Ostra białaczka szpikowa. Jest rekomendacja prezesa agencji dla refundacji doustnego leku

Autor: oprac. ML • Źródło: Rynek Zdrowia/Mat. prasowe12 września 2022 17:30

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji rekomenduje refundację azacytydyny doustnej w leczeniu chorych na Ostrą Białaczkę Szpikową (AML).

Ostra białaczka szpikowa. Jest rekomendacja prezesa agencji dla refundacji doustnego leku
Ostra białaczka szpikowa. Lek doustny rekomendowany do refundacji. Fot. Shutterstock
  • Prezes AOTMiT podzielił stanowisko Rady Przejrzystości
  • Wydał pozytywną opinię w sprawie refundacji azacytydyny doustnej w ramach programu lekowego: B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (ICD-10 C92.0).
  • Przedstawiciele organizacji pacjentów wyrazili swoje zadowolenie z pojawiającej się nowej opcji leczenia chorych na Ostrą Białaczkę Szpikową (AML)
  • Mają nadzieję, że lek ten już wkrótce będzie dla nich dostępny. Pozytywna rekomendacja oznacza dalszą możliwość stosowania azacytydyny doustnej w ramach procedury RDTL

Leczenie podtrzymujące w ostrej białaczce szpikowej

Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji rekomenduje refundację azacytydyny doustnej w leczeniu chorych na Ostrą Białaczkę Szpikową (AML).

Azacytydyna doustna, lek firmy Bristol Myers Squibb, jest wskazany u chorych z ostrą białaczką szpikową (AML) w leczeniu podtrzymującym, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody.

Wg najnowszych wyników subanalizy badania QUAZAR-AML-001 fazy 3 leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia, wcześniejszego rozpoznania MDS, lub co ważne, statusu MRD (mierzalnej choroby resztkowej), która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny. Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka).

Azacytydyna doustna spełnia cechy idealnej terapii do leczenia podtrzymującego: jest dobrze tolerowana, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji (CR). Lek jest również
skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby.

Rejestracja azacytydyny doustnejświadczy o ogromnym postępie w leczeniu pacjentów, chorych na ostrą białaczką szpikową, którzy nadal pilnie potrzebują terapii podtrzymujących w walce z tym agresywnym nowotworem krwi, a decyzja Agencji tylko potwierdza wartość takiego leczenia. podkreśliła Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Stowarzyszenia na rzecz walki z chorobami nowotworowymi „Sanitas”.


Dostępność różnych opcji terapeutycznych w tak szybko postępującej chorobie jaką jest ostra białaczka szpikowa ma zasadnicze znaczenie. Dlatego bardzo się cieszę z pozytywnej rekomendacji prezesa AOTMiT dotyczącej refundacji azacytydyny doustnej. Oznacza ona bowiem możliwość leczenia nowych pacjentów w ramach procedury RDTL - powiedziała Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia „Hematoonkologiczni”.


Prof. dr hab. n. med. Lidia Gil, Kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu pokreśliła, że azacytydyna doustna daje chorym na AML absolutnie niezwykłą szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie, mimo niewykonania procedury allogenicznej transplantacji szpiku.

– Jest to lek doustny pozwalający na leczenie ambulatoryjne, bez hospitalizacji, bez konieczności przetoczeń krwi czy płytek krwi. To podnosi jakość życia pacjentów, a ponadto generuje oszczędności dla służby zdrowia. Niezajęte łóżka szpitalne służą leczeniu innych pacjentów. Wszyscy pacjenci korzystający z tej terapii w mojej klinice w ramach RDTL są leczeni ambulatoryjnie i osiągnęli remisję choroby – wskazała prof. Gil.

Czym jest azacytydyna doustna?

Azacytydyna doustna to lek hipometylujący, którego główny mechanizm działania wiąże się z hipometylacją DNA oraz cytotoksycznością wobec komórek białaczkowych. Hipometylacja może przywracać prawidłowe działanie genów zaangażowanych w różnicowanie się i proliferację komórek.
Zgodnie z badaniem QAZAR-AML- 001 (międzynarodowe randomizowane badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, wyniki opublikowano w „New England Journal of Medicine” w grudniu 2020 r.) wykazano medianę całkowitego przeżycia znacząco dłuższą w grupie przyjmującej azacytydynę doustną w porównaniu do grupy placebo (odpowiednio 24,7 vs 14,8 mies.).

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum