Hematoonkologia. Lekarze: refundacja leczenia w pierwszej linii jest najpilniejsza. Na co czekamy?

Autor: IB • Źródło: Rynek Zdrowia02 lutego 2022 17:28

W hematoonkologii w pierwszej kolejności powinno być finansowane leczenie pierwszoliniowe, bo to ono przynosi najlepsze efekty - oceniają eksperci.

Hematoonkologia. Lekarze: refundacja leczenia w pierwszej linii jest najpilniejsza. Na co czekamy?
Lista potrzeb refundacyjnych w hematoonkologii jest długa Fot. Shutterstock
  • Szpiczak plazmocytowy mógłby być chorobą przewlekłą, ale nadal jest w Polsce trudną, nieuleczalną chorobą nowotworową - mówił prof. Dytfeld
  • Dostęp do leków przeciwszpiczakowych powinien mieć miejsce z chwilą ich rejestracji. Tak jest np. w Niemczech - wskazywał
  • Są grupy pacjentów z PBL, którzy nawet na nowoczesne leczenie nie będą odpowiadali optymalnie. Dla nich też musimy mieć jakąś ofertę - przypomniał prof. Giannopoulos
  • CAR-T jest już na świecie terapią standardową. U nas to ciągle „wow” - mówiła prof. Gil
  • Na ważne decyzje refundacyjne czekają również pacjenci z zespołami mielodysplastycznymi - dodała prof. Hus

Prof. Lidia Gil, kierownik Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu zwraca uwagę na potrzebę finansowania terapii CAR-T.

"CAR-T jest już na świecie terapią standardową. U nas to ciągle wow"

- Wiemy już, że jest to terapia bardzo skuteczna dla pacjentów, w przypadku których inne metody leczenia zawodzą. Jest ponadto o wiele bezpieczniejsza, niż wiele innych stosowanych dotychczas terapii - wskazywała podczas konferencji poświęconej priorytetom refundacyjnym w hematoonkologii.

- Problem w tym, że na świecie o CAR-T mówi się już jak o każdym innym dostępnym leczeniu, podczas gdy u nas nie uzyskała ona jeszcze finansowania. To pokazuje, w jak odległym punkcie jesteśmy. Świat powszechnie realizuje leczenie zarejestrowane w 2017 r. u pacjentów, którzy tego wymagają. To już po prostu terapia standardowa. U nas to ciągle „wow”. Mam wielką nadzieję, że w 2022 r. to się jednak zmieni - podkreśliła prof. Gil.

"Szpiczak plazmocytowy mógłby stać się chorobą przewlekłą"

Prof. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii UM w Poznaniu zwracał z kolei uwagę, że szpiczak plazmocytowy mógłby być chorobą przewlekłą, ale nadal jest w Polsce trudną, nieuleczalną chorobą nowotworową.

- Fakt, dostęp do nowoczesnych leków nieco się poprawił, ale porównanie sytuacji polskich pacjentów z sytuacją chorych w innych krajach UE nadal wypada na naszą niekorzyść. Dostępność innowacyjnego leczenia ciągle jest u nas zła - wskazywał.

- Tymczasem szpiczak jest chorobą wymagającą sekwencyjności leczenia - jeśli jeden lek przestaje działać, należy zastosować kolejny, a następnie jeszcze inny. To właśnie dzięki temu można uzyskać efekt w postaci przewlekłości choroby. Dlatego wydaje się, że dostęp do leków przeciwszpiczakowych powinien mieć miejsce z chwilą ich rejestracji. Tak jest np. w Niemczech - argumentował prof. Dytfeld.

Na te leki czekają chorzy ze szpiczakiem

- Obecnie jedną z pierwszych potrzeb refundacyjnych na 2022 r. jest wzmocnienie pierwszej linii leczenia poprzez dodanie do niej lenalidomidu. To już stary lek, ale ciągle niedostępny dla chorych, którzy wcześniej nie byli leczeni z powodu szpiczaka. Jest bardzo potrzebny zwłaszcza pacjentom starszym, u których nie da się zastosować agresywnego leczenia. W tej grupie na pewno poprawiłby wyniki terapii - zaznaczył.

- Bardzo brakuje także jednego z lepszych i bezpieczniejszych leków przeciwszpiczakowych, daratumumabu. Mógłby on być podawany podskórnie, ale nadal jest podawany dożylnie. To nie zmienia wyników leczenia, ale utrudnia życie pacjentom i zabiera czas personelowi medycznemu. Daratumumab mógłby być także stosowany w drugiej linii z lenalidomidem. To najważniejsze oczekiwania, ale lista potrzeb jest bardzo długa - dodał ekspert.

"Musimy mieć ofertę dla tych, którzy nie odpowiedzą optymalnie na nowoczesne leczenie"

Jak mówił prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, decyzje refundacyjne w ostatnich latach zmieniły możliwości leczenia chorych na nowotwory hematologiczne, w tym na ten najczęstszy, tj. przewlekłą białaczkę limfocytową.

- Są jednak grupy pacjentów, którzy nawet na nowoczesne leczenie nie będą odpowiadali optymalnie. Jedną z tych grup są chorzy, którzy nie mają zmutowanych genów immunoglobulinowych. Wyniki badania rejestracyjnego pokazują, że ten status mutacji genów jest nadal czynnikiem rokowniczym. To oznacza, że pacjenci ze złym rokowaniem mają je nadal, mimo nowoczesnego leczenia - wyjaśniał.

"To ewidentny brak najlepszego leczenia w pierwszej linii"

- Możemy się zadowolić tym, że w porównaniu z immunochemioterapią i tak osiągamy ogromny sukces, ale warto pomyśleć, czy nie mamy w zanadrzu czegoś lepszego. Okazuje się, że w przypadku tych pacjentów inhibitory kinazy tyrozynowej Brutona znoszą znaczenie rokownicze stanu mutacji genów immunoglobulinowych. Te leki - ibrutynib i akalabrutynib - powinniśmy móc zaoferować tym pacjentom. Mamy nadzieję, że w roku 2022 r. ten ewidentny brak optymalnego leczenia w pierwszej linii zostanie zaadresowany - podkreślił prof. Giannopoulos.

Zespoły mielodysplastyczne. "Co możemy zaoferować chorym?"

Prof. Iwona Hus, kierownik Oddziału Chorób Układu Chłonnego Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie oceniła sytuację pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi.

- Chodzi o różnorodną grupę nowotworów układu krwiotwórczego, u podłoża których leży zaburzenie komórki macierzystej, krwiotwórczej. Mamy w tej grupie pacjentów z odchyleniami w morfologii krwi, którzy nie wymagają leczenia, mamy także chorych z niedokrwistością oraz chorych ze zwiększonym odsetkiem komórek blastycznych, gdzie groźnym powikłaniem zespołu mielodysplastycznego może być transformacja w ostrą białaczkę. Cele leczenia pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi są zatem różne, w zależności od tego, z jaką postacią choroby mamy do czynienia - wyjaśniała.

- Co możemy zaoferować tym chorym? W przypadku pacjentów niskiego ryzyka, gdzie głównym problemem jest niedokrwistość, wymagane są częste transfuzje krwi. Leczeniem pierwszej linii są czynniki stymulujące erytropoezę. Jeśli takie leczenie nie działa, zarejestrowane są już leki do podawania w tym wskazaniu, ale polscy pacjenci póki co nie mają do nich dostępu - dodała.

Mielofibroza. "Czekamy na decyzję refundacyjną. Jest pilna"

Prof. Hus odniosła się także do sytuacji pacjentów z mielofibrozą.

- Pozytywna rekomendacja AOTMIT-u dotycząca refundacji fedratynibu, który jest lekiem bardzo oczekiwanym przez chorych na mielofibrozę, jest bardzo dobrą wiadomością. Mielofibroza to rzadki nowotwór mieloproliferacyjny - poważne schorzenie zaburzające prawidłową produkcję komórek krwi w szpiku kostnym, co powoduje jego stopniowe włóknienie. Refundacja fedratynibu zwiększy klinicystom wybór terapeutyczny w pierwszej linii leczenia oraz umożliwi skuteczne leczenie pacjentów w drugiej linii, gdzie obecnie brakuje opcji terapeutycznych - mówiła.

- Czekamy na szybką możliwość stosowania tego leku. Mam nadzieję, że stanie się to jeszcze w tym roku. Pozytywna rekomendacja AOTMiT-u oznacza też dalszą możliwość stosowania fedratynibu w ramach procedury RDTL - przypomniała prof. Hus.

Jak podkreślali eksperci, w pierwszej kolejności powinno być finansowane leczenie pierwszoliniowe, bo to ono przynosi najlepsze efekty.



Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum