"Białe plamy" w hematoonkologii. Prof. Iwona Hus: każda decyzja refundacyjna jest istotna

Autor: oprac. KK • Źródło: Mat. prasowe14 listopada 2022 08:30

Naszym celem jest poprawa jakości diagnostyki i leczenia pacjentów. Ale oczekujemy też na kolejne refundację, kolejnych leków - prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, Prezes Zarządu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

"Białe plamy" w hematoonkologii. Prof. Iwona Hus: każda decyzja refundacyjna jest istotna
"Białe plamy" w hematoonkologii. Prof. Iwona Hus: każda decyzja refundacyjna jest istotna Fot. Shutterstock
  • Sytuacja polskich pacjentów w hematologii uległa znacznej poprawie w ostatnich latach dzięki zapewnieniu dostępu do nowoczesnego leczenia.
  • Wciąż jeszcze można zidentyfikować tzw. białe plamy, oznaczające brak dostępu do optymalnego leczenia. Taką grupą pacjentów są np. chorzy na zespół mielodysplastyczny.
  • Refundacja luspaterceptu mogłaby przynieść znaczące zmiany w ich codziennym życiu, a także pomóc optymalizować gospodarkę krwią w Polsce.

Prof. Iwona Hus: Każda decyzja refundacyjna jest istotna

W ostatnich latach dokonały się zasadnicze zmiany w dostępie do terapii dla pacjentów z nowotworami krwi. Które decyzje uznaje Pani za kluczowe?

Trzeba powiedzieć, że dostępność do leków w hematologii bardzo się poprawia i mamy coraz więcej dostępnych opcji. Szczególnie w ostatnich kilku latach ten system istotnie się zmienił. Właściwie każda decyzja refundacyjna jest istotna, bo sprawia, że możemy lepiej leczyć chorych. Na pewno szalenie ważne były ostatnie zmiany, chociażby lista wrześniowa, czyli szerokie wprowadzenie do leczenia nowych metod ostrej białaczki szpikowej zarówno w pierwszej linii, jak i leczenia opornej, nawrotowej u chorych z mutacją FLT3. Lipcowa lista również była bardzo ważna - możemy stosować syltuksymab, czekaliśmy na to u pacjentów w chorobie Castlemana, tak jak czekaliśmy na fedratynib w mielofibrozie. Wreszcie, chłoniaki, czyli lista majowa, kiedy zrefundowano terapię CAR-T. Ta decyzja obejmowała nie tylko immunoterapię CAR-T, ale również polatuzumab wedotyny, czyli immunoterapię z przeciwciałem sprzężonym z lekiem cytostatycznym, więc zabezpieczono tym samym leczenie chorych na oporną/nawrotową postać chłoniaka DLBCL .  

Przedstawiciele resortu zdrowia często mówią o tym, że decyzje o nowych objęciach podejmują w oparciu o eliminację „białych plam”. Które grupy pacjentów można wskazać jako wciąż pozbawione dostępu do optymalnego leczenia?

Już od pewnego czasu powtarzamy, że brakuje nam dostępu do inihibitorów kinazy Brutona, czyli ibrutynibu, teraz też akalubrytynibu, niedługo mam nadzieję, że dołączy też zanubrutynib. Tych leków jest coraz więcej. To leki, które są skuteczną opcją leczenia chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową z delecją 17p, mutacją TP53, ale też z niezmutowanym statusem genów IGHV. Ci pacjenci powinni takie leczenie otrzymywać od pierwszej linii, niestety w Polsce dopiero od kolejnej linii u chorych z delecją 17p, takie leczenie możemy zastosować. To jest z całą pewnością biała plama. Ta sama grupa leków dotyczy chorych na chłoniaka z komórek płaszcza i to jest też refundacja, na którą czekamy. Czekamy na daratumumab w pierwszej linii leczenia chorych na szpiczaka, którzy się kwalifikują do intensywnego leczenia.

Natomiast z chorób mieloproliferacyjnych, to zespół mielodysplastyczny i bardzo długo czekamy na luspatercept, czyli opcję leczenia dla chorych na zespół mielodysplastyczny niskiego ryzyka. To pacjenci, u których istotnym problemem jest konieczność przewlekłych transfuzji. Mam nadzieję, że ten lek będzie zrefundowany, bo leczenie niedokrwistości to z jednej strony jest leczenie wspomagające, ale z drugiej strony przecież to jest podstawowe leczenie, bo na tę niedokrwistość cierpi zdecydowana większość chorych na zespół mielodysplastyczny niskiego ryzyka. Leczenie tej niedokrwistości może zmniejszyć obciążenie żelazem, zmniejszając w ten sposób ryzyko pojawienia się wszystkich powikłań tej metody postępowania, czyli transfuzji krwi.

Nowe refundacje będą miały ogromny wpływ na życie pacjentów

A jak zastosowanie tego leczenia mogłoby wpłynąć na codzienne funkcjonowanie pacjentów?

To miałoby bardzo istotny wpływ na życie tych pacjentów. W leczeniu takich chorych stosowane są leki stymulujące erytropoezę i u części chorych te leki na jakiś czas pomagają, ale część chorych jest oporna. I właściwie później żadnych specjalnych metod leczenia tych pacjentów nie mamy. U części chorych dołącza się czynniki stymulujące granulopoezę i pozwala to uzyskać odpowiedź, ale część chorych albo nie reaguje od początku albo pojawia się oporność na to leczenie. Pozostają nam niestety transfuzje koncentratu krwinek czerwonych. Jest to leczenie suboptymalne w przypadku chorych na MDS.  Niezbędne w sytuacji, gdy nie ma innego leczenia, które moglibyśmy zastosować, czyli u chorych z krwawieniem na przykład po operacji, po urazie, czyli kiedy potrzebne jest podanie krwi doraźnie, nagle. Natomiast w przypadku pacjentów, którzy wymagają przetoczeń przewlekle, niestety wiąże to się z ryzykiem powikłań związanych z samą transfuzją, czyli z pojawieniem się na przykład przeciwciał przeciw krwinkom czerwonym, ale też bardzo niekorzystne jest przeładowania żelazem, które może prowadzić do niewydolności narządów, jak wątroba, trzustka, serce. Może także prowadzić do zaburzeń odporności. Nie mamy w Polsce skutecznego leczenia chelatującego, pozwalającego obniżyć stężenie żelaza. Transfuzje wiążą się z koniecznością hospitalizacji, zwiększając ryzyko infekcji. Ponadto często zdarza się, że w szpitalach nie ma miejsc, wpływ transfuzji na jakość życia jest zdecydowanie negatywny. Zastosowanie luspaterceptu mogłoby tutaj istotnie pomoc.

W ubiegłym roku Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów zaprezentowało raport „Krew. Lek, wartość, zasób.”, z którego wynika, że w ciągu kilku lat Polska może przestać być samowystarczalna w zakresie zasobów krwi. Co możemy zrobić, żeby się przed widmem takiej sytuacji zabezpieczyć?

Myślę, że przede wszystkim ważne jest to, żeby krew była wykorzystywana tam, gdzie nie ma innej opcji leczenia. A w przypadku wspomnianego zespołu mielodysplastycznego taka opcja istnieje. Działaniem, które bardzo by nam pomogło jest właśnie jest refundacja luspaterceptu dla chorych na zespół mielodysplastyczny. Wydaje się, że mogłaby ona przynieść wiele korzyści.

Oczywiście, jeśli mówimy o gospodarce krwią, to dodatkowo są prowadzone działania edukacyjne, kampanie, które pozwalają nam zyskać nowych dawców. Jeżeli chodzi o samą politykę dotyczącą transfuzji krwinek czerwonych, może ona być albo restrykcyjna, albo liberalna, zależy to od stężenia hemoglobiny, kiedy krew podajemy - nie ma tutaj jednolitych obowiązujących zasad jak powinniśmy postępować. Myślę, że raport rzeczywiście bardzo dokładnie pokazuje stan gospodarki krwią w Polsce i wskazuje, jakie jest zapotrzebowanie oraz pokazuje, jak wysoki odsetek tej grupy stanowią właśnie chorzy na choroby przewlekłe, takie jak zespół mielodysplastyczny.

Zbliża się koniec roku - jakie najważniejsze wyzwania stoją przed środowiskiem hematologów i transfuzjologów w perspektywie roku 2023?

Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów pełni istotną rolę edukacyjną dla lekarzy i będziemy starali się tę rolę dalej pełnić. Finalnie naszym celem jest poprawa jakości diagnostyki i leczenia pacjentów, stąd tak duży nacisk na edukację lekarzy. Ale oczekujemy też na kolejne refundacje, kolejnych leków. I mamy nadzieję, że będzie więcej personelu medycznego – zarówno lekarzy hematologów, jak i pielęgniarek. Myślę, że to są nasze największe nadzieje na kolejne nie tylko miesiące, ale i lata.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum