Cztery nowe leki w leczeniu ostrej białaczki szpikowej do refundacji. Trwają prace

Autor: oprac. LJ • Źródło: PAP15 lutego 2022 10:50

Obecnie trwają prace nad refundacją czterech nowych leków stosowanych w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML). Te terapie całkowicie zmieniają standard leczenia.

Cztery nowe leki w leczeniu ostrej białaczki szpikowej do refundacji. Trwają prace
Pacjenci czekają na nowe leki stosowanej w ostrej białaczce szpikowej Fot. PTWP
  • Na siedem nowych leków zarejestrowanych w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, w Polsce refundowany jest obecnie jeden - midostauryna
  • W procesie refundacyjnym są cztery inne: gemtuzumab ozogamycyny, wenetoklaks i gilterytynib
  • Trwają też prace nad refundacją nowej formuły daunorubicyny i cytarabiny (leków stosowanych w chemioterapii)

Spośród siedmiu zarejestrowanych leków refundowany jest tylko jeden

W ostatnich latach w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML) obserwuje się ogromny postęp. W Europie zarejestrowanych jest obecnie siedem nowych leków, które zmieniły całkowicie standard leczenia tej choroby.

- W Polsce spośród tych siedmiu leków refundowany jest tylko jeden. Jest to midostauryna - powiedziała prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, podczas konferencji prasowej "Rozwój polskiej hematologii szansą dla pacjentów" (14 lutego 2022r.).

Zwróciła uwagę, że zdecydowana większość nowych leków - aż pięć - jest zarejestrowana w leczeniu tzw. pierwszej linii. Zalicza się tu na przykład gemtuzumab ozogamycyny. Jak podkreśliła prof. Wierzbowska, lek ten znacząco poprawia odsetek remisji i odsetek wyleczeń u chorych z ostrą białaczką szpikową o korzystnym rokowaniu.

Gemtuzumab ozogamycyny to terapia stosowana u pacjentów w wieku od 15 lat z obecnością białka CD33 na komórkach nowotworowych, w skojarzeniu z daunorubicyną i cytarabiną.

Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii i dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii (IHiT) przypomniała, że gemtuzumab ozogamycyny znalazł się na liście leków o wysokiej skuteczności klinicznej opublikowanej przez AOTMiT.

Jest zmiana standardu leczenia chorych starszych z AML

Z kolei przełomem w leczeniu starszych pacjentów z ostrą białaczką szpikową, nie kwalifikujących się do intensywnego leczenia, jest zastosowanie wenetoklaksu w skojarzeniu z lekami hipometylującymi, jak azacytydyna. - Ta terapia, jako pierwsza linia leczenia, wydłuża całkowite przeżycie - podkreśliła prof. Lech-Marańda.

Prof. Wierzbowska przypomniała, że przez wiele lat leczenie chorych, którzy nie kwalifikowali się do intensywnego leczenia, było "dalece niesatysfakcjonujące" - mediana całkowitego przeżycia tych pacjentów wynosiła od trzech do sześciu miesięcy.

- W ubiegłym roku opublikowane wyniki randomizowanego badania, które doprowadziły do absolutnej zmiany standardu leczenia chorych starszych, bowiem skojarzenie wenetoklaksu z lekami hipometylującymi znacząco poprawiło zarówno odsetek uzyskiwanych całkowitych remisji (…), ale również znacząco wydłużyło medianę całkowitego przeżycia. W chwili obecnej wynosi ona blisko 1,5 roku - powiedziała hematolog.

Prof. Lech-Marańda zwróciła też uwagę na konieczność refundacji gliterytynibu w przypadku nawrotu i oporności u chorych z niekorzystnie rokującą mutacją FLT3.

Z kolei prof. Wierzbowska wymieniła nową formułę daunorubicyny i cytarabiny (CPX-351): - Jest to nowoczesna formuła, która znacząco wydłuża całkowite przeżycie - w tym przeżycie po transplantacji, zwiększa szanse na uzyskanie remisji u chorych z wybitnie niekorzystnie rokująca białaczką wtórną lub białaczką z cechami zależnymi od mielodysplazji - wyjaśniła.

Co z refundacją nowych leków w Polsce?

Jak przypomniał wiceminister zdrowia, Maciej Miłkowski, od 1 maja 2021 roku dla chorych na ostrą białaczkę szpikową z mutacją FLT3 weszła do refundacji midostauryna w ramach programu lekowego.

W odpowiedzi na pytanie PAP o prace nad refundacją innych nowych leków na ostrą białaczkę szpikową, Katarzyna Kubicka-Żach z Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia poinformowała, że obecnie procedowane są trzy leki, które miałby być dostępne w ramach programu lekowego. Są to:

  • gemtuzumab ozogamycyny
  • wenetoklaks
  • gilterytynib.

Wniosek dotyczący pierwszego leku oczekuje na przygotowanie decyzji, wniosek dotyczący wenetoklaksu czeka na ocenę Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), a wniosek dotyczący trzeciego leku czeka na decyzję ministra zdrowia.

Poinformowała też, że trwają prace nad refundacją wspomnianej nowej formuły daunorubicyny i cytarabiny (leków stosowanych w chemioterapii).



Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum