• PARTNER SERWISUpartner serwisu

Nowy lek dla pacjentów z mielofibrozą zarejestrowany w UE

Autor: IB/Rynek Zdrowia • • 09 marca 2021 20:22

Komisja Europejska zarejestrowała fedratynib spółki Bristol Myers Squibb do leczenia dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną i z wtórną mielofibrozą (włóknieniem szpiku kostnego).

Nowy lek dla pacjentów z mielofibrozą zarejestrowany w UE
Lek przyjmowany jest doustnie Fot. Archiwum (zdjęcie ilustracyjne)
  • Fedratynib, doustny lek stosowany raz na dobę, jest pierwszą nową opcją leczenia mielofibrozy zarejestrowaną w Europie od niemal dekady
  • Zastosowanie fedratynibu spowodowało klinicznie znaczące zmniejszenie objętości śledziony i objawów choroby u pacjentów z mielofibrozą
  • Chodzi o chorych, u których leczenie ruksolitynibem zakończyło się niepowodzeniem, którzy nie tolerują ruksolitynibu lub nie byli dotychczas leczeni inhibitorami JAK

Fedratynib otrzymał status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych, jest również zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych oraz Kanadzie. Procedura zezwolenia na dopuszczenie do obrotu nie obejmuje rejestracji w Wielkiej Brytanii (Anglii, Szkocji i Walii).

Statystycznie w UE w ciągu roku mielofibroza zostanie zdiagnozowana u jednej na 100 000 osób, a ta rejestracja stanowi nową ważną opcję dla pacjentów, którzy pilnie potrzebują nowych form terapii.

KE zarejestrowała fedratynib na podstawie wyników badań JAKARTA i JAKARTA2, w których uczestniczyli pacjenci z 14 krajów UE.

Nowa opcja leczenia

Mielofibroza to poważne i rzadkie schorzenie szpiku kostnego, które zaburza prawidłową produkcję komórek krwi w organizmie. Włóknista tkanka bliznowata powoli zastępuje szpik kostny, co ogranicza jego zdolność do wytwarzania komórek krwi. Choroba ta może prowadzić m.in. do niedokrwistości, osłabienia, zmęczenia oraz powiększenia śledziony i wątroby.

Mielofibroza należy do nowotworów mieloproliferacyjnych, czyli grupy rzadkich nowotworów krwi z krwiotwórczych komórek macierzystych. Choroba dotyka zarówno mężczyzn, jak i kobiety i o ile schorzenie to może rozwinąć się u osób w każdym wieku, to mediana wieku w momencie rozpoznania waha się od 60 do 67 lat.

Mediana czasu przeżycia po trwałym przerwaniu leczenia ruksolitynibem jest zasadniczo krótka i waha się od 6 miesięcy do 2 lat, stąd pilna potrzeba nowych opcji leczenia.

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum