Ekspertka: ratunkowy dostęp do leków nie jest rozwiązaniem dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową

Autor: IB • Źródło: Rynek Zdrowia26 stycznia 2022 17:00

Czy Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL) jest skutecznym rozwiązaniem dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową? - Niestety nie - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska.

Ekspertka: ratunkowy dostęp do leków nie jest rozwiązaniem dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową
RDTL nie jest rozwiązaniem dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową - uważa eskpertka Fot. Shutterstock
  • Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL) nie jest obecnie skutecznym rozwiązaniem dla pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) - mówi prof. Agnieszka Wierzbowska
  • Nie jest to formuła dla chorych w pierwszej linii leczenia, a wiele z nowoczesnych leków jest zarejestrowanych do leczenia właśnie w pierwszej linii - wyjaśniła
  • Większość krajów europejskich ma zdecydowanie wyższy standard leczenia pacjentów z AML, niż Polska. Nie tylko Francja, czy Włochy, ale także np. Estonia - zaznaczyła

- Pacjenci z ostrą białaczką szpikową (AML) czekają na refundację nowoczesnych leków celowanych. Czy Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL) jest dla nich obecnie skutecznym rozwiązaniem? Niestety nie - mówiła podczas konferencji prasowej prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

"RDTL nie jest formułą dla chorych w pierwszej linii leczenia"

- Dostęp do RDTL obejmuje m.in. kryterium wyczerpania możliwości dostępnych opcji terapeutycznych. Nie jest to zatem formuła dla chorych w pierwszej linii leczenia, którzy dopiero rozpoczynają swój proces terapeutyczny - oceniła.

Jak wyjaśniła, ponadto wiele z tych nowoczesnych leków, jest zarejestrowanych do leczenia właśnie w pierwszej linii. Nie ma zatem możliwości, aby korzystać z tej opcji u chorego z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową.

"Skuteczność leczenia jest największa na początku terapii"

- Owszem, wykorzystujemy RDTL do zamawiania leków do drugiej linii leczenia, należy jednak podkreślić, że ich skuteczność na tym etapie nie zawsze jest tak dobra, jak na samym początku - dodała prof. Wierzbowska.

- Kolejny problem dotyczy opinii Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Jeśli lek otrzyma opinię negatywną, nie w zakresie jego skuteczności, ale ceny, również nie można aplikować o jego zamówienie w ramach RDTL - zaznaczyła.

"Jesteśmy w ogonie Europy. Dostępny jest tylko jeden z siedmiu nowych leków"

Jak mówiła, większość krajów europejskich ma zdecydowanie wyższy standard leczenia pacjentów z AML, niż Polska. Nie wynika to z poziomu wiedzy, czy wykształcenia lekarzy, ani z zaplecza logistycznego.

- Przyczyną tej różnicy jest dostępność do nowych terapii. Dobrym przykładem mogą być kraje skandynawskie, Niemcy, Francja, Włochy, Hiszpania, ale również np. Estonia, która ma niemalże pełną dostępność do wszystkich siedmiu nowych leków zarejestrowanych w UE w ostrej białaczce szpikowej. W Polsce na tę chwilę dostępny jest tylko jeden. Niestety, pod tym względem jesteśmy w ogonie Europy - oceniła prof. Wierzbowska.

- Dzięki współpracy w ramach Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek wyrównuje się natomiast standard opieki nad tymi pacjentami. Ośrodki hematoonkologiczne w Polsce stosują tę samą co inne ośrodki europejskie profilaktykę powikłań, metody leczenia dostosowane do najnowszych trendów i wprowadzają do leczenia decyzje podjęte w oparciu o monitorowanie mierzalnej choroby resztkowej - mówiła ekspertka.

"Wszyscy chorzy z nową rozpoznaną AML powinni mieć skrining różnych genów"

Jak wskazywała, jeśli mowa o nowoczesnych terapiach, należy mieć również świadomość, że możliwość ich zastosowania wiąże się z koniecznością identyfikacji pacjenta, u którego te terapie należy wdrożyć. Do tego potrzebne jest szczegółowe badanie genetyczne każdego chorego.

- Standard diagnostyki na przestrzeni ostatnich pięciu lat zmienił się radykalnie i obecnie oprócz konwencjonalnego badania cytogenetycznego wszyscy chorzy z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową powinni mieć wykonany skrining różnych genów w celu wyodrębnienia kandydatów do różnych opcji leczenia celowanego - podkreślała prof. Wierzbowska.

- Kiedyś oznaczaliśmy cztery geny, teraz jest ich co najmniej 30. W związku z tym potrzebna jest nie tylko harmonizacja współpracy pomiędzy laboratoriami diagnostyki molekularnej, ale przede wszystkim zapewnienie odpowiedniego finansowania - mówiła specjalistka.



Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum