Jeśli produkt uzyska rejestrację w leczeniu r/r FL, będzie to trzecie wskazanie do stosowania tisagenlecleucelu, który został już rejestrowany w leczeniu nawrotowych lub opornych na leczenie: ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL - ang. acute lymphoblastic leukemia) u dzieci
i młodych dorosłych oraz chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (ang. diffuse large B-cell lymphoma - DLBCL) u dorosłych.

Przyznawane przez FDA oznaczenie jako terapia zaawansowana medycyny regeneracyjnej (ang. Regenerative Medicine Advanced Therapy - RMAT) odzwierciedla niezaspokojoną potrzebę terapeutyczną pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie postacią chłoniaka grudkowego.

Spodziewany termin zgłoszenia wniosku w sprawie stosowania terapii CAR-T firmy Novartis (tisagenlecleucel) w leczeniu r/r chłoniaka grudkowego w Stanach Zjednoczonych to 2021 r.

Chłoniak grudkowy, druga najczęściej występująca odmiana chłoniaka nieziarniczego (ang. non-Hodgkins lymphoma - NHL)1,2, jest chłoniakiem indolentnym i stanowi około 22% wszystkich przypadków chłoniaka nieziarniczego1. Uważa się, że pomimo stosowania nowych terapii, które wydłużają przeżycie całkowite, chłoniak grudkowy jest chorobą nieuleczalną, charakteryzującą się przebiegiem nawrotowo-remisyjnym.

Chociaż w terapii trzeciej lub późniejszej linii pacjentów z chłoniakiem grudkowym dostępnych jest wiele różnych opcji leczenia systemowego, ich skuteczność gwałtownie spada w kolejnych liniach leczenia. Tymczasem część pacjentów, którzy są oporni na leczenie lub doświadczają szybkiej wznowy, a wyczerpali już dostępne opcje leczenia, jest na tyle zdrowych, że wciąż mogą otrzymać aktywną terapię.

Program przyznawania statutu RMAT stanowi części Ustawy 21st Century Cures Act. Stworzono go, aby usprawnić proces opracowywania i oceny terapii z dziedziny medycyny regeneracyjnej, które z założenia mają leczyć, modyfikować, cofać lub wyleczyć poważne choroby. FDA przyznała status RMAT dla tisagenlecleucelu w leczeniu chłoniaka grudkowego w oparciu o wstępne wyniki z wciąż trwającego badania klinicznego ELARA, wieloośrodkowego badania fazy II, które ma na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania tisagenlecleucelu u dorosłych pacjentów z chłoniakiem grudkowym, u których nastąpiła wznowa lub choroba jest oporna na leczenie.

Tisagenlecleucel opracowano we współpracy z Perelman School of Medicine na Uniwersycie Pennsylwanii. Współpraca ta pomiędzy przemysłem farmaceutycznym a ośrodkiem akademickim była pierwszą tego rodzaju kooperacją w dziedzinie badań i rozwoju terapii CAR-T.

• CHŁONIAKI
• CAR-T CELLS