• Od 1 września terapia CAR-T będzie w Polsce refundowana także dla pacjentów z chłoniakami z komórek płaszcza - mówi prof. Lidia Gil
• Dotychczas była ona dostępna dla dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną oraz dla chorych z opornym, nawrotowym chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B - przypomina
• Dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym CAR-T dostępna jest w naszym kraju tylko w ramach badań klinicznych - zauważa
• Bardzo oczekiwana jest możliwość zastosowania CAR-T u pacjentów, u których rozpoznano inne nowotwory, np. ostre białaczki szpikowe, ale terapia ta będzie dostępna w tym wskazaniu prawdopodobnie nie wcześniej niż za pięć lat - dodaje

"Z terapią CAR-T jesteśmy dopiero na początku drogi"

- To w naszej klinice podano w 2019 r. pierwszą terapię CAR-T w Polsce. Obecnie prowadzimy ją we wszystkich wskazaniach. Łącznie otrzymało ją u nas ponad 40. pacjentów. Skuteczność tej terapii u chorych zarówno młodych, jak i starszych, u których wyczerpane zostały wszystkie inne metody leczenia, nieustannie nas zadziwia - mówiła prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Jak przypomniała ekspertka podczas XIII Letniej Akademii Onkologicznej, terapia CAR-T wynika z doświadczeń transplantacji komórek krwiotwórczych, tj. z wykorzystania komórek ukierunkowanych do hematopoezy.

- Wiedza z tym związana oraz doświadczenia biologii molekularnej pozwoliły stworzyć niezwykłą terapię CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cells). Jesteśmy z nią dopiero na początku drogi, ale w przyszłości będzie prawdopodobnie mogła być stosowana także w innych wskazaniach nowotworowych, a być może również w leczeniu chorób innych niż nowotwory – zaznaczyła.

- W ciągu ostatnich lat terapia CAR-T stała się standardem leczenia w wielu nowotworach układu chłonnego, przy czym jej sukces wynika nie tylko ze skuteczności i bezpieczeństwa, ale też z możliwości stosowania tego leczenia w chorobie aktywnej oraz u pacjentów w każdym wieku – dodała prof. Gil.

Jak wyjaśniała, technologia ta polega na pobraniu limfocytów z krwi pacjenta i wysłaniu ich do specjalistycznego laboratorium w Europie lub Stanach Zjednoczonych, gdzie podlegają one modyfikacji genetycznej. Po kilku tygodniach zmodyfikowany genetycznie produkt wraca zamrożony do ośrodka leczącego pacjenta, gdzie po rozmrożeniu i odpowiednim przygotowaniu chorego podawany jest pacjentowi. Zmodyfikowane genetycznie limfocyty rozpoznają komórki nowotworowe, łączą się z nimi, po czym je niszczą. Terapia jest bardzo droga, ale z danych na kwiecień br. wynika, że tylko w Europie wykonano dotychczas ponad 5 tys. takich procedur.

"Terapia może być podawana tylko w certyfikowanych ośrodkach"

Profesor wskazywała, że leczenie to zostało zarejestrowane w Stanach Zjednoczonych w 2017 r., a w Europie w 2018 r. W Polsce wykonuje się terapię CAR-T w trzech wskazaniach, które są jedynymi wskazaniami zarejestrowanymi. To:

• chłoniaki z dużych komórek B,
• ostra białaczka limfoblastyczna
• i szpiczak plazmocytowy.

- Ta inteligentna terapia może być realizowana jedynie w ośrodkach certyfikowanych, ponieważ nie każdy ośrodek hematologiczny, czy onkologiczny jest do tego przygotowany, zarówno z powodu samej procedury, jak i powikłań, których możemy się spodziewać u tych pacjentów. W Polsce mamy obecnie 10 ośrodków akredytowanych do terapii CAR-T (w tym dwa dziecięce), a liczba realizowanych w nich procedur stale wzrasta - mówiła prof. Gil.

Ośrodki akredytowane w Polsce to:

• UCK WUM,
• Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii NIO-PIB w Gliwicach,
• Klinika Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu,
• Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku SUM w Katowicach,
• Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej UM we Wrocławiu,
• Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UM we Wrocławiu,
• Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie,
• Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii CM UMK w Bydgoszczy,
• Klinika Hematologii UM w Łodzi,
• Klinika Hematologii i Transplantologii UCK w Gdańsku.

Jak mówiła prof. Gil, dla tych terapii mamy programy lekowe. Są one bardzo drogie – koszt jednorazowego podania wynosi ok. 1,5 mln zł. Terapia jest obecnie refundowana dla:

• dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną (tisagenlecleucel; Kymriah; Novartis),
• dla pacjentów z chłoniakami agresywnymi, opornymi na dwie linie terapii (tisagenlecleucel; Kymriah; Novartis) oraz aksykaptagen cyloleucel (Yescarta;Gilead);
• od 1 września wchodzi natomiast kolejny program lekowy dla pacjentów z chłoniakami z komórek płaszcza – breksukabtagen autoleucel (Tecartus; Gilead).

- Jeśli chodzi o szpiczaka plazmocytowego terapia CAR-T jest w Polsce dostępna wyłącznie w badaniach klinicznych. Wstępne wyniki są bardzo spektakularne, ponieważ u pacjentów, którzy nie odpowiadają na dotychczasowe leczenie, terapia jest skuteczna niemal w 100 proc. przypadków – zaznaczyła prof. Gil.

"Czekamy na możliwość zastosowania CAR-T także w innych nowotworach"

Nie ukrywała, że za najbardziej spektakularne uważa efekty leczenia CAR-T pacjentów z chłoniakami agresywnymi z dużych komórek B. Na świecie zarejestrowane są trzy produkty dla pacjentów z chorobą oporną, nawrotową: Yescarta (Gilead/Kite), Kymriah (Novartis) i Breyanzi (BMS/Celgene).

- W Polsce dostępne są te dwa pierwsze. Już dziś mamy dowody, że terapia ta jest w leczeniu chłoniaków o wiele bardziej skuteczna niż stosowana dotychczas chemioterapia. W 2020 r. podaliśmy CAR-T młodemu pacjentowi z dużym guzem modelującym klatkę piersiową. Po trzech tygodniach guz zniknął całkowicie, a pacjent do dziś jest w remisji choroby - wskazywała.

- Terapia CAR-T jest również dużo bardziej skuteczna i o wiele lepiej tolerowana niż transplantacja komórek krwiotwórczych, co będzie skutkowało spadkiem liczby pacjentów poddawanych tej procedurze – podkreślała ekspertka.

Jak mówiła, toczą się też obecnie badania dotyczące zastosowania terapii CAR-T bardzo wcześnie, tuż po rozpoznaniu, u wyselekcjonowanych pacjentów, w przypadku których istnieją przesłanki by sądzić, że skuteczność leczenia może być ograniczona. Z badań tych wynika, że podanie CAR-T już w pierwszej linii leczenia może przekładać się na wydłużenie przeżycia. W skali jednego roku dotyczy to ponad 90 proc. pacjentów.

Podkreśliła, że nie jest to oczywiście leczenie wolne od działań niepożądanych, ale są one o wiele łatwiejsze do opanowania niż te występujące po transplantacjach komórek krwiotwórczych, zwłaszcza allogenicznych. Występują one w krótkim czasie po leczeniu, najczęściej w ciągu pierwszych dwóch tygodni, a lekarze coraz lepiej potrafią sobie z nimi radzić.

- Co przed nami? Jeśli chodzi o ostatnie lata w zarejestrowanych wskazaniach do CAR-T zmieniło się niestety niewiele i ciągle obracamy się wokół nowotworów wywodzących się z limfocytów B: chłoniaków z komórek B, ostrej białaczki limfoblastycznej i szpiczaka plazmocytowego – mówiła prof. Gil.

- Ogromnym oczekiwaniem jest terapia CAR-T zastosowana u pacjentów, u których rozpoznano inne nowotwory, np. ostre białaczki szpikowe. Badań w tym kierunku toczy się bardzo wiele, ale naukowcy odpowiedzialni za te analizy wskazują, że terapia ta będzie dostępna w tym wskazaniu prawdopodobnie nie wcześniej niż za pięć lat. Olbrzymie zapotrzebowanie dotyczy również pacjentów z guzami litymi. Tu także toczy się mnóstwo badań, ale dotychczas nie doczekaliśmy się przełomu – zaznaczyła ekspertka.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• LIDIA GIL
• HEMATOONKOLOGIA
• NOWOTWORY KRWI
• CAR T
• CHŁONIAKI
• LECZENIE NOWOTWORÓW