Prof. Przemysław Leszek: należy dążyć do włączenia leczenie dla chorych na kardiomiopatię w przebiegu ATTR

Autor: Marzena Sygut • Źródło: Rynek Zdrowia08 lipca 2021 10:32

- Włączenie leczenia u chorych na kardiomiopatię w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR) przynosi korzyści. Dodatkowo, jeżeli u osób, u których choroba ma podłoże genetyczne zastosujemy leczenie przedobjawowe, to choroba może się nie rozwinąć - mówi prof. Przemysław Leszek.

Prof. Przemysław Leszek stoi na stanowisku, że należy włączyć leczenie dla chorych na kardiomiopatię w przebiegu ATTR; Fot. PTWP
  • Prof. Przemysław Leszek: należy wdrożyć leczenie dla chorych na kardiomiopatię w przebiegu amyloidozy transtyretynowej
  • Dostępne badania naukowe wskazują, że  leczenie pacjentów cierpiących na to schorzenie jest skuteczne. Świadczą o tym dowody, w postaci mniejszej liczby zgonów i mniejszej liczby hospitalizacji
  • Włączenie leczenia u osób przedobjawowych, u których wykryto możliwość wystąpienia choroby w poradnictwie genetycznym, może zabezpieczyć te osoby przed rozwojem choroby

Prof. Przemysław Leszek pełniący funkcję przewodniczącego Sekcji Asocjacji Niewydolności Serca Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego zwraca uwagę na to, że terapia lekowa dla amyloidozy transtyretynowej (ATTR)  pojawiło się w roku 2018. Jak wyjaśnia dowody naukowe w postaci zaślepionego badania randomizowanego pokazują, że leczenie pacjentów cierpiących na to schorzenie jest skuteczne.

- Mamy najtwardszy dowód, w postaci mniejszej liczby zgonów i mniejszej liczby hospitalizacji, jak również pośrednio dowody mniejsze – zaznacza ekspert.

Opisuje: Wiemy, że grupa tych chorych, to nie jest jakaś, obecnie wielka liczebnie grupa pacjentów, jednak niewątpliwie są to beneficjenci tego leczenia, więc warto o tym myśleć.

Kardiomiopatii w ATTR to choroba ultrarzadka

- Staram się wszędzie poszukiwać optymistycznych informacji. I tak w niewydolności serca mamy kilka terapii, które są skuteczne i które są oparte o dość twarde dowody naukowe, które też nie uzyskały refundacji, jednak w tym wypadku mamy populację liczącą ok. miliona - półtora miliona pacjentów. W tym wypadku są to gigantyczne koszty. Jeśli weźmie się pod uwagę koszty ponoszone z powodu Covidu, to w pewnym stopniu tłumaczy to, że te pieniądze skądś się muszą brać - zaznacza.

Dodaje: Natomiast w wypadku kardiomiopatii w ATTR mamy do czynienia z populacją dużo mniejszą. W porównaniu do niewydolności serca to jest naprawdę minimalna grupa i w tej grupie włączenie leczenia przynosi korzystne efekty.

Ekspert podkreśla też, że w sytuacji, gdy wiadomo, że za chorobę odpowiada wariant genetyczny, który nie jest częsty w ATTR-ze, to jeśli wówczas zastosujemy leczenie u osób, które jeszcze nie mają objawów, u których wykryto możliwość wystąpienia choroby w poradnictwie genetycznym, to możemy te osoby zabezpieczyć przed rozwojem choroby. 

***

Kardiomiopatia w przebiegu amyloidozy transtyretynowej (ATTR-CM) to niezwykle rzadka, wyniszczająca, wielonarządowa choroba, która dotyka osoby dorosłe, często jeszcze aktywne zawodowo. Choroba może mieć podłoże genetyczne lub postać wild-type. Terapią zarejestrowaną w UE do leczenia ATTR w postaci kardiomiopatii jest megluminian tafamidisu.

***

Prof. Przemysław Leszek, przewodniczący, Sekcja Asocjacji Niewydolności Serca, Polskie Towarzystwo Kardiologiczne był gościem panelu: "Choroby rzadkie - jest plan i co dalej" podczas odbywającego się w dniach 14-16 czerwca VI Kongresu Wyzwań Zdrowotnych - HCC 2021 w Katowicach.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum