• Podczas ostatnich 30 lat zapadalność na nowotwory krwi zwiększyła się ponad dwukrotnie - mówiła podczas sesji "Hematoonkologia" w ramach XVII Forum Rynku Zdrowia prof. Ewa Lech-Marańda
• Polską hematoonkologię czeka wiele wyzwań, w tym związanych z niedoborem kadry, czy łóżek - wskazywała
• Najważniejszym priorytetem pozostaje jednak dostęp do nowoczesnych leków - zaznaczyła

- Podczas ostatnich 30 lat zapadalność na nowotwory krwi zwiększyła się ponad dwukrotnie. W roku 1990 było to, według KRN, niecałe 9 przypadków na 100 tys. mieszkańców, w 2010 r. już blisko 17 przypadków na 100 tys., a obecnie ponad 18 przypadków na 100 tys. - wskazywała prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie podczas sesji "Hematoonkologia" w ramach XVII Forum Rynku Zdrowia.

"Najważniejszym priorytetem jest dostęp do nowoczesnych leków"

- Większość chorych zapada na nowotwory krwi pomiędzy 50. i 79. rokiem życia. Ponieważ nasze społeczeństwo się starzeje, ten element będzie jeszcze dodatkowo zwiększał częstość tych rozpoznań. To pierwsze i podstawowe wyzwanie - zauważyła.

- Kolejne wyzwanie jest związane z postępem w leczeniu. Tym bardziej, że hematoonkologia jest dziedziną, którą można określić jako lokomotywę postępu w medycynie. Warto przypomnieć, że pierwsze leki celowane dedykowane były pacjentom z przewlekłą białaczką szpikową - wyjaśniła. 

Jak mówiła ekspertka, 70 proc. metod stosowanych u chorych z nowotworami krwi to chemioterapia, immunoterapia, czy właśnie terapie celowane, pozostałe 30 proc. to przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych. Radioterapia ma znaczenie uzupełniające, a chirurgia w nowotworach krwi - niewielkie. Dlatego najważniejszym priorytetem jest dostęp do nowoczesnych leków.

"Wolnych jest 100 miejsc specjalizacyjnych"

- Trzecie wyzwanie to liczba hematologów. Mamy w Polsce, według Naczelnej Izby Lekarskiej, 540 czynnych hematologów, co daje nam 1,4 hematologa na 100 tys. mieszkańców. To zbyt mało. Powinniśmy mieć 2-2,5 hematologa na 100 tys. mieszkańców - to nasze liczby docelowe - podkreśliła prof. Lech-Marańda.

- Ostatnio liczba hematologów nieco się zwiększyła. W 2015 r. hematologia została wpisana na listę specjalizacji deficytowych, co umożliwiło zrobienie specjalizacji w ramach rezydentury. To przyczyniło się do poprawy sytuacji, niemniej nadal mamy ok. 100 wolnych miejsc specjalizacyjnych - poinformowała konsultant.

- To oznacza, że należy działać dalej. Przede wszystkim trzeba położyć nacisk na kształcenie przeddyplomowe i na inwestycje w hematologii, zarówno w obszarze świadczeń udzielanych pacjentom, jak i rozwoju nauki w zakresie hematologii. To już się dzieje, ponieważ dzięki Agencji Badań Medycznych (ABM) mamy możliwość prowadzenia wielu niekomercyjnych badań klinicznych. To bardzo atrakcyjne dla wielu osób, które są zainteresowane nie tylko rozwojem zawodowym, ale także naukowym - wyjaśniła.

"Mamy za mało łóżek hematologicznych"

- Kolejne wyzwanie to ośrodki hematologiczne. Mamy ich w Polsce 48, w tym 17 to ośrodki akademickie. Z map potrzeb zdrowotnych wiemy, że obłożenie łóżek hematologicznych przekracza 100 proc., co oznacza, że nadal mamy ich niedobór na poziomie, jak się szacuje, 20-25 proc. - oszacowała profesor.

- Ostatnim wyzwaniem wydaje się referencyjność ośrodków hematologicznych. Zgodnie z projektem Krajowej Sieci Onkologicznej istnieje potrzeba, aby wprowadzić ją także w hematologii, aby pacjenci wymagający bardziej zaawansowanych metod leczenia mogli być leczeni w ośrodkach o wyższym poziomie referencyjnym, a chorzy, którzy tego nie wymagają - bliżej miejsca zamieszkania - wskazywała.

"Standardy leczenia zmieniają się na naszych oczach"

Jak mówiła prof. Ewa Lech-Marańda, jeśli chodzi o możliwości leczenia nowotworów krwi, standardy zmieniają się na naszych oczach. Mamy wśród nich bardzo wiele terapii celowanych. To leki o zupełnie innym mechanizmie działania, niż stosowane dotychczas leki cytostatyczne, o wiele bardziej skuteczne i mniej toksyczne.

- Kolejny ważny element to przechodzenie tych leków, jeszcze kilka lat temu zarezerwowanych dla pacjentów z chorobą nawrotową, oporną, już do pierwszej linii leczenia. Zmieniło się podejście: im skuteczniej leczymy na początku, tym dłuższy uzyskujemy czas wolny od nawrotu choroby, czy dłuższe przeżycie całkowite - podkreślała ekspertka.

"Pacjenci uzyskali dostęp do wielu nowoczesnych leków"

- W ciągu ostatnich 3-4 lat obserwujemy bardzo duży postęp w dostępie do nowoczesnego leczenia. Dla chorych na szpiczaka plazmocytowego refundowany jest pomalidomid, daratumumab, carfilzomib w połączeniu z lenalidomidem, czy z deksametazonem, ixazomib - wymieniała profesor.

- Dla chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową wenetoklaks z rytuksymabem, ibrutynib dla chorych bez delecji 17p, czy mutacji TP53. Również chorzy na chłoniaka grudkowego uzyskali dostęp do obinutuzumabu, zarówno w pierwszej linii, jak i w nawrocie choroby, chorzy na chłoniaka Hodgkina do brentuksymabu, a chorzy na ostrą białaczkę limfoblastyczną do blinatumomambu, inotuzumabu, ponatinibu - wskazywała.

- Chorzy na ostre białaczki szpikowe z mutacją FLT3 uzyskali w ub. roku dostęp do midostauryny. Przełomowy był wrzesień br., kiedy zrefundowana została pierwsza komórkowa terapia genowa - terapia CAR-T - dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną - podkreśliła.

Wyzwania refundacyjne. "Na takie zmiany czekamy"

Jak mówiła, wyzwaniem jest na pewno szerszy dostęp do terapii CAR-T dla chorych na agresywne chłoniaki. Przypomniała, że terapia ta została zarejestrowana przez EMA w 2018 r., ale też wchodzą nowe terapie dla dla chorych na szpiczaka plazmocytowego, dla chorych na chłoniaka z komórek płaszcza, czy chorych na chłoniaka grudkowego. Postęp jest tu ogromny.

- Innym ważnym wyzwaniem refundacyjnym jest dostęp do leku przeciwwirusowego, letermoviru, stosowanego u chorych seropozytywnych wobec wirusa cytomegalii, którzy otrzymują przeszczepienie allogeniczne krwiotwórczych komórek macierzystych. Celem jest tu zapobieganie bardzo groźnemu powikłaniu, które może skończyć się niekorzystnie u chorych po przeszczepieniu - wyjaśniała.

- U chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową bardzo ważny jest dostęp do nowoczesnego leczenia w pierwszej linii opartego o wenetoklaks i obinutuzumab, tj. całkowicie pozbawionego klasycznych leków cytostatycznych. To leczenie skuteczne, bezpieczne i ograniczone w czasie - trwa 12 miesięcy - zaznaczyła.

- Jest także pilna potrzeba refundacji wenetoklaksu dla chorych nie kwalifikujących się do intensywnej chemioterapii - połączenie azacytydyny z wenetoklaksem dla chorych na ostrą białaczkę szpikową, co daje szansę na wydłużenie całkowitego przeżycia. Taką szansę daje też polatuzumab wedotyny u chorych z opornym nawrotowym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia i przeszczepienia autologicznego krwiotwórczych komórek macierzystych - mówiła prof. Lech-Marańda.

Czytaj też: Prof. Jurczak: przy takim stanie refundacji nie ma co marzyć o poprawie wyników leczenia pacjentów z DLBCL

Czytaj też: Szpiczak plazmocytowy. Eksperci piszą do resortu zdrowia w sprawie dostępności nowych terapii

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• EWA LECH-MARAŃDA
• FORUM RYNKU ZDROWIA
• CAR-T