SMA: Pacjenci i lekarze piszą do ministra. Potrzeby w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni

Autor: oprac. KM • Źródło: Fundacja SMA/Rynek Zdrowia10 sierpnia 2022 18:30

Jest wspólne stanowisko organizacji pacjentów, konsultantów krajowych oraz towarzystw naukowych medycznych w sprawie objęcia refundacją w Polsce terapii doustnej w rdzeniowym zaniku mięśni. Dokument jest adresowany do wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego. Pojawił się stronie Fundacji SMA.

SMA: Pacjenci i lekarze piszą do ministra. Potrzeby w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni
- Każdy kolejny miesiąc to dla wielu chorych dalsza progresja choroby. Fot. Adobestock
  • Lekarze, konsultanci krajowi, pacjenci i organizacje naukowe piszą do wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego
  • Dziękują za badania przesiewowe noworodków i program lekowy. - To kamienie milowe - piszą
  • Jednocześnie wskazują na potrzebę wprowadzenia terapii doustnej w rdzeniowym zaniku mięśni

Kamienie milowe zmian w diagnostyce i leczeniu SMA

Sygnatariusze wspólnego stanowiska organizacji pacjentów, konsultantów krajowych oraz towarzystw naukowych medycznych w sprawie objęcia refundacją w Polsce terapii doustnej w rdzeniowym zaniku mięśni dziękują wiceministrowi Maciejowi Miłkowskiemu oraz podległym mu pracownikom Ministerstwa Zdrowia za "dotychczasowe działania na rzecz chorych na rdzeniowy zanik mięśni".

- Uruchomienie programu lekowego w 2019 roku oraz wprowadzenie badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA od roku 2022 to kamienie milowe zmian zachodzących w obszarze leczenia i diagnostyki tej ciężkiej choroby rzadkiej. Niniejszym pragniemy podkreślić pilną konieczność wprowadzenia w Polsce terapii doustnej w rdzeniowym zaniku mięśni - czytamy w stanowisku.

Lek do doustnego stosowania z rekomendacją AOTMiT

Autorzy stanowiska przypominają, że w 2021 roku prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał rekomendację dotyczącą objęcia refundacją leku rysdyplam (Evrysdi) stosowanego doustnie w przyczynowym leczeniu SMA. 26 marca 2021 roku lek ten został dopuszczony w Unii Europejskiej do stosowania u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 1, 2 i 3 lub pacjentów mających do czterech kopii genu SMN2. Ponadto od niedawna Evrysdi może być podawany również noworodkom, a to sprawia, że znajduje dziś użycie w całym spektrum chorobowym SMA.

- Cieszymy się, że rejestracyjne badania kliniczne rysdyplamu były od 2018 roku prowadzone również w czterech ośrodkach klinicznych w Polsce, co pozwoliło niżej podpisanym na dokonanie wieloletnich obserwacji stosowania tego leku w polskich warunkach - czytamy dalej w stanowisku.

Jest jeszcze nusinersen. Ale...

W dokumencie podkreślono, że obecnie jedynym lekiem dostępnym w Polsce do szerokiego zastosowania w SMA jest nusinersen (Spinraza), podawany poprzez wkłucie podpajęczynówkowe, wykonywane każdorazowo w warunkach szpitalnych. Obecnie w Polsce takie leczenie obejmuje ok. 800 pacjentów.

- Jakkolwiek szerokie wprowadzenie nusinersenu jest niewątpliwym sukcesem, niepokój budzi fakt, że ok. 150–200 pacjentów z SMA w Polsce nadal nie ma dostępu do leczenia przyczynowego - piszą sygnatariusze stanowiska.

Wskazują źródła tego stanu rzeczy, w tym:

  • niemożność podania nusinersenu związaną z budową fizjologiczną (skolioza, zrosty);
  • występowanie działań niepożądanych związanych z zabiegiem punkcji podpajęczynówkowej;
  • uwarunkowania organizacyjne po stronie systemu ochrony zdrowia;
  • wykluczenie komunikacyjne pacjenta;
  • stan zdrowia uniemożliwiający pacjentowi podróż.

Jak zaznaczają autorzy stanowiska, "z organizacyjnego punktu widzenia stosowanie nusinersenu pochłania znaczne zasoby każdego ośrodka klinicznego, w tym zasoby nieobjęte finansowaniem w ramach programu
lekowego", a u wielu pacjentów, zwłaszcza dorosłych, "niezbędne okazuje się
użycie tomografii komputerowej i udział radiologów". Znieczulanie pacjentów okazuje się wyzwaniem, które potęguje kwestia dostępności anestezjologów, zwłaszcza w przypadku pacjentów pediatrycznych. 

W stanowisku dodano, że "infrastruktura i wyposażenie części placówek nie są w pełni przystosowane do wymogów osób z niepełnosprawnością". Te czynniki, w ocenie środowisk, które podpisały list, "wpływają zarówno na dobrostan pacjentów, jak i pośrednio na efekty uzyskiwane w testach funkcjonalnych, gdy pobyt na oddziale wiąże się dla pacjenta ze stresem lub bólem".

Zapisy Programu dla Chorób Rzadkich wciąż nie zostały wdrożone 

W dokumencie zaznaczono, że nadal nie zostały wdrożone zapisy Programu dla Chorób Rzadkich poprawiające finansowanie ośrodków referencyjnych w chorobach rzadkich. - W konsekwencji ośrodki prowadzące programy lekowe w SMA borykają się z poważnymi problemami kadrowymi - wyjaśniają autorzy i dodają, że z tego powodu "dziś, po ponad 3,5 roku od uruchomienia ambitnego programu lekowego w SMA, nadal ok. 15 proc. populacji pacjentów nie zostało objętych leczeniem lub musiało z niego zrezygnować".

- Wprowadzenie leku do stosowania w warunkach domowych nie tylko pozwoli tym pacjentom rozpocząć leczenie niezbędne do zatrzymania progresji chorobowej, ale również umożliwi dobór optymalnej dla danego pacjenta metody terapeutycznej – metody, którą będzie można dopasować do objawów choroby, indywidualnej odpowiedzi klinicznej, uwarunkowań organizacyjnych oraz sytuacji osobistej pacjenta - podkreślają.

Autorzy wystąpienia podają, że "nie ma żadnych wątpliwości co do skuteczności i bezpieczeństwa rysdyplamu, które zostały potwierdzone w badaniach klinicznych oraz w praktyce klinicznej w wielu krajach", a skuteczność potwierdzają również własne obserwacje sygnatariuszy u ok. 100 pacjentów przyjmujących rysdyplam w Polsce. Są to pacjenci w różnym wieku (od niemowląt po dorosłych) i z różnym stopniem zaawansowania choroby (SMA typu 1, 2 i 3).

Kolejne miesiące bez terapii to dalsza progresja choroby

Sygnatariusze stanowiska zauważają, że mija 16 miesięcy od dopuszczenia rysdyplamu w Unii Europejskiej i 7 miesięcy od rekomendacji prezesa AOTMiT. - Każdy kolejny miesiąc to dla wielu chorych dalsza progresja choroby i utrata szans na jej zatrzymanie - podkreślają.

- Stawiając na pierwszym miejscu dobro pacjentów oraz mając na uwadze światowe standardy opieki medycznej w SMA, dane naukowe, praktykę kliniczną oraz doświadczenie z leczenia chorych w Polsce, zwracamy się do Pana Ministra o jak najszybsze podjęcie decyzji o objęciu rysdyplamu refundacją w pełnym zakresie rejestracyjnym - piszą autorzy i podkreślają swoją gotowość do spotkania z wiceministrem Miłkowskim celem omówienia stanowiska i szczegółowych warunków wprowadzania w Polsce nowych metod terapeutycznych w rdzeniowym zaniku mięśni.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum