IB/Rynek Zdrowia | 16-10-2019 12:15

Ekspert: wszyscy pacjenci z PBL, którzy nie odpowiadają na leczenie pierwszej linii, powinni mieć dostęp do nowoczesnej terapii

Jak oceniają specjaliści, dostępność ibrutynibu dla pacjentów z PBL z delecją 17p i mutacją TP53 powinna być rozszerzona na grupę chorych, u których te zaburzenia nie występują. Mogliby oni dzięki temu uzyskać istotne korzyści z leczenia.

Badania pokazują, że na terapię odpowiada znaczna liczba chorych Fot. Archiwum

- Wśród pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową około 30% chorych wymaga leczenia. Określone zaburzenia genetyczne (del17p i mutacja TP53) w tej chorobie wiążą się ze złym rokowaniem i są wskazaniem do terapii celowanej ibrutynibem. W Polsce lek ten jest refundowany w leczeniu drugiej linii, ale w przypadku oporności/wznowy lub nietolerancji istnieje możliwość dalszego nowoczesnego leczenia - przypomina prof. Lidia Gil z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.

Jak wskazuje ekspertka, pozostaje jednak znacznie liczniejsza grupa chorych bez zburzeń genetycznych, u których występuje oporność na terapię stosowaną w pierwszej linii. Dla tych chorych również są wskazania do leczenia tą terapią zarejestrowaną w Polsce i w Europie. Niestety, w naszym kraju nie jest ona dla tych pacjentów refundowana, a jednocześnie, ze względu na cenę, nie ma możliwości, aby chorzy sami byli w stanie ją sobie sfinansować.

- Brak dostępności ibrutynibu dla tej grupy chorych jest problemem, o rozwiązanie którego jako lekarze upominamy się od dawna. Badania kliniczne i dane obserwacyjne dotyczące dużych grup pacjentów na świecie wskazują, że na terapię odpowiada znaczna liczba chorych. Lek jest dobrze tolerowany, chociaż podczas jego stosowania należy brać pod uwagę stosowane przewlekle leki i choroby współistniejące - dodaje prof. Gil.

Nie tylko skuteczność
- Jeśli chodzi o korzyści wynikające z leczenia, należy podkreślić jego skuteczność w nawrotowych, opornych postaciach PBL - istnieje szansa na uzyskanie odpowiedzi u znacznego odsetka pacjentów. U części pacjentów odpowiedź poprawia się w miarę stosowania leku. Ponadto należy podkreślić, że jest to lek doustny, co oznacza, że leczenie pacjenta nie musi być, w przeciwieństwie do leczenia chemioterapią, związane ze szpitalem. Dla chorych, szczególnie tych w podeszłym wieku, jest to bardzo istotny element - wyjaśnia specjalistka.

- Nie znaczy to naturalnie, że chorzy przyjmujący ibrutynib nie wymagają kontroli, niemniej komfort leczenia bardzo wzrasta. Jeśli to nowoczesne, celowane leczenie jest podane w odpowiednim czasie z punktu widzenia przebiegu choroby, efekt terapeutyczny jest największy. Możliwe jest uzyskanie wydłużenia przeżycia i poprawę jego jakości​ u znacznego odsetka pacjentów - ocenia prof. Gil.

Zaznacza, że lek nie jest refundowany w Polsce dla pacjentów z PBL bez delecji 17p i mutacji TP53, ale w większości krajów Europy ta terapia jest refundowana dla wszystkich chorych, którzy nie odpowiadają na leczenie pierwszej linii, niezależnie od statusu mutacji genetycznej.

RDTL nie jest rozwiązaniem
Tymczasem, jak przypomina ekspertka, w naszym kraju jedyną drogą dostępu do tego leku jest dla pacjentów, którzy nie mogą skorzystać z refundacji, Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL). Ten tryb stanowi jednak bardzo trudną ścieżkę administracyjną, która dla lekarzy bywa mocno frustrująca. Względy czysto urzędowe przedłużają często i tak długotrwałą procedurę natomiast potrzeby pacjenta, dla którego czas ma kluczowe znaczenie, schodzą na dalszy plan.

- Dobrze, że istnieje szansa na dodatkową formę dostępu do leczenia jaką zapewnia RDTL, niemniej pewne aspekty tego trybu są trudne do zaakceptowania - mówi prof. Gil.

- Jeśli nie uzyskujemy zgody na dostęp do ibrutynibu w ramach RDTL, nie oznacza to wprawdzie, że nie mamy pacjentowi już nic do zaproponowania, ale nie będzie to skuteczność, na którą można liczyć w przypadku tego nowoczesnego leku. Ponadto dożylna chemioterapia, bo o niej mowa, wiąże się już z koniecznością hospitalizacji. Taka opcja jest dla pacjenta zdecydowanie gorsza - podsumowuje.

Jak zauważa Anna Kupiecka, prezes Fundacji „OnkoCafe - Razem Lepiej”, pacjenci z PBL bez delecji 17p bądź mutacji TP53 mają obecnie poczucie niesprawiedliwości, wynikającej z nierówności w dostępie do leczenia. Ibrutynib jest dostępny od dwóch lat, ale z ogromnym ograniczeniem w zastosowaniu odnośnie do poszczególnych wskazań. Tymczasem z medycznego punktu widzenia nie ma ono uzasadnienia bo, jak wykazują badania, taką samą korzyść zdrowotną z terapii ibrutynibem mogą odnieść zarówno chorzy z delecją 17p lub mutacją TP53, jak i ci, u których one mutacje nie występują. Pacjentom pozostaje zatem RDTL.

Potrzebna jest refundacja
- W odpowiedzi na nasze pytanie o liczbę złożonych wniosków w sprawie możliwości terapii tym lekiem w trybie ratunkowego dostępu do technologii lekowych, Ministerstwo Zdrowia poinformowało, że takich wniosków było od lipca 2017 r. do września 2019 r. ponad 160, przy czym resort wyraził w tym czasie ok. 80 zgód na zastosowanie terapii w tym trybie. To pokazuje, że jej dostępność jest bardzo potrzebna, a zapotrzebowanie - szerokie - wskazuje Anna Kupiecka.

Dodaje, że zakup leku od producenta w trybie RDTL może kosztować więcej niż w kanale refundacyjnym, zatem refundacja byłaby korzystna nie tylko dla pacjentów, ale także dla budżetu państwa.

- Czy nie lepiej zatem kompleksowo zabezpieczyć tę ściśle zdefiniowaną grupę chorych niż wydawać pieniądze na RDTL? W ramach ratunkowego dostępu należy przecież udostępniać lek w pojedynczych, wyjątkowych przypadkach, a nie w sytuacji, gdy zapotrzebowanie jest tak duże - mówi Anna Kupiecka.

Jak wskazuje, brak zgody na dostęp do leku w ramach RDTL jest dramatem dla pacjenta i jego bliskich. Jej zdaniem trudno się dziwić, że chorzy i ich rodziny mają bardzo silne poczucie niesprawiedliwości, gdy widzą, że nie ma leku dla nich, a dla innego pacjenta, który choruje na tę samą chorobę i leży obok na szpitalnym łóżku - jest.

- Wyjaśnienie, że jedna osoba ma delecję 17p, a inna nie, jest dla nich nie do przyjęcia, bo lek może pomóc obu grupom pacjentów - mówi Anna Kupiecka.