• 19-latek ze Szczecinka przeszedł trzy tygodnie temu zabieg ratujący wzrok w Szpitalu Klinicznym im. Heliodora Święcickiego w Poznaniu – lekarze zastosowali u niego luxturnę
• Jak wyjaśnia Gazeta Wyborcza, to pierwszy na świecie lek genetyczny stosowany przy chorobach oczu, a terapię podaje się we wrodzonej ślepocie Lebera, czyli rzadkiej chorobie genetycznej
• Jeśli u nastolatka zoperowane oko się zagoi i wszystko przebiegnie bez problemów, zabieg w drugim oku odbędzie się za kilka miesięcy, relacjonuje "GW"
• Z uwagi na zaporową cenę tego leku rodzina prowadziła zbiórkę pieniędzy na ten cel, a także otrzymała pomoc od innej rodziny, która zbierała fundusze na lek genetyczny dla dziecka chorego na SMA

Drugi raz w Polsce lekarze zastosowali ten lek ratujący wzrok. Kosztuje 1,7 mln zł

Gazeta Wyborcza informuje, że 19-letni Filip ze Szczecinka przeszedł zabieg ratujący wzrok w Szpitalu Klinicznym im. Heliodora Święcickiego w Poznaniu kilka tygodni temu. Innowacyjność zabiegu polegała na podaniu luxturny, czyli pierwszego na świecie genetycznego leku stosowanego przy chorobach oczu. Nastolatek jest drugim pacjentem w Polsce, który otrzymał ten lek – po raz pierwszy (i po raz pierwszy w Europie Środkowo-Wschodniej) zastosowano go w 2021 roku także w poznańskiej placówce.

Wskazaną terapię stosuje się we wrodzonej ślepocie Lebera (rzadkiej chorobie genetycznej) spowodowaną mutacją genu RPE65. Gazeta wyjaśnia, że chorzy stopniowo tracą wzrok, a fotoreceptory przestają reagować na światło

- Leczenie polega na podaniu zmodyfikowanego wirusa, który zawiera prawidłową kopię genu, do komórek siatkówki. Lek hamuje rozwój choroby, ale jest też w stanie naprawić część uszkodzeń. Poprawia widzenie – powiedział cytowany przez Gazetę Wyborczą prof. Maciej Krawczyński, okulista i genetyk kliniczny z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, który opiekuje się w Polsce chorymi z wrodzoną ślepotą Lebera.

Warto podkreślić, że zabieg ten może wykonany jedynie przez akredytowane ośrodki na świecie – jest to jedna z bardziej skomplikowanych operacji i procedur farmaceutycznych.

Jak wygląda zabieg? Wymieniony lek podaje się do tylnej części oka (pod siatkówkę) w trakcie chirurgicznego zabiegu przy pomocy bardzo cienkiej igły. Jednak jak wskazał w rozmowie z "GW" prof. Marcin Stopa, kierownik Kliniki Chorób Oczu z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego im. Heliodora Święcickiego, w trakcie operacji nie może dojść do pomyłki – koszt jednej ampułki (na jedno oko) to aż 425 tys. dolarów.

Nadzieja na uratowanie wzroku nie jest refundowana

"GW" podaje, że pierwsze wyniki terapii nastolatka będą znane lekarzom pod koniec czerwca. W samej Polsce chorych z wrodzoną ślepotą Lebera jest 30. Z wyjaśnień specjalistów wynika, że luxturna powinna być podana jak najszybciej pacjentom, którzy najbardziej tego potrzebują.

Niestety problemem jest wysoka cena – terapia nie jest refundowana w Polsce, choć AOTMiT wydała pozytywną opinię na temat tego leku w 2021 roku.

19-latek przejdzie jeszcze jeden zabieg za kilka miesięcy pod warunkiem, że wszystko pójdzie zgodnie z planem i oko się zagoi, co relacjonuje "GW".

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• OKULISTYKA
• LEK