Cztery lata finansowania leku z Funduszu Medycznego zamiast dwóch? Ekspert: to dobry kierunek

Autor: Luiza Jakubiak • Źródło: Rynek Zdrowia03 lipca 2022 15:00

Koncepcja finansowania najnowszych leków z Funduszu Medycznego zakłada, że zostają one sfinansowane na swego rodzaju okres próbny 2 lat. Ze strony resortu zdrowia pojawiały się głosy, że być może warto wydłużyć go do czterech lat. Uważam, że to dobry kierunek zmian - mówi mec. Juliusz Krzyżanowski.

Cztery lata finansowania leku z Funduszu Medycznego zamiast dwóch? Ekspert: to dobry kierunek
Procedura w ramach Funduszu Medycznego powinna być szybka, równoległa i elastyczna - uważa Juliusz Krzyżanowski Fot. PTWP
  • Fundusz Medyczny powstał między innymi po to, żeby wyasygnować odrębne środki na finansowanie najnowszych terapii - przypomina mecenas Juliusz Krzyżanowski
  • Koncepcja finansowania zakłada, że zostają one sfinansowane na swego rodzaju okres próbny 2 lat. Jednocześnie, ze strony resortu zdrowia pojawiały się głosy, że ten okres dwóch lat jest jednak trochę za krótki i być może warto wydłużyć go do czterech lat. Uważam, że to dobry kierunek zmian - dodaje
  • Fundusz Medyczny powinien cechować się większą elastycznością w zakresie warunków refundacji - uważa

Luiza Jakubiak, Rynek Zdrowia: Podczas jednej z debat powiedział Pan, Fundusz Medyczny fascynuje Pana od momentu, kiedy powstał. Co jest takiego w nim interesującego?

Juliusz Krzyżanowski, kancelaria Baker McKenzie: To jest fundusz, który powstał, między innymi, po to, żeby wyasygnować odrębne środki na finansowanie najnowszych terapii. Zgodnie z przepisami i zasadami tworzenia corocznych wykazów technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności teoretycznie możliwe jest dzisiaj objęcie refundacją leku już w rok po jego rejestracji.

Ideą Funduszu Medycznego jest przeznaczenie pewnej puli pieniędzy na leki, które, po pierwsze, w standardowym systemie refundacyjnym mogą nie mieścić się  ze względu na ograniczenia w postaci niepewności oszacowań wyników w zakresie efektywności klinicznej, oczekiwanych przez ministra zdrowia. A po drugie, ze względu na koszty takich terapii, ponieważ wiadomo, że najnowocześniejsze leki stosowane w leczeniu chorób rzadkich i nowotworów są relatywnie najdroższe.

W założeniach ten sposób finansowany powinien być równoległy do klasycznej refundacji, ale zdecydowanie szybszy. Przepisy wprowadzają przyspieszony tryb oceny wniosku, który nazywam „fast track”. Założenie jest takie, że cała procedura powinna trwać 60 dni, a nie standardowe 180, co już jest znaczącym przyspieszeniem. Negocjacje trwają co do zasady 30 dni w podziale na maksymalnie 3 tury z opcją skierowania wniosku na jedne dodatkowe negocjacje, co też jest istotnym uproszczeniem. Zatem jesteśmy w stanie zrefundować nowoczesną technologię w naprawdę krótkim czasie. 

Jak Pan ocenia jego dotychczasowe praktyczne efekty?

Na ten moment mamy dużo znaków zapytania biorąc pod uwagę dość małą liczbę refundacji w ramach Funduszu Medycznego. 

Na liście technologii lekowych o wysokiej wartości klinicznej (TLK) miały znaleźć się technologie lekowe zarejestrowane centralnie po 1 stycznia 2017 roku, które dotychczas nie były w żaden sposób finansowane ze środków publicznych.

Oczekiwano, że będzie to szeroka lista, bo teoretycznie w momencie jej tworzenia w listopadzie 2020 roku mogły się na niej znaleźć wszystkie terapie zarejestrowane przez EMA w okresie 4 lat, ze wskazanymi ograniczeniami. Tymczasem AOTMiT wyselekcjonował zaledwie 35 tzw. "cząsteczko-wskazań", w tym kilka leków z tą samą substancją, z których minister zdrowia na ostatecznej liście umieścił tylko 11 produktów leczniczych w 14 wskazaniach co budziło pewne wątpliwości. 

W przypadku listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI) mamy dookreślenie, że mogą na nią trafiać technologie stosowane w onkologii lub chorobach rzadkich, zarejestrowane po 1 stycznia 2020 roku. Lista jest tworzona corocznie i od drugiej, tegorocznej edycji obejmuje okres 12 miesięcy liczonych do dnia 26 listopada roku poprzedzającego rok publikacji wykazu. Innymi słowy - tegoroczny wykaz TLI obejmował te z nich, które zostały zarejestrowane między 27 listopada 2020 r. a 26 listopada 2021 r., natomiast przyszłoroczny obejmie okres od 27 listopada 2021 r. do 26 listopada br.

Na razie przykładów refundacji nie mamy jeszcze zbyt dużo. Wiemy, że na 5 leków z pierwszej listy TLI producenci złożyli 4 wnioski refundacyjne, z których do dzisiaj refundowane są dwa leki stosowane w chorobach rzadkich. Czekamy zatem, co się wydarzy z 11 lekami z tegorocznej listy TLI oraz tymi z pierwszej listy, które nie zostały dotąd objęte refundacją, ponieważ nowa lista nie "kasuje" poprzedniej.

Mówimy o nowych terapiach, które mają bardzo krótki czas obserwacji w badaniach klinicznych. Jak wskazuje resort zdrowia, pierwsze dwa lata refundacji w ramach FM to taki „etap warunkowy”.

Tak, koncepcja finansowania najnowszych leków z Funduszu Medycznego zakłada, że zostają one sfinansowane na swego rodzaju okres próbny 2 lat. W tym czasie, zgodnie z przepisami, podlegają one porównaniu z alternatywnymi sposobami postępowania medycznego pod względem skuteczności i działań niepożądanych w oparciu o analizy danych otrzymane z NFZ. Dodatkowo, na 90 dni przed zakończeniem tego pierwszego, 2-letniego okresu refundacji AOTMiT publikuje raport z oceny efektywności oraz jakości leczenia w oparciu o dane z rejestrów medycznych. Powyższe Minister Zdrowia będzie brał pod uwagę negocjując kontynuację refundacji na kolejny okres.

Jednocześnie, ze strony resortu zdrowia pojawiały się głosy, że ten okres dwóch lat jest jednak trochę za krótki i być może warto wydłużyć go do czterech lat.

Uważam, że to dobry kierunek zmian, bo pierwsza decyzja tylko "na papierze" obowiązuje 2 lata. Dlaczego? Spójrzmy na dotychczasową praktykę. Decyzja refundacyjna dla pierwszej zrefundowanej w Polsce TLI weszła w życie 1 stycznia 2022 roku. Zgodnie z publicznie dostępnych danych wiemy, że program lekowy w pierwszym ośrodku, który go zakontraktował, rozpoczął się 28 kwietnia, czyli po 4 miesiącach. A to nie oznacza jeszcze, że pierwszy pacjent otrzymał lek w tym dniu, wszak szpital musiał przeprowadzić kwalifikację a zespół koordynacyjny zdecydować o włączeniu lub nie pacjentów do programu. To kolejne przesunięcie czasowe.

W rzeczywistości najwcześniej po 5 miesiącach od momentu, kiedy decyzja wchodzi w życie, pacjent dostaje lek. A zatem z dwóch lat okresu obserwacji skuteczności leku zostaje nam nieco ponad półtora roku. Oznacza to, że raport z oceny efektywności oraz jakości leczenia, który ma być opublikowany przez AOTMiT zgodnie z art. 40a ust. 7 ustawy refundacyjnej obejmie maksymalnie (i optymistycznie) faktyczne 14-15 miesięcy leczenia.

Trzeba też pamiętać, że negocjacje o przedłużeniu refundacji zaczynają się pół roku przed terminem wygaśnięcia obowiązującej decyzji. Zaczynamy leczyć prawie w połowie pierwszego roku, a już w drugim kwartale drugiego firma musi zacząć przygotowania do złożenia wniosku o kontynuację, żeby złożyć go maksymalnie do połowy roku.

Dlatego pomysł, żeby to był okres czteroletni, nie jest zły. Dzięki temu czas obserwacji byłby dłuższy a ocena skuteczności leku dużo bardziej rzetelna. Jeśli zaś dana terapia będąca TLI ma już refundowane komparatory, to możliwe jest porównywanie terapii z korzyścią dla płatnika, bo bez obciążania budżetu na powszechną refundację.

Fundusz Medyczny powinien cechować się większą elastycznością

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski powiedział, że tak negocjuje leki w ramach Funduszu Medycznego, żeby w przypadku skutecznych terapii mieć możliwość ich dalszego finansowania przez NFZ. Czy to zmniejsza ryzyko niepewności dla firm?

Kiedy minister mówi, że negocjując dzisiaj już patrzy w przyszłość, to można odnieść wrażenie, że Fundusz Medyczny staje się trochę mechanizmem klasycznej refundacji. To nie jest złe podejście, przy czym - moim zdaniem - przez to, że każda terapia jest inna, trzeba też na niej inaczej patrzeć. Dlatego też Fundusz Medyczny powinien cechować się większą elastycznością w zakresie warunków refundacji. 

Zakładam, że w terapiach przewlekłych, istotną rzeczą zachęcającą podmiot do złożenia wniosku jest wówczas pewna stabilność. Jeżeli firma wie, że minister negocjuje warunki refundacji z założeniem, że najpewniej będzie ona kontynuowana, to na pewno pomaga to w podjęciu decyzji o wybranie tej ścieżki refundacji.

Inaczej jest w przypadku terapii podawanych jednorazowo. Mamy obecnie sytuację, gdzie w jednej z chorób dostępne jest leczenie przewlekłe, refundowane w standardowym trybie, ale jest też opcja jednorazowej terapii genowej. Zrefundowanie jej ze środków Funduszu Medycznego pozwoliłoby rozszerzyć dostępność do terapii bez obciążania całkowitego budżetu na refundacje, a jednocześnie zweryfikować jej skuteczność i porównać obie terapie.

Firma ponownie złożyła ponowny wniosek o refundację w ramach Funduszu Medycznego. A co w sytuacji, gdyby chciała iść „zwykłym trybem”?

I tu jest ciekawa sytuacja, bo zasady obejmowania refundacją TLI i TLK z Funduszu Medycznego zawierają kolejne ułatwienie w przeznaczonych dla nich trybach. Wnioskując o standardową refundację, podmiot odpowiedzialny ma obowiązek przedstawić dowód dostępności produktu na rynku. W praktyce, co w mojej ocenie jest podejściem krzywdzącym, Minister Zdrowia wymaga przedstawienia faktura ze sprzedaży danego leku w Polsce.

W technologiach lekowych o wysokim poziomie innowacyjności i technologiach lekowych o wysokiej wartości klinicznej możliwe jest zobowiązanie wnioskodawcy do zapewnienia gotowości technologicznej do wytworzenia leku. To oznacza, że jeżeli w ramach powszechnego wniosku o objęcie refundacją Minister Zdrowia nie zaakceptuje innego rodzaju "dowodu dostępności" to w obecnym stanie prawnym wytwórca terapii genowej może złożyć wniosek refundacyjny w ramach Funduszu Medycznego, ale w standardowym już nie.

Chyba że, przykładowo, taki lek byłby wcześniej sfinansowany np. w procedurze RDTL i dzięki temu możliwe byłoby wykazanie jego dostępności w obrocie. W każdym innym przypadku, wobec niezrozumiałego wymogu przedstawienia faktury dokumentującej sprzedaż, nie będzie możliwości złożenia powszechnego wniosku o objęcie refundacją. A zatem dla tego rodzaju terapii albo TLI albo nic.

Ewidentnie Minister Zdrowia ma tego świadomość, ponieważ w projekcie nowelizacji ustawy refundacyjnej została zawarta zmiana ułatwiająca złożenie wniosku dla terapii genowych w ramach powszechnej refundacji na takich samych zasadach jak w przypadku TLI i TLK.

Druga kwestia, o której Pan wspomniał, to wysoka cena leków, które potencjalnie mogłyby być finansowane w ramach Funduszu Medycznego. Mimo to Komisja Ekonomiczna ocenia je jak pozostałe terapie.

Te technologie podlegają ogólnym zasadom refundacji, czyli czysto teoretycznie Komisja Ekonomiczna negocjując patrzy na próg QALY w wysokości trzykrotności PKB na mieszkańca, który stosuje się do każdego innego leku. Patrząc chociażby po sprawozdaniach Komisji Ekonomicznej z przebiegu negocjacji, wszystkie 4 leki z listy TLI uzyskały negatywną rekomendację w zakresie ich refundacji.

Komisja Ekonomiczna nie ma za bardzo narzędzi, które pozwalałyby na pełną realizację założeń Funduszu Medycznego. Jej członkowie negocjują warunki tak, jak każdej innej technologii.

Czy podniesienie progu opłacalności do 6 razy PKB, tak jak proponuje projekt nowelizacji ustawy refundacyjnej, pomogłoby to rozwiązać?

Nie, to nadal nie przystaje dla żadnej z tych terapii, które są na listach. Wśród nich mamy dużą różnorodność: są nich drogie terapie przewlekłe oraz genowe, podawane jednorazowo, z większą lub mniejszą populacją docelową. Przydałaby się większa elastyczność, by można było negocjować warunki refundacji. Przy czym i tak zawsze ostateczna decyzja należy do ministra.

Jest jeszcze jedna kwestia. Z informacji, które docierały do nasze strony resortu zdrowia wynika, że środki na refundację TLI i TLK podlegają kumulacji. Przy takim założeniu minister zdrowia powinien mieć naprawdę solidny budżet na refundację najnowocześniejszych leków. Według moich szacunków do końca przyszłego roku mogłoby to być łącznie nawet ok. 3,5 miliarda złotych: ponad 700 mln zł za 2021 rok, ponad 900 mln zł za obecny i przy założeniu, że dojdzie do planowanej nowelizacji ustawy o Funduszu Medycznym zwiększającej limit na refundację TLI i TLK z 5 procent na 10 procent całkowitego budżetu na refundację - nawet ok. 1,8 mld zł w 2023 roku, bazując na aktualnym poziomie tego budżetu. Myślę, że tych pieniędzy jest zatem na tyle dużo, że moglibyśmy spokojnie zrefundować wszystko, co w tej chwili jest na obu listach.

Moim zdaniem kluczowe jest zagwarantowanie, żeby procedura w ramach Funduszu Medycznego była szybka, równoległa i elastyczna, by spełnić oczekiwania względem finansowania nowoczesnych technologii i oby nie stała się standardowym narzędziem refundacyjnym, którą od tradycyjnej ścieżki refundacyjnej odróżniać będzie jedynie skrócony termin na przeprowadzenie postępowania.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum