• PARTNER SERWISUpartner serwisu

Plan dla Chorób Rzadkich: pacjenci mieliby dostęp do leków jeszcze przed ich rejestracją

Autor: LJ • Źródło: KRK, Rynek Zdrowia06 października 2021 12:55

Plan dla Chorób Rzadkich wprowadza kilka nowych rozwiązań, które mają ułatwić podawanie pacjentom nowych terapii, m.in. w ramach programu wczesnego dostępu.

Plan dla Chorob Rzadkich zakłada wprowadzenie mechanizmów wczesnego dostępu do leków (fot. AdobeStock)
  • W ocenie leków stosowanych w chorobach rzadkich możliwe jest wprowadzenie tzw. wielokryterialnej analizy decyzyjnej (MCDA)
  • Plan dla Chorób Rzadkich proponuje wprowadzenie dwóch mechanizmów wczesnego dostępu do leków
  • W przypadku niektórych leków zamiast analizy ekonomicznej przedstawiane byłoby uzasadnienie ceny

27 września w Monitorze Polskim została opublikowana uchwała nr 110 Rady Ministrów z dnia 24 sierpnia 2021 r. w sprawie przyjęcia dokumentu Plan dla Chorób Rzadkich (załącznik).

Dokument wskazuje m.in., że do terapii chorób rzadkich są przeznaczone leki w chorobach występujących z częstością niższą niż 5 na 10 000 osób w populacji. Leki te, na podstawie odrębnych przepisów i decyzji administracyjnych, na wniosek podmiotu odpowiedzialnego mogą podlegać ochronie handlowej na terytorium Unii Europejskiej przez nadanie im na okres 10 lat statusu leku sierocego.

Plan definiuje 6 obszarów, z których jednym jest dostęp do leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich.

Wielokryterialna analiza decyzyjna, QALY i RSS

Prawnicy kancelarii KRK opracowali dokument, wskazując na najważniejsze zmiany w obszarze polityki lekowej związanej z planem:

  • wprowadzenie tzw. wielokryterialnej analizy decyzyjnej (MCDA), jako rozwinięcie klasycznego HTA w ocenie leków stosowanych w chorobach rzadkich. W planie mowa jest o stworzeniu przez AOTMiT ram MCDA i sformułowaniu zalecenia (z odpowiednimi zmianami w wytycznych HTA)

Opracowany - być może we współpracy z ośrodkami akademickimi - miałby zostać model preferencji dotyczący technologii stosowanych w chorobach rzadkich, który opisywałby kryteria, poziomy ich realizacji i odpowiadające im wagi. W tym zakresie niezbędne będą zmiany legislacyjne doprecyzowujące miejsce i rolę MCDA w procesie refundacyjnym, w tym przede wszystkim odpowiednia nowelizacja Ustawy refundacyjnej, inkorporująca MCDA m.in. do raportu oceny technologii medycznych dla technologii stosowanych w chorobach rzadkich

  • QALY dla leków na choroby rzadkie - do ustawy refundacyjnej wprowadzona ma zostać specyficzna dla chorób rzadkich wysokość progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY - ang. quality adjusted life year)
  • wykorzystywanie zaawansowanych instrumentów dzielenia ryzyka (RSS) (m.in. umożliwiające powiązanie efektów terapii z refundacją) przy okazji rozważona ma zostać możliwość korekty czasu trwania decyzji refundacyjnej (mowa jest zarówno o wysłużeniu, jak i o skróceniu decyzji refundacyjnych). W Planie przewidziano także wprowadzenie systemu nadzoru i oceny wykonania RSS przez zespoły eksperckie powołane dla poszczególnych chorób rzadkich (z wykorzystaniem instytucji zespołów koordynujących)
  • finansowanie zbierania danych oraz kontroli ich jakości - mogłoby zgodnie z Planem być elementem zawartego RSS, leżeć po stronie przemysłu farmaceutycznego, albo powstawać na bazie partnerstwa publiczno-prywatnego
  • zachęty do skutecznej implementacji zaawansowanych RSS-ów (np. dopłaty dla świadczeniodawcy / ośrodka koordynującego w związku z monitorowaniem programu lekowego zawierającego RSS oparty o wyniki terapeutyczne i wymagający raportowania wysokiej jakości danych do prowadzonego rejestru).
  • uproszczona procedura wnioskowania o refundację dotycząca leków o niewielkim wpływie na budżet państwa - np.:
  1. zamiast analizy ekonomicznej przedstawiane byłoby „uzasadnienie ceny”
  2. w przypadku leków o ugruntowanej pozycji terapeutycznej, dla których koszty przygotowania dokumentacji (analizy klinicznej i wpływu na budżet) przekraczałyby koszty refundacji (np. w ujęciu rocznym) - Plan proponuje oparcie się wyłącznie na opinii Konsultanta Krajowego (w części klinicznej) oraz na „prostej symulacji wydatków płatnika”

Wczesny dostęp do terapii dla pacjenta

  • wprowadzenie dwóch mechanizmów „wczesnego dostępu” do leków:
  1. Compassionate use, czy jak jest to określane w Planie „Zastosowanie podyktowane współczuciem” (ZPW), który dotyczyłby leków jeszcze przed rejestracją, ale ubiegających się o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej
  2. programu wczesnego dostępu (PWD), który dotyczyłby wyłącznie zarejestrowanych leków przed wnioskowaniem o refundację lub w trakcie takiego wnioskowania
  • określenie zasad refundacji leków stosowanych w chorobach rzadkich poza zarejestrowanymi wskazaniami (ang. off label)
  • zmiany w zakresie wykazywania dowodu dostępności leku w momencie wnioskowania o refundację. Rozważane jest wprowadzenie zmiany, dzięki której wraz z wnioskiem refundacyjnym możliwe byłoby złożenie oświadczenia o zapewnieniu, że w chwili składania wniosku technologia jest dostępna w obrocie, a wnioskodawca jest w gotowości technologicznej do jej wytworzenia, a także o zapewnieniu ciągłości oraz deklarowanej wielkości dostaw w przypadku objęcia refundacją
  • umożliwione ma zostać rozliczanie leków oraz środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego (medycznego) sprowadzanych w ramach importu docelowego na oddziale szpitalnym oraz finansowanie ich dla chorych leczonych ambulatoryjnie
  • W Planie pojawia się ponadto propozycja zmiany art. 39 Ustawy refundacyjnej (dotyczącego procedury importu docelowego) w ten sposób, aby:
  1. wydanie przez AOTMiT negatywnej opinii wobec danego leku w danym wskazaniu nie blokowało dostępu do terapii refundowanej w tym indywidualnym trybie. MZ mógłby kontynuować wydawanie decyzji indywidualnych wobec obecnych oraz nowych chorych
  2. wykreślony został pkt 2 i 5 z art. 39 ust. 3e Ustawy refundacyjnej tj. ograniczenie przesłanek uprawniających MZ do odmowy wydania zgody na import docelowy danego produktu
  • problem braku dostępu do leków, wobec których producenci nie składają wniosków o refundację w Polsce - MZ miałby mieć możliwość wezwania podmiotu odpowiedzialnego do złożenia wniosku w ciągu sześciu miesięcy od wezwania, bez konieczności wniesienia opłat za jego ocenę i procedowanie.

 

DO POBRANIA

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum