Ostra białaczka szpikowa. "Nie ma czasu, żeby zbierać na zakup leków"

Autor: IB • Źródło: Rynek Zdrowia04 kwietnia 2022 16:33

Przez ostatnie 40 lat leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową, którzy nie kwalifikują się do agresywnego leczenia, było ogromnym problemem. Teraz nastąpił przełom. Mam nadzieję, że wkrótce także dla pacjentów w Polsce - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska.

Ostra białaczka szpikowa. "Nie ma czasu, żeby zbierać na zakup leków"
Polscy pacjenci nadal nie mogą korzystać z przełomowej terapii Fot. Shutterstock
  • Przez ostatnich 40 lat leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową, którzy nie kwalifikowali się do agresywnej terapii, było ogromnym problemem - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska
  • Brakowało narzędzi umożliwiających wydłużenie przeżycia i uzyskanie całkowitej remisji - wskazuje
  • Przełomem okazała się rejestracja przez Europejską Agencją Leków (EMA) wenetoklaksu w skojarzeniu z azacytydyną - zaznacza
  • Wszystkie towarzystwa naukowe w swoich rekomendacjach zalecają ją jako terapię standardową pierwszej linii - podkreśla
  • W Polsce terapia ta jest obecnie niedostępna. Czekamy na nią z wielką nadzieją, ponieważ stwarza szansę na wyleczenie choroby - dodaje

- W ostrej białaczce szpikowej rokowanie zależy wieku pacjenta, jego stanu ogólnego i chorób współistniejących. To determinuje wybór leczenia - albo będzie ono intensywne, z intencją wyleczenia albo mniej intensywne, z intencją wydłużenia całkowitego przeżycia - wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

"Rokowanie pacjenta jest zakodowane w jego profilu genetycznym"

Jak mówi, w każdej z tych grup wybór leczenia zależy od czynników genetycznych, tj. obecności różnych aberracji molekularnych i cytogenetycznych, które klasyfikują chorego do jednej z trzech grup rokowniczych o rokowaniu korzystnym, pośrednim lub niekorzystnym. - Rokowanie pacjenta jest zatem w pewnym sensie zakodowane w jego profilu genetycznym - zaznacza prof. Wierzbowska.

- Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej genetycznie heterogennych nowotworów, dlatego analiza mająca na celu precyzyjne określenie rokowania pacjenta musi być bardzo szczegółowa i uwzględniać nie tylko pojedyncze mutacje, ale analizę co najmniej trzydziestu. Powstająca klasyfikacja WHO zwiększy jeszcze zapewne odsetek mutacji, które musimy analizować - przewiduje ekspertka.

- Wśród chorych, którzy kwalifikują się do intensywnej chemioterapii mamy grupę, która może być wyleczona bez allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych. Są to chorzy o tzw. korzystnym rokowaniu, którzy mają określone mutacje genetyczne. U pozostałych allegeniczna transplantacja jest w zasadzie nieodłącznym elementem terapii. To metoda, która w rokowaniu pośrednim, a przede wszystkim w niekorzystnym, jest jedyną, stwarzającą szansę na wyleczenie - wyjaśnia prof. Wierzbowska.

Pacjent, który nie kwalifikuje się do intensywnego leczenia. "Mamy przełom"

- Co z chorymi, którzy do tak agresywnego leczenia się nie kwalifikują? Przez ostatnich 40 lat było to ogromnym problemem, ponieważ brakowało narzędzi umożliwiających wydłużenie przeżycia i uzyskanie całkowitej remisji. Intensywna chemioterapia z ryzykiem zgonu powyżej 30 proc. była rozwiązaniem nie do zaakceptowania - podkreśla.

- Przełomem okazała się rejestracja przez Europejską Agencją Leków (EMA) wenetoklaksu w skojarzeniu z azacytydyną. To leczenie ponad dwukrotnie zwiększyło szansę na uzyskanie całkowitej remisji w populacji chorych starszych lub nie kwalifikujących się do leczenia intensywnego - wskazuje.

- Co więcej, terapia ta znacząco wydłużyła całkowite przeżycie oraz - w przypadku uzyskania całkowitej remisji - otworzyła drogę do allogenicznej transplantacji ze zredukowanym kondycjonowaniem dla części chorych, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii - zaznacza prof. Wierzbowska.

"To najwyższy poziom rekomendacji"

- Jest to bez wątpienia terapia przełomowa. Wszystkie towarzystwa naukowe w swoich rekomendacjach zalecają ją jako terapię standardową pierwszej linii. Azacytydyna z wenetoklaksem ma najwyższy poziom rekomendacji, bowiem dowody na skuteczność terapii pochodzą z randomizowanego badania III fazy, które dowiodło istotne wydłużenie całkowitego przeżycia w porównaniu do obowiązującego standardu - wyjaśnia prof. Wierzbowska.

- W hematoonkologii uzyskanie tak silnego dowodu, jakim jest wydłużenie całkowitego przeżycia, jest niezwykle trudne, ponieważ pacjenci otrzymują kolejne linie leczenia mogące wpływać na wyniki i utrudniać ich interpretację. W przypadku tego badania skuteczność była jednoznaczna. Jesteśmy świadkami zmiany standardu leczenia - ocenia specjalistka.

Jak przełoży się to sytuację polskich pacjentów?

 - W Polsce terapia ta jest obecnie niedostępna. Czekamy na nią z wielką nadzieją. Problem polega na tym, że nie ma możliwości sięgnięcia po nią w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL). Nie ma również czasu na organizowanie zbiórki na zakup leków, ponieważ ostra białaczka szpikowa jest niezwykle agresywnym nowotworem, który wymaga szybkiego włączenia leczenia - przypomina ekspertka. 

- Oczekiwania polskich pacjentów i lekarzy są bardzo duże, ponieważ w ciągu ostatnich trzech lat do leczenia ostrej białaczki szpikowej zarejestrowano siedem nowych leków, w tym sześć do leczenia w pierwszej linii terapii. W tym nowotworze na pierwszą linię należy „rzucić” to, co mamy najlepszego, ponieważ jeśli uzyskamy całkowitą remisję i uzupełnimy ją allogeniczną transplantacją, zyskujemy szansę na wyleczenie - zauważa.

"Te leki także dają szansę na wyleczenie"

- Należy również wspomnieć o innych terapiach celowanych, które dokładane są jako trzeci lek do standardowej chemioterapii. Zwiększają one szansę na uzyskanie remisji i wyleczenie choroby. Jest to leczenie ograniczone w czasie, ponieważ nowe leki stosowane są w maksymalnie czterech cyklach chemioterapii - podkreśla prof. Wierzbowska.

- Takim nowym lekiem jest m.in. gemtuzumab ozogamycyny, który zwiększa szansę na wyleczenie do 75 proc. u chorych z korzystnym rokowaniem bez konieczności wykonywania transplantacji. Jest również doustna formuła azacytydyny. To lek, który został zarejestrowany do leczenia podtrzymującego u chorych, którzy uzyskali całkowitą remisją po intensywnej chemioterapii, ale z powodu powikłań leczenia nie mogą kontynuować tak agresywnej terapii. Zyskujemy możliwość podania im niskodawkowanego leczenia, które wydłuża przeżycie i zmniejsza prawdopodobieństwo nawrotu - wyjaśnia.

- Jeśli chodzi o leczenie w przypadku nawrotu, zarejestrowany jest gliteritinib, który pomaga w doprowadzeniu do remisji i transplantacji dającej szansę na wyleczenie - mówi ekspertka.

***
Wypowiedź została zarejestrowana podczas sesji „Hematoonkologia dzieci i młodzieży” w ramach VII Kongresu Wyzwań Zdrowotnych w Katowicach




Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum