HEMATOONKOLOGIA

PARTNER SERWISU
FDA: status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej dla CAR-T w leczeniu pacjentów z chłoniakiem grudkowym To nowe, eksperymentalne wskazanie Fot. Flickr/Phil and Pam Gradwell (CC BY 2.0) (zdjęcie ilustracyjne)

Firma Novartis ogłosiła, że amerykańska Agencja Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, w skrócie FDA) przyznała produktowi tisagenlecleucel (terapii CAR-T) status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) w nowym, eksperymentalnym wskazaniu w leczeniu pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym (ang. follicular lymphoma - FL).

Jeśli produkt uzyska rejestrację w leczeniu r/r FL, będzie to trzecie wskazanie do stosowania tisagenlecleucelu, który został już rejestrowany w leczeniu nawrotowych lub opornych na leczenie: ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL - ang. acute lymphoblastic leukemia) u dzieci
i młodych dorosłych oraz chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (ang. diffuse large B-cell lymphoma - DLBCL) u dorosłych.

Przyznawane przez FDA oznaczenie jako terapia zaawansowana medycyny regeneracyjnej (ang. Regenerative Medicine Advanced Therapy - RMAT) odzwierciedla niezaspokojoną potrzebę terapeutyczną pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie postacią chłoniaka grudkowego.

Spodziewany termin zgłoszenia wniosku w sprawie stosowania terapii CAR-T firmy Novartis (tisagenlecleucel) w leczeniu r/r chłoniaka grudkowego w Stanach Zjednoczonych to 2021 r.

Chłoniak grudkowy, druga najczęściej występująca odmiana chłoniaka nieziarniczego (ang. non-Hodgkins lymphoma - NHL)1,2, jest chłoniakiem indolentnym i stanowi około 22% wszystkich przypadków chłoniaka nieziarniczego1. Uważa się, że pomimo stosowania nowych terapii, które wydłużają przeżycie całkowite, chłoniak grudkowy jest chorobą nieuleczalną, charakteryzującą się przebiegiem nawrotowo-remisyjnym.

Chociaż w terapii trzeciej lub późniejszej linii pacjentów z chłoniakiem grudkowym dostępnych jest wiele różnych opcji leczenia systemowego, ich skuteczność gwałtownie spada w kolejnych liniach leczenia. Tymczasem część pacjentów, którzy są oporni na leczenie lub doświadczają szybkiej wznowy, a wyczerpali już dostępne opcje leczenia, jest na tyle zdrowych, że wciąż mogą otrzymać aktywną terapię.

Program przyznawania statutu RMAT stanowi części Ustawy 21st Century Cures Act. Stworzono go, aby usprawnić proces opracowywania i oceny terapii z dziedziny medycyny regeneracyjnej, które z założenia mają leczyć, modyfikować, cofać lub wyleczyć poważne choroby. FDA przyznała status RMAT dla tisagenlecleucelu w leczeniu chłoniaka grudkowego w oparciu o wstępne wyniki z wciąż trwającego badania klinicznego ELARA, wieloośrodkowego badania fazy II, które ma na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania tisagenlecleucelu u dorosłych pacjentów z chłoniakiem grudkowym, u których nastąpiła wznowa lub choroba jest oporna na leczenie.

Tisagenlecleucel opracowano we współpracy z Perelman School of Medicine na Uniwersycie Pennsylwanii. Współpraca ta pomiędzy przemysłem farmaceutycznym a ośrodkiem akademickim była pierwszą tego rodzaju kooperacją w dziedzinie badań i rozwoju terapii CAR-T.

Podobał się artykuł? Podziel się!
comments powered by Disqus

BĄDŹ NA BIEŻĄCO Z MEDYCYNĄ!

Newsletter

Najważniejsze informacje portalu rynekzdrowia.pl prosto na Twój e-mail

Rynekzdrowia.pl: polub nas na Facebooku

Obserwuj Rynek Zdrowia na Twitterze

RSS - wiadomości na czytnikach i w aplikacjach mobilnych

POLECAMY W PORTALACH

Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.