Ostre białaczki szpikowe. Prof. Wierzbowska: tu mamy największe opóźnienia refundacyjne
Największe opóźnienie, jeśli chodzi o refundację nowoczesnych terapii w nowotworach układu krwiotwórczego i chłonnego, mamy w przypadku ostrych białaczek szpikowych - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska.
- Obecnie w USA zarejestrowano w ciągu ostatnich trzech lat 9 nowych leków do leczenia ostrych białaczek szpikowych, a w Europie - 6, z których tylko jeden, midostauryna, jest dostępny od maja w Polsce - mówi prof. Wierzbowska
- Mamy tu zatem największe chyba opóźnienie refundacyjne, jeśli chodzi o choroby układu krwiotwórczego i chłonnego - wskazuje
- Nowe terapie powinny być wprowadzane już od momentu rozpoznania białaczki, od pierwszej linii leczenia, do czego obligują nas europejskie wytyczne - przypomina
Jak przypomina prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, w leczeniu ostrych białaczek limfoblastycznych, które w populacji dorosłych występują rzadziej, w ciągu ostatnich lat dokonał się istotny postęp.
9 nowych leków zarejestrowanych w USA, 6 w Europie. W Polsce dostępny jeden
- Mamy dostęp do wielu nowoczesnych terapii, do przeciwciał monoklonalnych, do leczenia angażującego odpowiedź komórkową, do CAR-T dla chorych młodszych. W ostrej białaczce szpikowej, która jest białaczką dominującą, takiego postępu w zakresie dostępności terapii nie ma - podkreśla ekspertka.
- Obecnie możemy wyróżnić kilkanaście podtypów ostrych białaczek szpikowych, co pozwala nam zrozumieć, dlaczego do tej pory wyniki leczenia nie satysfakcjonowały - dla całej tej zróżnicowanej grupy stosowany był jeden rodzaj konwencjonalnej chemioterapii - wskazuje prof. Wierzbowska.
- Obecnie w USA zarejestrowano w ciągu ostatnich trzech lat 9 nowych leków do leczenia ostrych białaczek szpikowych, a w Europie - 6, z których tylko jeden, midostauryna, jest dostępny od maja w Polsce. Mamy tu zatem największe chyba opóźnienie, jeśli chodzi o choroby układu krwiotwórczego i chłonnego - ocenia specjalistka.
Czytaj też: Prof. Ewa Lech-Marańda o wyzwaniach w hematoonkologii. Co jest priorytetem?
Terapia personalizowana. "To procentuje"
- Tymczasem leki te powodują, że terapia ma charakter spersonalizowany. Przykładem może być wspomniana midostauryna, inhibitor kinazy FLT3, której mutacja jest bardzo niekorzystnym czynnikiem prognostycznym w ostrych białaczkach szpikowych - dotyczy to ok. 30 proc. chorych. Wyniki badań potwierdzają skuteczność dołączenia tego inhibitora do standardowej chemioterapii, co przekłada się wydłużenie całkowitego przeżycia - wyjaśnia.
- Ale czekamy na refundację pięciu pozostałych leków zarejestrowanych w Europie, w tym gemtuzumabu ozogamycyny, który dodany do chemioterapii w podgrupie chorych na ostre białaczki szpikowe z korzystnego rokowania, umożliwia uzyskanie wyleczenia u 75 proc. chorych. To zwiększenie szansę na wyleczenie o 21 proc. - zaznacza prof. Wierzbowska.
Druga całkowita remisja. "To warunek, aby można było wyleczyć tych pacjentów"
- Jeśli chodzi o pacjentów z mutacją FLT3 rokowania są niekorzystne i pomimo terapii za pomocą midostauryny u znacznego odsetka tych chorych dochodzi do nawrotu. Nadal mamy szansę ich wyleczyć, ale warunkiem jest doprowadzenie ich do allgenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych, tj. uzyskanie drugiej całkowitej remisji choroby - wyjaśnia specjalistka.
- Standardowa chemioterapia pozwala na uzyskanie remisji u 25-30 proc. chorych. Tymczasem jeden z nowych leków, gilteritinib, umożliwia to u ponad 50 proc. chorych - podkreśla.
"Nowe terapie trzeba wprowadzać od chwili rozpoznania"
- Dla chorych starszych ogromny przełom dokonał się poprzez wprowadzenie do standardowego leczenia wenetoklaksu, co pozwoliło na uzyskanie remisji u blisko 65 proc. chorych. Standardowe dostępne opcje umożliwiają remisję u maksymalnie 30 proc. chorych - zauważa.
- Co ważne, nowe terapie powinny być wprowadzane już od momentu rozpoznania białaczki, od pierwszej linii leczenia, do czego obligują nas europejskie wytyczne - przypomina.
***
Wypowiedź została zarejestrowana podczas sesji "Hematoonkologia" w ramach XVII Forum Rynku Zdrowia
Czytaj też: Nowotwory krwi. Eksperci: nowoczesne leczenie powinno być stosowane od pierwszej linii terapii
Czytaj też: Prof. Jurczak: przy takim stanie refundacji nie ma co marzyć o poprawie wyników leczenia pacjentów z DLBCL
Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.
ZOBACZ KOMENTARZE (0)
Dodaj komentarz