Nowe wyniki badań modulatorów CFTR w mukowiscydozie

Autor: oprac. LJ • Źródło: materiały prasowe15 czerwca 2022 14:49

Firma Vertex przedstawiła na Konferencji Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy dane wskazujące na korzyści płynące z długotrwałego i wczesnego leczenia modulatorami CFTR.

Nowe wyniki badań modulatorów CFTR w mukowiscydozie
Vertex przedstawiła pierwszą analizę danych zebranych w amerykańskim rejestrze pacjentów z mukowiscydozą Fot. ShutterStock
  • Firma Vertex Vertex Pharmaceuticals przedstawiła pięć abstraktów naukowych dotyczących leków firmy na mukowiscydozę podczas 45. Konferencji Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy (8-11 czerwca 2022 r.)
  • Jedno z badań objęło dane zebrane w amerykańskim rejestrze pacjentów z mukowiscydozą obejmującym ponad 16 tys. osób z mukowiscydozą
  • Przedstawiła też wyniki długoterminowych badań w warunkach rzeczywistych leczenia preparatem Kalydeco (iwakaftor) w młodym wieku

Abstrakty naukowe dotyczące leków firmy na mukowiscydozę

Firma Vertex Pharmaceuticals ogłosiła, że podczas 45. Konferencji Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy (ECFS) (8-11 czerwca 2022 r.) w Rotterdamie przedstawiono pięć abstraktów naukowych dotyczących leków firmy na mukowiscydozę.

  • Kaftrio (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w schemacie skojarzonym z iwakaftorem - śródokresowe wyniki badań bezpieczeństwa i skuteczności w warunkach rzeczywistych wskazują na poprawę czynności płuc i zmniejszenie ryzyka zaostrzeń choroby płuc, przeszczepu płuc i zgonu u osób z mukowiscydozą

Firma Vertex przedstawiła pierwszą analizę danych zebranych w amerykańskim rejestrze pacjentów z mukowiscydozą (CF Foundation Patient Registry CFFPR) obejmującym ponad 16 tys. osób z mukowiscydozą leczonych preparatem Kaftrio (iwakaftor/tezakaftor/ eleksakaftor) w schemacie skojarzonym z iwakaftorem, przez średnio dziewięć miesięcy.

Pierwsza analiza okresowa zaplanowanego na pięć lat badania, od momentu dopuszczenia leku do obrotu (abstrakt WS22.05), wykazała, że leczenie produktem Kaftrio w schemacie skojarzonym z iwakaftorem w warunkach rzeczywistych wiązało się z poprawą czynności płuc, zmniejszeniem ryzyka zaostrzeń choroby płuc o 77 proc. w porównaniu z okresem przed rozpoczęciem stosowania Kaftrio w podstawowym schemacie skojarzonym z iwakaftorem, a także ze zmniejszeniem ryzyka przeszczepu płuc o 87 proc. i zmniejszeniem ryzyka zgonu o 74 proc., w porównaniu z historycznymi danymi z 2019 roku populacji z amerykańskiego rejestru CFFPR. Nie stwierdzono żadnych nowych działań niepożądanych.

  • badanie u pacjentów chorych na mukowiscydozę (genotyp F/F lub F/MF), którym podawano Kaftrio w schemacie skojarzonym z iwakaftorem, nie wykazało znacznego pogorszenia czynności płuc po dwóch latach, w porównaniu z osobami, którym nie podawano modulatora CFTR

Firma Vertex przedstawiła również dane porównujące roczne tempo zmian czynności płuc u osób z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z dwiema mutacjami F508del (F/F) lub jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnej funkcji (F/MF) leczonych preparatem Kaftrio w schemacie skojarzonym z iwakaftorem w badaniach głównych i otwartym badaniu rozszerzającym, w porównaniu z historycznymi grupami kontrolnymi dopasowanymi przy zastosowaniu techniki statystycznej propensity score matching (PMS), w których nie stosowano modulatorów CFTR, a które pochodziły z amerykańskiego rejestru CFFPR (abstrakt WS22.04).

Wyniki pokazują, że u pacjentów stosujących lek Kaftrio w schemacie skojarzonym z iwakaftorem nie dochodziło do spadku ppFEV1 w okresie dwóch lat, w przeciwieństwie do spadków obserwowanych w dopasowanych grupach kontrolnych. Analiza wskazuje, że leczenie preparatem Kaftrio w schemacie skojarzonym z iwakaftorem, ma wpływ na przebieg choroby płuc spowodowanej mukowiscydozą.

  • wyniki długoterminowych badań w warunkach rzeczywistych wskazują na korzyści wynikające z rozpoczęcia leczenia preparatem Kalydeco (iwakaftor) w młodym wieku

Ponadto firma Vertex przedstawiła dane z długoterminowego badania w rutynowej praktyce klinicznej (RWS) wykazującego, że rozpoczęcie stosowania leku Kalydeco (iwakaftor) we wczesnym okresie życia (w wieku 6-10 lat) pozwala na zachowanie czynności płuc w większym stopniu niż w przypadku rozpoczęcia stosowania leku Kalydeco w starszym wieku (abstrakt WS17.03). Wyniki badania potwierdzają znaczenie wczesnego rozpoczęcia stosowania leku Kalydeco u kwalifikujących się pacjentów.

Dodatkowe prezentacje dotyczące wyników leczenia

Poza badaniami wymienionymi powyżej, inne prezentacje firmy Vertex na tegorocznej konferencji ECFS potwierdzają znaczenie długoterminowego i wczesnego stosowania modulatorów CFTR:

  • abstrakt WS08.04 - Wyniki badania w rutynowej praktyce klinicznej (RWS) u osób z mukowiscydozą z wybranymi mutacjami funkcji resztkowych, leczonych preparatem Kalydeco (iwakaftor).
  • abstrakt WS17.02 - Wyniki otwartego badania rozszerzającego Orkambi (lumakaftor/ iwakaftor) fazy 2 u dzieci z mukowiscydozą w wieku 2-5 lat.

Mukowiscydoza to rzadka, skracająca życie choroba genetyczna, która dotyka ponad 83 tys. osób na całym świecie. Jest postępującą, wielonarządową chorobą, która atakuje płuca, wątrobę, trzustkę, przewód pokarmowy, zatoki, gruczoły potowe i układ rozrodczy. Przyczyną mukowiscydozy są mutacje genu CFTR, których wynikiem jest brak lub wadliwie działające białko przezbłonowego regulatora przewodnictwa (CFTR).

Dzieci chorują na mukowiscydozę, jeśli odziedziczą dwa wadliwe geny CFTR – po jednym od każdego rodzica. Mutacje genów można zidentyfikować za pomocą testu genetycznego. Chociaż istnieje wiele różnych rodzajów mutacji CFTR, które mogą powodować chorobę, zdecydowana większość osób z mukowiscydozą ma co najmniej jedną mutację F508del.

Wynikiem mutacji genu CFTR są wadliwie działające białka CFTR lub niedobór i/lub brak białek CFTR na powierzchni komórki. Wadliwe funkcjonowanie i/lub brak białka CFTR skutkuje pogorszonym przepływem soli i wody do i z komórek w wielu narządach. Powoduje to gromadzenie się w płucach nadmiernie gęstego, lepkiego śluzu, przewlekłe infekcje płuc, a w konsekwencji postępujące ich uszkodzenie, które ostatecznie prowadzi do śmierci wielu pacjentów. Mediana wieku zgonów wynosi niewiele ponad 30 lat.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum