Trzy choroby rzadkie z refundacją od 1 marca. W tym lek na mukowiscydozę

Autor: Luiza Jakubiak • Źródło: Rynek Zdrowia15 lutego 2022 14:27

Od 1 marca 2022 roku rozpocznie się refundacja trzech nowoczesnych terapii w chorobach rzadkich. Refundowane będą: Kaftrio w mukowiscydozie, Oxlumo w pierwotnej hiperoksalurii typu 1 i Translarna w dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Trzy choroby rzadkie z refundacją od 1 marca. W tym lek na mukowiscydozę
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski na koknferencji prasowej 15 lutego Fot. PAP/Albert Zawada
  • Od 1 marca rozpocznie się refundacja trzech terapii w chorobach rzadkich- zapowiedział podczas konferencji prasowej 15 lutego wiceminister Maciej Miłkowski
  • Refundowany będzie lek Kaftrio u pacjentów z mukowiscydozą. Druga technologia, która będzie refundowana to Oxlumo na leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1
  • Trzecia refundowana technologia dla pacjentów z chorobą ultrarzadką to lek Translarna dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Kaftrio w mukowiscydozie. To były trudne negocjacje

- Ostatnio udało nam się zakończyć negocjacje z firmą, która jest właścicielem właściwie wszystkich leków, które są wykorzystywane w mukowiscydozie - podkreślił wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, przedstawiając 15 lutego 2022 roku informację na temat refundacji nowych terapii w chorobach rzadkich od 1 marca 2022 roku.

Pierwsza terapia to Kaftrio w mukowiscydozie, a wytwórcą leku jest firma Vertex. Lek został zarejestrowany przez EMA w sierpniu 2020 roku.

- To właściwie jedyna firma, która się w tym specjalizuje i ma pierwsze zarejestrowane leki przyczynowe w tej chorobie - mówił wiceminister, dodając, że obecnie nie widać na horyzoncie żadnych innych technologii, które byłby równie skuteczne jak Kaftrio.

"Zakończenie negocjacji możliwe m.in. dzięki środkom z Funduszu Medycznego"

Jak dodał Maciej Miłkowski, negocjacje dotyczyły całego zakresu portfolio firmy.

- To są trzy technologie lekowe ukierunkowane w zależności od wieku i od poszczególnych wskazań medycznych. Zaś populacja chorych na mukowiscydozę to największa populacja pacjentów z chorobą rzadką, którzy będą kwalifikowali się do terapii. To około tysiąca pacjentów - zdecydowanie najwięcej ze wszystkich chorób rzadkich.

W ocenie wiceministra, zakończenie negocjacji było możliwe między innymi dzięki środkom z Funduszu Medycznego, które będą finansowały tę technologię lekową: - Szacujemy, że będzie to około tysiąca pacjentów i około pół miliarda złotych rocznie na tę terapię.

Terapia ma być finansowana od 1 marca i na początku będzie dostępna w trzech ośrodkach, które dzisiaj mają umowę na podanie Kalydeco. Do programu ma w sumie dołączyć kilkanaście innych placówek, które obecnie jeszcze nie mają umowy na ten zakres świadczeń. Te pozostałe ośrodki będą kontraktowane od początku marca i według planu, będą mogły świadczyć leczenie od 1 maja.

Wiceminister Miłkowski przyznał też, że negocjacje nie były łatwe: - Negocjacje trwały dosyć długo, spotkaliśmy się z firmą dwunastokrotnie, z tego dwukrotnie z centralą firmy. Na wstępie poinformowano nas, że produkt jest tak dobry, że nie oczekują prowadzenia negocjacji, bo nie ma potrzeby przekonywania o jakości produktu. Nam to się jednak udało, negocjacje się odbyły i dzisiaj wydaliśmy decyzję o refundacji - podkreślał Maciej Miłkowski.

Oxlumo i Translarna też będą refundowane

To nie jedyna terapia w chorobach rzadkich, która będzie refundowana od 1 marca 2022 roku.

Druga technologia to Oxlumo na leczenie chorych na pierwotną hiperoksalurię typu 1.

To choroba ulrarzadka, a terapia została wpisana na pierwszą listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności.

Będzie finansowana ze środków Narodowego Funduszu Zdrowia też od 1 marca.

Trzecia technologia, też dla pacjentów z chorobą ultrarzadką to lek dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Chodzi o lek Translarna (ataluren). Będzie refundowany u pacjentów od 2 roku życia i z masą ciała powyżej 12 kilogramów.

Jak mówił wiceminister, technologia jest już znana od wielu lat, w Polsce nie była finansowana. - Mieliśmy kilka lat temu krytyczną opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji w tym zakresie. Ale prof. Anna Kostera-Pruszczyk realizowała w Polsce badania kliniczne, z bardzo długim czasem obserwacji pacjentów i ta terapia przynosi bardzo dobre efekty w postaci wydłużenia o 5 lat czasu normalnego funkcjonowania chodzenia.

- To jest pierwsza terapia, która została zarejestrowana w chorobie Duchenne'a, ale tylko dla około 10-15 proc. pacjentów. Pozostała populacja nie ma jeszcze żadnego dostępnego leku - dodał.

 ***

Między innymi o mukowiscydozie będziemy także rozmawiali podczas VII Kongresu Wyzwań Zdrowotnych (Health Challenges Congress - HCC), który odbędzie się 3-4 marca 2022 r. w Międzynarodowym Centrum Kongresowym w Katowicach.

3 marca 2022 r., godz. 16.00-17.30
Choroby rzadkie - od planu do jego realizacji

  • Plan dla Chorób Rzadkich - jak będą realizowane jego kluczowe obszary; harmonogram i finansowanie
  • Co należy zrobić, aby przyjęty przez rząd w czerwcu 2021 r. Plan dla Chorób Rzadkich skrócił „diagnostyczną odyseję” pacjentów?
  • Rozpoznanie i leczenie wybranych chorób rzadkich w Polsce - mukowiscydoza, choroby autozapalne, dystrofia mięśniowa Duchenne’a, SMA
  • Dlaczego tak bardzo potrzebujemy eksperckich ośrodków dedykowanych chorobom rzadkim oraz rejestru tych chorób?

Więcej o Kongresie i rejestracja: hccongress.pl

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum