Ostra białaczka szpikowa. "Nie ma czasu, żeby zbierać na zakup leków"
Przez ostatnie 40 lat leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową, którzy nie kwalifikują się do agresywnego leczenia, było ogromnym problemem. Teraz nastąpił przełom. Mam nadzieję, że wkrótce także dla pacjentów w Polsce - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska.
- Przez ostatnich 40 lat leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową, którzy nie kwalifikowali się do agresywnej terapii, było ogromnym problemem - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska
- Brakowało narzędzi umożliwiających wydłużenie przeżycia i uzyskanie całkowitej remisji - wskazuje
- Przełomem okazała się rejestracja przez Europejską Agencją Leków (EMA) wenetoklaksu w skojarzeniu z azacytydyną - zaznacza
- Wszystkie towarzystwa naukowe w swoich rekomendacjach zalecają ją jako terapię standardową pierwszej linii - podkreśla
- W Polsce terapia ta jest obecnie niedostępna. Czekamy na nią z wielką nadzieją, ponieważ stwarza szansę na wyleczenie choroby - dodaje
- W ostrej białaczce szpikowej rokowanie zależy wieku pacjenta, jego stanu ogólnego i chorób współistniejących. To determinuje wybór leczenia - albo będzie ono intensywne, z intencją wyleczenia albo mniej intensywne, z intencją wydłużenia całkowitego przeżycia - wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
"Rokowanie pacjenta jest zakodowane w jego profilu genetycznym"
Jak mówi, w każdej z tych grup wybór leczenia zależy od czynników genetycznych, tj. obecności różnych aberracji molekularnych i cytogenetycznych, które klasyfikują chorego do jednej z trzech grup rokowniczych o rokowaniu korzystnym, pośrednim lub niekorzystnym. - Rokowanie pacjenta jest zatem w pewnym sensie zakodowane w jego profilu genetycznym - zaznacza prof. Wierzbowska.
- Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej genetycznie heterogennych nowotworów, dlatego analiza mająca na celu precyzyjne określenie rokowania pacjenta musi być bardzo szczegółowa i uwzględniać nie tylko pojedyncze mutacje, ale analizę co najmniej trzydziestu. Powstająca klasyfikacja WHO zwiększy jeszcze zapewne odsetek mutacji, które musimy analizować - przewiduje ekspertka.
- Wśród chorych, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii mamy grupę, która może być wyleczona bez allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych. Są to chorzy o tzw. korzystnym rokowaniu, którzy mają określone mutacje genetyczne. U pozostałych allegeniczna transplantacja jest w zasadzie nieodłącznym elementem terapii. To metoda, która w rokowaniu pośrednim, a przede wszystkim w niekorzystnym, jest jedyną, stwarzającą szansę na wyleczenie - wyjaśnia prof. Wierzbowska.
Pacjent, który nie kwalifikuje się do intensywnego leczenia. "Mamy przełom"
- Co z chorymi, którzy do tak agresywnego leczenia się nie kwalifikują? Przez ostatnich 40 lat było to ogromnym problemem, ponieważ brakowało narzędzi umożliwiających wydłużenie przeżycia i uzyskanie całkowitej remisji. Intensywna chemioterapia z ryzykiem zgonu powyżej 30 proc. była rozwiązaniem nie do zaakceptowania - podkreśla.
- Przełomem okazała się rejestracja przez Europejską Agencją Leków (EMA) wenetoklaksu w skojarzeniu z azacytydyną. To leczenie ponad dwukrotnie zwiększyło szansę na uzyskanie całkowitej remisji w populacji chorych starszych lub nie kwalifikujących się do leczenia intensywnego - wskazuje.
- Co więcej, terapia ta znacząco wydłużyła całkowite przeżycie oraz - w przypadku uzyskania całkowitej remisji - otworzyła drogę do allogenicznej transplantacji ze zredukowanym kondycjonowaniem dla części chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii - zaznacza prof. Wierzbowska.
"To najwyższy poziom rekomendacji"
- Jest to bez wątpienia terapia przełomowa. Wszystkie towarzystwa naukowe w swoich rekomendacjach zalecają ją jako terapię standardową pierwszej linii. Azacytydyna z wenetoklaksem ma najwyższy poziom rekomendacji, bowiem dowody na skuteczność terapii pochodzą z randomizowanego badania III fazy, które dowiodło istotne wydłużenie całkowitego przeżycia w porównaniu do obowiązującego standardu - wyjaśnia prof. Wierzbowska.
- W hematoonkologii uzyskanie tak silnego dowodu, jakim jest wydłużenie całkowitego przeżycia, jest niezwykle trudne, ponieważ pacjenci otrzymują kolejne linie leczenia mogące wpływać na wyniki i utrudniać ich interpretację. W przypadku tego badania skuteczność była jednoznaczna. Jesteśmy świadkami zmiany standardu leczenia - ocenia specjalistka.
Jak przełoży się to sytuację polskich pacjentów?
- W Polsce terapia ta jest obecnie niedostępna. Czekamy na nią z wielką nadzieją. Problem polega na tym, że nie ma możliwości sięgnięcia po nią w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Nie ma również czasu na organizowanie zbiórki na zakup leków, ponieważ ostra białaczka szpikowa jest niezwykle agresywnym nowotworem, który wymaga szybkiego włączenia leczenia - przypomina ekspertka.
- Oczekiwania polskich pacjentów i lekarzy są bardzo duże, ponieważ w ciągu ostatnich trzech lat do leczenia ostrej białaczki szpikowej zarejestrowano siedem nowych leków, w tym sześć do leczenia w pierwszej linii terapii. W tym nowotworze na pierwszą linię należy „rzucić” to, co mamy najlepszego, ponieważ jeśli uzyskamy całkowitą remisję i uzupełnimy ją allogeniczną transplantacją, zyskujemy szansę na wyleczenie - zauważa.
"Te leki także dają szansę na wyleczenie"
- Należy również wspomnieć o innych terapiach celowanych, które dokładane są jako trzeci lek do standardowej chemioterapii. Zwiększają one szansę na uzyskanie remisji i wyleczenie choroby. Jest to leczenie ograniczone w czasie, ponieważ nowe leki stosowane są w maksymalnie czterech cyklach chemioterapii - podkreśla prof. Wierzbowska.
- Takim nowym lekiem jest m.in. gemtuzumab ozogamycyny, który zwiększa szansę na wyleczenie do 75 proc. u chorych z korzystnym rokowaniem bez konieczności wykonywania transplantacji. Jest również doustna formuła azacytydyny. To lek, który został zarejestrowany do leczenia podtrzymującego u chorych, którzy uzyskali całkowitą remisją po intensywnej chemioterapii, ale z powodu powikłań leczenia nie mogą kontynuować tak agresywnej terapii. Zyskujemy możliwość podania im niskodawkowanego leczenia, które wydłuża przeżycie i zmniejsza prawdopodobieństwo nawrotu - wyjaśnia.
- Jeśli chodzi o leczenie w przypadku nawrotu, zarejestrowany jest gliteritinib, który pomaga w doprowadzeniu do remisji i transplantacji dającej szansę na wyleczenie - mówi ekspertka.
***
Wypowiedź została zarejestrowana podczas sesji „Hematoonkologia dzieci i młodzieży” w ramach VII Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach
Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.
ZOBACZ KOMENTARZE (0)
Dodaj komentarz