Wiemy, ile KE gotowa jest zapłacić za lek na SMA. Jest sprawozdanie z przebiegu negocjacji

Autor: LJ • Źródło: MZ21 października 2021 08:56

Resort zdrowia przedstawił sprawozdanie z negocjacji Komisji Ekonomicznej z producentem leku Zolgensma. Wynika z niego, że ze strony KE padła propozycja 1,272 mln zł.

Resort zdrowia przedstawił sprawozdanie z negocjacji w sprawie finansowana leku Zolgensma (fot. AdobeStock)
  • Ministerstwo zdrowia przedstawiło sprawozdanie z przebiegu negocjacji refundacyjnych leku Zolgensma
  • Komisja Ekonomiczna zaproponowała 1,272 mln zł netto i RSS za terapię dla pacjenta
  • Wcześniej resort informował, że producent zaproponował 6-7 mln zł za terapię dla pacjenta

Resort zdrowia przedstawił sprawozdanie z przebiegu negocjacji refundacyjnych produktu leczniczego Zolgensma (Onasemnogen abeparwowek), we wskazaniu:

rdzeniowy zanik mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1 lub chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 (ICD-10: G12).

Całość sprawozdania w załączniku.

Negocjacje odbyły się w dniach 27.07.2021r, 03.08.2021r, 17.08.2021r oraz w dniu 3.09.2021r (zgodnie z art. 36 pkt 5 ustawy o refundacji leków).

"Pomimo przeprowadzenia trzech tur negocjacji i czwartej tury negocjacji dodatkowych, Komisja Ekonomiczna podjęła negatywną uchwałę w zakresie rekomendacji objęcia refundacją produktu leczniczego Zolgensma - Onasemnogen abeparwowek na warunkach proponowanych przez wnioskodawcę" - czytamy w informacji.

Czytaj więcej: Negatywna decyzja dla leku Zolgensma stosowanego w SMA

Jak czytamy w sprawozdaniu, przed przystąpieniem do negocjacji Komisja Ekonomiczna przeanalizowała cały dostępny materiał dotyczący sprawy, ze szczególnym uwzględnieniem skuteczności, bezpieczeństwa i warunków ekonomicznych, w tym dotyczący kosztów dostępnej, refundowanej już opcji terapeutycznej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.

Ocena skuteczności leku

Lek Zolgensma był badany w trzech badaniach klinicznych z udziałem łącznie 69 niemowląt z SMA typu 1 oraz w jednym badaniu z udziałem 29 niemowląt przedobjawowych. Najwyższą skuteczność zaobserwowano u noworodków niemal bezobjawowych, którym podano lek w pierwszym miesiącu życia: te dzieci jako jedyne zdobyły umiejętność samodzielnego chodzenia.

Skuteczność zaobserwowano też u niemowląt do 4 miesiąca życia. U starszych dzieci zaobserwowano istotnie mniejsze (choć pozytywne na tle przebiegu choroby bez jakiegokolwiek leczenia przyczynowego) efekty.

Jak podkreślono w sprawozdaniu, lek Zolgensma działa w sposób typowy dla wszystkich leków przyczynowych w SMA: najlepszą odpowiedź wykazują niemowlęta o bardzo krótkim okresie choroby. Dzieci, które w chwili podania leku miały jeszcze pełnię funkcjonujących mięśni, uzyskiwały poprawę. U dzieci z bardziej zaawansowanym zanikiem tkanki mięśniowej stopień poprawy był wyraźnie niższy. Pacjenci z SMA typu 1, u których objawy wystąpiły w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia, nigdy nie osiągają nawet zdolności do samodzielnego. Nie są one w stanie funkcjonować bez wspomagania oddechu i odżywiania; mają małe szanse na dożycie do wieku powyżej 2 lat.

U pacjentów z przedobjawowym SMA oszacowano, że u większości z nich, z dwiema kopiami SMN2, rozwinie się SMA typu 1 (około 79 proc.). Oczekuje się, że u 15 proc. pacjentów z trzema kopiami SMN2 rozwinie się SMA typu 1, a u 55 proc. - SMA typu 2.

Zdaniem europejskich ekspertów, u dzieci, które są leczone lekiem Zolgensma a mają bardzo zaawansowaną utratę funkcji mięśniowej, w ogóle nie należy oczekiwać poprawy. W trakcie procesu negocjacyjnego Komisja uwzględniła również niepewności wskazane w opracowaniu analitycznym oceny technologii w ramach Funduszu Medycznego 022/2020.

Negocjacje. Tyle zaproponowała Komisja Ekonomiczna

W piśmie z dnia 16 września 2021 r. skierowanym do Komisji Ekonomicznej i zamieszczonym w Systemie Obsługi List Refundacyjnych (SOLR) wnioskodawca przedstawił propozycję ceny zbytu netto oraz RSS dotyczący warunków finansowych. Dodatkowo wnioskodawca zaproponował instrument podziału ryzyka powiązany z efektami klinicznymi.

Propozycja Komisji Ekonomicznej (ostatnie negocjacje):

  • CZN (cena zbytu netto):

1 272 000,00 zł (dla opisu programu lekowego przedstawionego przez KE, cena uzasadniona ceną podobnej terapii genowej tego samego wnioskodawcy, refundowanej w Polsce w leczeniu innej choroby rzadkiej)

  • RSS:

CHB (cena hurtowa brutto): 933 084,00 zł płatne w 6 równych płatnościach po 155 514,00 zł w terminach:

  • I płatność po podaniu leku;
  • II płatność po 12 miesiącach;
  • III płatność po 24 miesiącach;
  • IV płatność po 36 miesiącach;
  • V płatność po 48 miesiącach;
  • VI płatność po 60 miesiącach;

za każdego pacjenta leczonego skutecznie. Oceny skuteczności leczenia dokonywałby w określonych przedziałach czasowych Zespół Koordynujący na podstawie kryteriów opisanych w programie lekowym.

Komisja podała też, kiedy leczenie uznaje się za nieskuteczne.

Propozycja KE zawierała też maksymalny budżet płatnika przeznaczony na refundację leku, zabezpieczający potrzeby populacji oszacowanej przez wnioskodawcę. O warunkach finansowania i harmonogramie świadczeniodawców poinformuje płatnik.

Negatywna rekomendacja KE

Nie osiągnięto porozumienia negocjacyjnego, w szczególności w zakresie oceny skuteczności leczenia.

Ponadto rozbieżności dotyczyły:

  • ceny zbytu netto wnioskowanego produktu leczniczego,
  • warunków kosztowych dla płatnika,
  • maksymalnego budżetu płatnika przeznaczonego na refundację leku, zabezpieczającego potrzeby populacji oszacowanej przez Wnioskodawcę.
  • świadczenia gwarantowanego objętego programem lekowym, tj. nie uzgodnienia treści programu lekowego w zakresie monitorowania leczenia, oceny skuteczności leczenia i monitorowania programu  lekowego.

Osiągnięto porozumienie jedynie w zakresie jednego z elementów instrumentów podziału ryzyka.

Wiceminister zdrowia: oferujemy duży rynek zbytu. W zamian oczekujemy najniższych cen na rynku unijnym

Negatywna opinia dla leku Zolgensma. Oświadczenie firmy Novartis

DO POBRANIA

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum