• W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest obecnie 7 nowych leków dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML). Polscy pacjenci są w znacznie gorszej sytuacji - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska
• Chorzy z AML czekają na refundację m.in. gemtuzumabu ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33 - wskazuje
• Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do tradycyjnego leczenia poprawia znacząco wyniki leczenia, w szczególności w podgrupie chorych standardowego ryzyka - zaznacza
• Badania z wykorzystaniem chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycie możemy uzyskać u 55 proc. chorych. Dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75-77 proc. - dodaje

Ostra białaczka szpikowa (AML) to najczęstszy nowotwór krwi, stanowi 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. W Polsce co roku wykrywa się 800 nowych przypadków. Chorują głównie osoby po 60 roku życia. Nieleczona prowadzi do śmierci w ciągu 2-3 miesięcy.

W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest siedem nowych leków

Jak przypomniała na konferencji prasowej prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, na przestrzeni ostatnich lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest obecnie 7 nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dokładanymi do standardowych chemioterapii.

- Nowe terapie zwiększają prawdopodobieństwo uzyskania remisji, znacząco poprawiają wyniki leczenia, wydłużają całkowite przeżycie zarówno u chorych, którzy są kandydatami do transplantacji, jak i u tych, u których tego leczenia nie możemy zastosować - mówiła prof. Wierzbowska.

"Sytuacja w Polsce dalece odbiega od standardu europejskiego"

Wskazywała, że od maja 2021 r. działa program "Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)", w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3 otrzymują leczenie midostauryną. Program zabezpiecza jednak potrzeby 25-30 proc. pacjentów, którzy mają tę mutację. Pozostali pacjenci nie kwalifikują się do tego leczenia.

- Sytuacja w Polsce dalece odbiega od standardu europejskiego - nie ukrywała prof. Wierzbowska. W jej ocenie pacjenci z AML mają znacznie mniejszy dostęp do terapii celowanych, niż chorzy na inne typy białaczek.

Jeden z leków na ostatniej prostej procesu refundacyjnego

Jednym z leków, który obecnie jest na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 r. otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33.

- Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do tradycyjnego leczenia poprawia znacząco wyniki leczenia, w szczególności w podgrupie chorych standardowego ryzyka - zaznaczyła prof. Wierzbowska.

"To spektakularna poprawa wyników leczenia" 

- Badania z wykorzystaniem chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycie możemy uzyskać u 55 proc. chorych. Dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75-77 proc. Jest to spektakularna poprawa. Jednocześnie lek ten jest również skuteczny w innych podgrupach genetycznych - podkreśliła prof. Wierzbowska.

Prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG ocenił z kolei, że w grupie standardowego ryzyka, chorych, którzy kwalifikowaliby się do tego leczenia, może być około 100-200 rocznie.

Jeśli chodzi o pacjentów z tzw. białaczką wtórną, zarejestrowany jest nowoczesny lek gilterytynib, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji. Pozostaje jeszcze grupa chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnego leczenia. Dla niech opcją terapeutyczną jest wenetoklaks, również nierefundowany w Polsce.

AML rozwija się w szpiku

Jak mówił prof. Giebel, w przypadku AML czynniki ryzyka w większości nie są znane, wiadomo jednak, że chorobę może wywołać narażenie na benzen, promieniowanie jonizujące czy inne choroby układu krwiotwórczego. Przyczyną powstania ostrej białaczki szpikowej są zaburzenia działania różnych genów ulegających przemieszczeniu czy uszkodzeniu, nie poddających się samonaprawie.

Ekspert wyjaśniał, że ostra białaczka szpikowa rozwija się w szpiku, który jest fabryką krwinek białych, czerwonych i płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi. Linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają.

Te objawy powinny zaalarmować. "Czas działa na niekorzyść pacjenta"

Niedobór białych krwinek wiąże się z ryzykiem infekcji, co zazwyczaj przejawia się gorączką i przypomina grypę. Objawem niedoboru czerwonych krwinek jest niedokrwistość (zmęczenie, zawroty, bladość). Z kolei niedobór płytek krwi manifestuje się skłonnością do krwawień, wybroczyn czy sińców.

- Takie objawy powinny nas zaalarmować i skłonić do wykonania morfologii. Nie można z tym czekać - wskazywał prof. Giebel.

- Czas ma kluczowe znaczenie, ale problemy pacjentów rozpoczynają się już w poradni POZ. Objawy grypopodobne są bagatelizowane przez lekarzy rodzinnych, którzy zwlekają ze zleceniem morfologii. A czas działa na niekorzyść pacjenta - zaznaczyła Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Potrzebna precyzyjna diagnostyka

Eksperci przypominają, że AML to choroba niejednorodna genetycznie. Dlatego mówi się o ostrych białaczkach szpikowych, czyli grupie nowotworów, obejmujących ponad 20 rodzajów tych białaczek.

- W momencie stawiania diagnozy precyzyjna diagnostyka umożliwia dostosowanie intensywności leczenia do potrzeb pacjenta, ale też uzasadnia dodanie leków celowanych tam, gdzie zidentyfikowaliśmy odpowiednie mutacje w komórkach białaczkowych - wyjaśniał prof. Giebel.

Od czego zależy wybór strategii leczenia?

Jak mówił, za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych uznawana jest transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych, jednak nie zawsze jest ona możliwa. Leczenie uzależnione jest od wieku i kondycji chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które definiują rokowanie.

- U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo bądź młodszych, ale obciążonych wielochorobowością, strategia leczenia ukierunkowana jest na jak największe wydłużenie życie. Stosując najnowsze formy terapii, możemy je przedłużyć o miesiące, a nawet lata. U młodszych pacjentów intencja jest radykalna. Robimy wszystko, żeby wyeliminować chorobę - wskazywał prof. Giebel.

 

 

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• SEBASTIAN GIEBEL
• REFUNDACJA
• AGNIESZKA WIERZBOWSKA
• OSTRA BIAŁACZKA SZPIKOWA
• HEMATOONKOLOGIA
• NOWOTWORY KRWI