Refundacja terapii genowej w SMA. "Nasze dzieci nie są gorsze od tych, które dopiero się narodzą"

Autor: Luiza Jakubiak • Źródło: Rynek Zdrowia31 sierpnia 2022 07:27

Rodzice dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni protestowali 30 sierpnia przed Sejmem. Refundacja wyklucza je z podania terapii genowej. Oceniają, że Ministerstwo Zdrowia dzieli dzieci na lepsze i gorsze.

Refundacja terapii genowej w SMA. "Nasze dzieci nie są gorsze od tych, które dopiero się narodzą"
Protest pod Sejmem w sprawie szerszej refundacji terapii genowej Fot. LJ
  • Od 1 września 2022 roku będzie refundacja terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA)
  • Jednak kryteria refundacyjne wykluczają z refundacji dzieci, które już się urodziły
  • Rodzice pacjentów uważają to za nierówne traktowanie. - Chcemy walczyć o lepsze jutro, bo nasze dzieci nie są gorsze od innych, które dopiero się narodzą i otrzymają refundację - mówią

Terapia genowa w leczeniu SMA: była radość, potem było niezadowolenie

 „Wszystkie dzieci równe są” i „refundacja bez dzielenia”, takie między innymi hasła wznosili rodzice dzieci przed Sejmem oraz w trakcie późniejszego spotkania, zorganizowanego przez posła PSL, Władysława Kosiniaka-Kamysza w sprawie rozszerzenia refundacji leczenia na SMA (30 sierpnia 2022r.).

O ile niedawna informacja o refundacji m.in. terapii genowej w ramach programu lekowego leczenia SMA wywołała radość w środowisku specjalistów i pacjentów, to kryteria włączenia do leczenia Zolgensmą wzbudziły niezadowolenie rodziców tych dzieci, które nie mają szans na zakwalifikowanie się do terapii genowej.

Jak wskazywano podczas spotkania, mowa jest o 27 dzieciach, dla których obecnie aktywnie zbierane są pieniądze na terapię genową. Nie kwalifikują się do leczenia w ramach refundacji, ponieważ ograniczają je: wiek, masa ciała, albo też podanie wcześniej innego leczenia. W Polsce bowiem każdemu pacjentowi z SMA gwarantuje się leczenie nusinersenem.

Tymczasem do podania terapii genowej będą mogły kwalifikować się dzieci z przesiewu noworodków, w wieku do 6 miesiąca życia, o wadze do 13,5 kilogramów, które nie trzymały wcześniej żadnego leczenia z powodu SMA.

Ustanawiając takie warunki, Ministerstwo Zdrowia – w ocenie rodziców chorych dzieci – podzieliło je. Uważają, że jest to niesprawiedliwość, która ich dotknęła:

- Chcemy walczyć o lepsze jutro, bo nasze dzieci nie są gorsze od tych, które dopiero się narodzą i otrzymają refundację. Żeby otrzymać coś, co otrzymają inni rodzice. Dlaczego musimy walczyć z czasem, z każdym kilogramem. (…) Mamy świadomość, że lek który jest podany wcześniej, który może zadziałać lepiej na te mniejsze dzieci, ale chcielibyśmy spróbować i otrzymać tę szansę – mówiła mama 4. letniego Wiktora.

Zbiórka pieniędzy dla chłopca trwa od półtora roku. I trwa wyścig z czasem i wagą – chłopiec waży już 12 kg. 13,5 kg to granica, której nie może przekroczyć. - Lekarz wydał zaświadczenie o kwalifikacji do podania terapii genowej. To jest podstawą do zbiórki pieniędzy. Jeśli nie osiągnie 13,5 kg, jest gwarancja, że dziecko otrzyma lek – opowiadała mama Wiktora.

Co zatem robią rodzice? Pilnują, by dziecko tej wagi nie osiągnęło.

Nowy lek na SMA nie dla wszystkich dzieci 

Jak wskazywali rodzice, jest niesprawiedliwe, że wyklucza się ich dzieci z podania terapii genowej, „bo urodziły się za wcześnie”. W dodatku w świat poszła informacja o refundacji terapii genowej i trudniej jest teraz zbierać pieniądze.

- Zaraz po ogłoszeniu informacji o refundacji leku mieliśmy kilka telefonów, więc musimy teraz się tłumaczyć. A ostatnio rodzice spotkali się z sytuacją, że ktoś chciał już wrzucić datek do puszki, ale osoba z boku powiedziała: „proszę nie wrzucać, bo dzieci mają już refundację” – opowiadała mama 7. miesięcznej Poli.

 - Dowiedzieliśmy się o chorobie córeczki w wieku 4 miesięcy. Niestety jesteśmy z Podkarpacia i nie mieliśmy szansy na przesiew. Pola urodziła się w styczniu 2022, a przesiew rozpoczął się na Podkarpaciu pod koniec marca br. 11 kwietnia padła diagnoza: SMA typu 1 z dwoma kopiami genu. Dziecko otrzymało już 4 dawki nusinersenu. Jeździ na rehabilitację, jest już zakwalifikowane do wentylacji oddechowej. Mamy kontakt z rodzicami dzieci, którym podano lek jeszcze przedobjawowo i jest różnica. To ogromny cios dla nas. Po pierwsze, choroba dziecka, po drugie, że urodziło się za wcześnie – nie kryje rozpaczy.

Rodzice rozpoczęli zbiórkę. Obecnie mają 2,7 mln zł. Do 9,5 mln zł nadal daleko.

Zosia Pająk, która niedługo skończy 4 miesiące, została zdiagnozowana już w ramach przesiewu. Dzięki podaniu nusinersenu, nadal jest dzieckiem bezobjawowym, nie ogranicza jej wiek, masa ciała, ale otrzymała już inny lek. Więc terapii genowej nie dostanie.

Podobnie jak Mikołaj, który też został zdiagnozowany w ramach przesiewu: - Dziękujemy za przesiew. Ale skoro już jest, to niech następnym krokiem będzie refundacja dla wszystkich dzieci z tego przesiewu – mówi mama chłopca.

Mimo że specjaliści wskazują, że terapia genowa przynosi największe efekty u młodszych dzieci, przedobjawowych i skąpoobjawowych, a efekt podania terapii u starszych dzieci może rozczarować, rodzice nie słuchają i mówią wprost: chcemy szansy. Wskazują też, że to neurolodzy zachęcają ich do walki o terapię genową, „bo lek pomoże”. Nie rozumieją też, dlaczego komercyjnie można podać lek u dzieci powyżej 6 miesięcy, podczas gdy refundacja wprowadza takie ograniczenie wiekowe.

Pytamy rodziców dzieci, czy gdyby była możliwość przekazania dotychczas zebranych pieniędzy, by mogły dostać terapię, mówią bez wahania: - Tak. Przecież my tego nie zbieramy dla siebie, tylko dla dziecka.

W spotkaniu brali również udział: Stanisław Trociuk, zastępca Rzecznika Praw Obywatelskich, dyrektor Piotr Mierzejewski i mec. Ewa Talma-Pogrzebska.

- Kryterium wieku zastosowane w refundacji budzi wątpliwości, bo jeśli powyżej tego wieku można stosować terapię na zasadach komercyjnych, to jest pytanie, jakie względy wyłączają stosowanie tej terapii przy finansowaniu ze środków publicznych. Wydaje się to być istotna sprzeczność – skomentował Stanisław Trociuk.

- Przeanalizowaliśmy wstępnie, jak to wygląda z punktu widzenia EMA, która dopuściła lek do stosowania. Analiza prowadzi do wniosku, że to kryterium wieku do 6 miesięcy budzi wątpliwości z punktu widzenia opisu tego leku. Wskazania, które są zawarte w informacjach EMA mówią o wieku 2 lat lub wadze ciała 13,5 kg. Ale to są wskazania. Są bowiem kraje w Europie, w których podaje się ten lek dzieciom o większej wadze, np. w Niemczech i w Wielkiej Brytanii. Dlatego budzi wątpliwości RPO czy kryterium wieku jest w tym wypadku kryterium adekwatnym – dodał.

Dotychczas zakończyły się 53 zbiórki na terapię genową. Na początku lek był podawany w USA, później w Polsce. Większość tych pacjentów była dziećmi objawowymi, leczonymi wcześniej. I większość miała powyżej 6 miesięcy. Aktualnie jest prowadzonych 27 zbiórek na komercyjne podanie terapii genowej.

Minister zdrowia ma ręce związane umową?

Jest jeszcze aspekt finansowy. Rodzice muszą zebrać niebagatelną kwotę 9,5 mln zł, żeby móc podać terapię komercyjnie. Na tyle wycenił swój lek producent.

Jeśli chodzi o refundację systemową, nie znamy ceny ani warunków refundacji leków, wynegocjowanych przez resort zdrowia. Ale prawdopodobnie jest dużo niższa.

Jeden z rodziców podczas spotkania zaapelował do ministra zdrowia o „przynajmniej ustalenie jednakowej ceny dla nas, takiej, jaką producent przedstawił ministerstwu, czyli przynajmniej obniżenie z kwoty 9,5 mln zł do kwoty ok. 6 mln zł".

- Nie można wykluczyć 27 dzieci, które zebrały w sumie może nawet już ok. 100 mln zł. Każdy przypadek powinien być indywidualnie rozpatrzony. Jak słyszę od przedstawicieli MZ, że producent nie pozwala, to czemu jest możliwość podania leku za granicą – mówił podczas spotkania Kosiniak – Kamysz. Dopytany przez nas, na co nie pozwala producent, wskazał na rejestrację leku. Rejestrację, która jest europejską i obowiązuje we wszystkich unijnych państwach. A tam wprowadzono przecież inne kryteria refundacji.

Może być też tak, że minister jest związany tajnymi warunkami negocjacji z producentem leku.

Specjaliści podkreślają: lek jest tym skuteczniejszy, im wcześniej podany

Jak się dowiedzieliśmy, na 33 komercyjne podania terapii genowej w Polsce (tylko jedno w stanie przedobjawowym), nie dość, że każde z tych dzieci było wcześniej leczone nusinersenem, 28 dzieci wróciło do programu lekowego nusinersenem, co by oznaczało, że efekty działania Zolgensmy nie są tak spektakularne u dzieci objawowych. To samo od początku powtarzają specjaliści: lek jest skuteczniejszy, im wcześniej podany.

Jeżeli zawarto umowę podziału ryzyka opartą na efektach klinicznych, to może być tak, że NFZ płaci tylko na skuteczne leczenie. Jeśli dziecko po podaniu terapii genowej wraca na nusinersen, to nie oznacza to skuteczności, a dla producenta na przykład podanie leku na swój koszt. Nie będzie zainteresowany rozszerzaniem kryteriów.

Ewentualnie minister zdrowia nie chce brać ciężaru finansowania jednorazowej terapii, która może zakończyć się koniecznością kontynuacji leczenia innym lekiem.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum