• Dwutygodniowemu noworodkowi choremu na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) podano drogi lek Zolgensma
• Służby prasowe szpitala przekazały w czwartek, że podanie we wtorek leku dziecko zniosło dobrze
• Czeka je teraz dalsza obserwacja i postępowanie terapeutyczne

Chorobę potwierdził test przesiewowy

- Test przesiewowy wykonany u dziecka potwierdził, że ma rdzeniowy zanik mięśni. Po przebadaniu noworodka, wystąpiliśmy do komisji kwalifikacyjnej w Warszawie i uzyskaliśmy zgodę na podanie leku. Bardzo się cieszymy, że wszystko udało się załatwić bardzo szybko i sprawnie, bo w tej terapii czas jest kluczowy - powiedziała cytowana w komunikacie dr Barbara Czapska-Ujma, ordynator Oddziału Neurologii Dziecięcej, konsultant wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej.

Jak podano, w Polsce nowy lek refundowany jest dla dzieci do 6. miesiąca życia, u których zdiagnozowano SMA w badaniach przesiewowych, i które nie były wcześniej leczone innym specyfikiem. Zolgensma podana w okresie przedobjawowym zapobiega wystąpieniu objawów choroby w znakomitej większości przypadków.

Dotychczas Oddział Neurologii Dziecięcej w szpitalu im. Marciniaka prowadził program lekowy rdzeniowego zaniku mięśni, w którym małym pacjentom podawano lek o nazwie Nusinersen. W programie jest już kilkadziesiąt dzieci.

- To właśnie na Dolnym Śląsku dzięki współpracy naszego szpitala i Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego przy ul. Borowskiej podano nusinersen pierwszemu noworodkowi w pierwszej dobie życia. Było to w 2020 r. Teraz zespół Oddziału Neurologii Dziecięcej podał nowy lek genowy pierwszemu noworodkowi na Dolnym Śląsku - napisano w komunikacie.

Wyjaśniono, że w tym programie lekowym samo podanie wiąże się z wykonaniem wielu badań, a potem z monitorowaniem pacjenta i dłuższą hospitalizacją. Noworodek po podaniu leku Zolgensma trafił na Oddział Neonatologii szpitala wojewódzkiego im. Gromkowskiego we Wrocławiu.

Dr Czapska-Ujma dodała, że mali pacjenci po podaniu leku genowego mogą wymagać skomplikowanego leczenia - m.in. długoterminowej sterydoterapii.

Lek. Dorota Cichosz, neurolog z Oddziału Neurologii Dziecięcej, koordynatorka programu lekowego dla dzieci z SMA, podkreśliła, że podanie leku wymagało współpracy i zaangażowania wielu osób.

SMA (rdzeniowy zanik mięśni) - to choroba, która bez szybkiej diagnozy i leczenia prowadzi do stopniowego osłabienia mięśni, co skutkuje powikłaniami ze strony układu oddechowego, pokarmowego i kostno-szkieletowego. W najcięższej postaci choroby, przed dostępem do skutecznej terapii, długość życia pacjentów nie przekraczała 2-3 lat. Nowy program z wykorzystaniem leku Zolgensma jest refundowany w Polsce od września 2022 r.

• LEKI REFUNDOWANE
• SMA
• ZOLGENSMA
• RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI
• LEK