klinice zastosowaliśmy terapię CAR-T już u kilkunastu pacjentów. Rozpoczynaliśmy od chorych z rozpoznaniem agresywnych chłoniaków z komórek B i liczba takich pacjentów, którym podaliśmy tę terapię, jest największa - było ich dotychczas czterech. W przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej naszym jedynym na razie pacjentem jest wspomniany 22-latek, ale warto przypomnieć, że terapia CAR-T w tym rozpoznaniu jest zarejestrowana zarówno na świecie, jak i w Polsce tylko u chorych do 25. roku życia - wskazuje prof. Gil.

- Trzecim wskazaniem, w którym stosujemy obecnie terapię CAR-T u kilku pacjentów, jest szpiczak plazmocytowy. Jest to leczenie w ramach komercyjnego badania klinicznego. Wszyscy chorzy, którym podaliśmy tę terapię, i u których minęło co najmniej pół roku od podania, odpowiedzieli znakomicie na leczenie i wszyscy są w remisji choroby. Chorzy świeżo po leczeniu nie mają istotnych powikłań - dodaje.

- Trzeba jednak zaznaczyć, że liczba konsultacji do terapii CAR-T, którą przeprowadza nasz zespół, jest olbrzymia, w zasadzie przestałam je już liczyć. W ciągu około roku od pierwszego podania CAR-T w naszej klinice, tj. od listopada 2019 r., tych konsultacji - telefonicznych, mailowych, osobistych wizyt - było ponad 100 z całej Polski, przy czym dotyczyły one różnych wskazań, nie tylko tych trzech wymienionych, ale także innych chorób nowotworowych opornych na standardowe leczenie - mówi ekspertka.

Jakie są potrzeby?

- Konsultujemy i kwalifikujemy też wielu pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym, którzy mogą liczyć na podanie terapii CAR-T w ramach badania klinicznego - w tym przypadku koszty leczenia ponosi sponsor. Bardzo poważnym problemem jest natomiast brak finansowania tej terapii w Polsce dla pacjentów z agresywnymi chłoniakami. Leczenie jest bardzo drogie, kosztuje ok. 1,5 mln zł i szpital nie jest w stanie udźwignąć takich kosztów. Podanie terapii jest zatem możliwe tylko w sytuacji, gdy pacjent zgromadzi środki, np. dzięki fundacji - wyjaśnia.

- Szacujemy, że mamy obecnie w Polsce ok. 200 chorych na agresywne chłoniaki, u których należy rozważyć podanie CAR-T, a 100-150 osób rocznie powinno je prawdopodobnie otrzymać. W przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej szacunki mówią o ok. 20. osobach rocznie. Jeśli chodzi o szpiczaka plazmocytowego trudno nam na razie oszacować potrzeby, ale wydaje się, że byłoby to powyżej 100 osób rocznie - ocenia prof. Gil.

- Terapia CAR-T przynosi znakomite rezultaty, a pamiętajmy, że mówimy przecież o terapii ratującej życie, o terapii ostatniej szansy. Trudno odbierać tę szansę młodym ludziom, a właśnie tacy do nas trafiają. CAR-T działa także budująco na nas, lekarzy, ponieważ dzięki niej wygrywamy walkę o życie naszych chorych - podsumowuje specjalistka.

Na czym polega terapia CAR-T?

Przypomnijmy. Terapia CAR-T jest najbardziej zaawansowaną formą immunoterapii komórkowej. W naszym organizmie codziennie dochodzi do powstawania komórek nowotworowych, które są skutecznie rozpoznawane i niszczone przez komórki układu odpornościowego. Najbardziej efektywne w realizacji tego zadania są limfocyty T. Czasem mechanizm ten jednak zawodzi. W przypadku rozwiniętego nowotworu organizm nie jest w stanie skutecznie z nim walczyć.

Tę sytuację zmienia technologia CAR-T polegająca na modyfikacji genetycznej własnych limfocytów T pacjenta. Wszczepia się im gen kodujący receptor rozpoznający antygen typowy dla komórek nowotworowych.

Od chorego pobiera się za pomocą leukaferezy jego własne limfocyty, następnie poddaje się je selekcji i wprowadza za pomocą odpowiedniego wektora wirusowego gen do ich DNA. Następnie limfocyty są namnażane, aktywowane i oddawane z powrotem do krwiobiegu.

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum