Ostra białaczka szpikowa. "Rosną szanse na wyleczenie lub na wydłużenie przeżycia"

Autor: Iwona Bączek • Źródło: Rynek Zdrowia03 września 2022 16:00

Na wrześniowej liście refundacyjnej znalazły się cztery leki dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową. Dzięki tym zmianom możemy leczyć chorych zgodnie z najnowszymi rekomendacjami światowymi, a nasz system opieki zdrowotnej nie będzie już odstawał od tego, co stosowane jest w Europie i na świecie - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska.

Ostra białaczka szpikowa. "Rosną szanse na wyleczenie lub na wydłużenie przeżycia"
Pacjenci z AML zyskują dostęp do czterech nowoczesnych terapii Fot. Shutterstock
  • Na wrześniowej liście refundacyjnej znalazły się cztery leki dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska
  • Dla młodszych pacjentów, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, będzie refundowany gemtuzumab ozogamycyny - wyjaśnia
  • Drugim lekiem na liście refundacyjnej jest CPX-351, przede wszystkim dla chorych z grupy najbardziej niekorzystnego ryzyka, tj. dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, czy z białaczką o bardzo niekorzystnych zmianach cytogenetycznych - wskazuje
  • Na wrześniowej liście refundacyjnej znalazł się również wenetoklaks w skojarzeniu z azacytydyną. Takie skojarzenie znacząco poprawia wyniki leczenia w grupie chorych starszych, po 75. roku życia lub z chorobami współistniejącymi - zaznacza
  • Od września będzie też refundowana nowoczesna terapia gilteritinibem, zarejestrowana na świecie do leczenia chorych z oporną/nawrotową białaczką FLT3- dodatnią - dodaje

"Długo oczekiwana decyzja"

- Decyzję o wprowadzeniu na wrześniową listę refundacyjną nowych leków w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) przyjęłam z wielką radością - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Ekspertka przypomina, że na liście znalazły się cztery pozycje, w tym trzy leki stosowane w pierwszej linii terapii u chorych z nowo rozpoznaną chorobą i jeden lek, który znajduje zastosowanie w leczeniu opornej lub nawrotowej postaci ostrej białaczki szpikowej z towarzyszącą mutacją FLT3.

- Leki te są cennym uzupełnieniem midostauryny, pierwszego i jedynego leku refundowanego dotychczas w AML. Dzięki tym zmianom na liście refundacyjnej możemy obecnie leczyć chorych zgodnie z najnowszymi rekomendacjami światowymi, a nasz system opieki zdrowotnej nie będzie już odstawał od tego, co stosowane jest w Europie i na świecie - zauważa prof. Wierzbowska.

Gemtuzumab ozogamycyny i CPX-351

- Dla młodszych pacjentów z AML, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, będzie refundowany gemtuzumab ozogamycyny - przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko antygenowi CD33, sprzężone z cytostatykiem. Dołączone do standardowej chemioterapii u chorych z grupy korzystnego i pośredniego ryzyka cytogenetycznego znacząco zmniejsza prawdopodobieństwo nawrotu i wydłuża przeżycie, zwiększając szansę na wyleczenie - wyjaśnia.

- Drugim lekiem na liście refundacyjnej jest CPX-351, nowa formuła liposomowa daunorubicyny i cytarabiny. To nowoczesna konstrukcja dwóch leków stosowanych w leczeniu AML - wprowadzenie jej do liposomów poprawia biodostępność leku i zwiększa jego toksyczność dla komórek białaczkowych. Lek jest zarejestrowany przede wszystkim dla chorych z grupy najbardziej niekorzystnego ryzyka, tj. dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną, która rozwija się po leczeniu wcześniejszego nowotworu, czy dla pacjentów z białaczką o bardzo niekorzystnych zmianach cytogenetycznych - wskazuje prof. Wierzbowska.

Dodaje, że lek stanowi formę leczenia intensywnego. Jest stosowany w pierwszej linii terapii. Umożliwia doprowadzenie wielu chorych do allogenicznej transplantacji szpiku, która jest jedyną drogą prowadzącą do wyleczenia choroby.

Wenetoklaks z azacytydyną i gilteritinib

Jak mówi ekspertka, na wrześniowej liście refundacyjnej znalazł się również wenetoklaks, terapia celowana, skierowana przeciwko białku BCL2, w skojarzeniu z azacytydyną, która dla polskich chorych była dostępna już od lat.

- Wyniki badań pokazały, że takie skojarzenie znacząco poprawia wyniki leczenia w grupie chorych starszych, po 75. roku życia lub z chorobami współistniejącymi. Tacy pacjenci nie mogą być kandydatami do intensywnej chemioterapii, która wiązałaby się u nich z wysokim ryzykiem zgonu. W ich przypadku terapia wenetoklaksem z azacytydyną wydłuża przeżycie całkowite, a u części chorych umożliwia dojście do transplantacji szpiku, jako opcji dającej szansę na wyleczenie AML - zaznacza prof. Wierzbowska.

Przypomina, że od września będzie też refundowana nowoczesna terapia gilteritinibem, zarejestrowana na świecie do leczenia chorych z oporną/nawrotową białaczką FLT3- dodatnią, tj. posiadającą specyficzną mutację wiążącą się zwykle z bardzo niekorzystnym rokowaniem.

- W tej grupie pacjentów mamy refundowaną od roku midostaurynę do leczenia w pierwszej linii, ale mimo tej nowoczesnej terapii zdarza się wysoki odsetek nawrotów. Ich leczenie jest bardzo trudne ze względu na oporność na terapię, dlatego w tej grupie standardowa chemioterapia wiązała się z wysokim odsetkiem niepowodzeń i wyniki leczenia były niesatysfakcjonujące - mówi ekspertka.

- Gilteritinib jest inhibitorem drugiej generacji kinazy FLT3. Ma on silniejsze i bardziej specyficzne działanie przeciwbiałaczkowe. W monoterapii w formie doustnej pozwala on uzyskać wyższy odsetek remisji niż inne standardowej opcje terapeutyczne - zarówno agresywna, jak i mniej intensywna chemioterapia. Lek wydłuża także przeżycie chorych - zauważa.

"Tego nam nadal brakuje"

Prof. Agnieszka Wierzbowska nie ukrywa, że refundacja tych czterech leków zmienia obraz leczenia ostrej białaczki szpikowej w Polsce, ale nadal odczuwalny jest brak dostępu do doustnej formuły azacytydyny, która ma rejestrację w leczeniu podtrzymującym.

- Chodzi o pacjentów leczonych intensywnie, u których dochodzi do powikłań lub rozwoju innych chorób w trakcie terapii AML. Tacy chorzy nie mogą kontynuować agresywnej chemioterapii i stać się kandydatami do transplantacji. Białaczka, której się nie leczy, bardzo szybko nawraca, dlatego dla tych pacjentów została zarejestrowana azacytydyna w formie doustnej jako lek podtrzymujący. Wydłuża ona znacząco przeżycie i eliminuje minimalną chorobę resztkową. Mam nadzieję, że także ten lek wejdzie niedługo na listę refundacyjną - wskazuje ekspertka.

"Rosną szanse na wyleczenie lub na wydłużenie przeżycia"

Jak mówi, przed ogłoszeniem wrześniowej listy refundacyjnej lekarze klinicyści zajmujący się leczeniem ostrej białaczki szpikowej byli bardzo sfrustrowani sytuacją związaną z dostępem do terapii.

- Wszyscy na bieżąco śledzimy wyniki badań i europejskie rekomendacje, tworzymy też nasze, polskie, ale nie mogliśmy korzystać z tych osiągnięć w leczeniu naszych chorych. Nie pomagał nam również RDTL, ponieważ jest to forma stworzona do finansowania kolejnych linii leczenia, gdy zawiodą opcje podstawowe. Nie jest to zatem formuła do wykorzystania dla pacjenta ze nowym rozpoznaniem choroby. Nie było też czasu na zbiórkę pieniędzy na zakup leków, bo leki te były potrzebne natychmiast, na samym początku terapii - przypomina prof. Wierzbowska.

Dodaje, że każdego roku odnotowuje się w Polsce od 1 200 do 1 600 nowych przypadków ostrej białaczki szpikowej. Nowotwór jest bardzo agresywny, a jego wyleczalność zależy w dużym stopniu od charakterystyki genetycznej choroby - na rokowanie wpływa wiele mutacji i aberracji cytogenetycznych.

- W grupie chorych o korzystnym rokowaniu cytogenetycznym dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa szansę na wyleczenie do ok. 70-75 proc., co jest znakomitym wynikiem. Z kolei w grupie chorych o niekorzystnym rokowaniu wprowadzenie leku CPX-351 zwiększa szansę na uzyskanie długiej remisji do ok. 40 proc. - zaznacza ekspertka.

- Trudniejszą sytuację mamy wśród chorych starszych, w gorszym stanie ogólnym, z licznymi chorobami współistniejącymi. Śmiertelność w tej grupie jest bardzo wysoka - badania pokazują, że mediana całkowitego przeżycia wynosi ok. 8 miesięcy a w leczeniu z wenetoklaksem - ponad 15 miesięcy. Naszym celem jest zazwyczaj wydłużenie przeżycia tych pacjentów przy zachowaniu maksymalnie wysokiej jakości życia - podkreśla.

- W sferze badań klinicznych dotyczących leków do zastosowania w ostrej białaczce szpikowej dzieje się obecnie bardzo dużo. Badane są liczne cząsteczki o bardzo ciekawych mechanizmach działania. Wstępne wyniki już pokazują, że na razie nie będzie jednego „złotego leku” dla wszystkich. Leczenie AML już jest zróżnicowane, a w niedługim czasie zróżnicuje się jeszcze bardziej, stając się terapią spersonalizowaną, wręcz „uszytą na miarę” - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska.

"Ci pacjenci nie mają czasu by czekać na terapię"

Jak ocenia Krystyna Wechmann, prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych, wprowadzenie na wrześniową listę refundacyjną czterech leków dla chorych na ostrą białaczkę szpikową jest wielkim sukcesem.

- Ci pacjenci nie mają czasu, żeby czekać na terapię, dlatego ta decyzja jest tak ważna - przypomina.

- Jesteśmy bardzo wdzięczni wiceministrowi zdrowia Maciejowi Miłkowskiemu i Departamentowi Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia za ogromną pracę włożoną w udostępnienie tych leków polskim chorym na AML - mówi Krystyna Wechmann.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum