Mukowiscydoza. Pacjenci pozostają bez w pełni refundowanej terapii

Autor: oprac. JKB • Źródło: Mat. prasowe, Rynek Zdrowia08 września 2022 06:30

8 września obchodzimy w Polsce dziesięciolecie Światowego Dnia Mukowiscydozy. Pacjenci wciąż pozostają bez dostępu do w pełni refundowanej kompleksowej terapii.

Mukowiscydoza. Pacjenci pozostają bez w pełni refundowanej terapii
8 września przypada Światowy Dzień Mukowiscydozy. Fot. AdobeStock
  • 8 września przypada Światowy Dzień Mukowiscydozy
  • Według lekarzy leczenie oparte o farmakoterapię i fizjoterapię może skutecznie wydłużyć życie pacjentów, a także wpłynąć na lepszy komfort ich funkcjonowania
  • Wciąż prowadzone rozmowy w Ministerstwie Zdrowia mają na celu zapewnienie polskim pacjentom dostępu do terapii Simeox
  • Biorąc pod uwagę statystyki, w Polsce na mukowiscydozę choruje około 2000 osób, a rocznie diagnozowana jest u blisko 80 dzieci

Problemy z refundacją

8 września obchodzimy w Polsce dziesięciolecie Światowego Dnia Mukowiscydozy. Niestety pacjenci wciąż pozostają bez dostępu do w pełni refundowanej kompleksowej terapii.

Jak podkreślają lekarze, jedynie leczenie oparte o farmakoterapię i fizjoterapię może skutecznie wydłużyć życie pacjentów i polepszyć komfort ich funkcjonowania. Jak dotąd Ministerstwo Zdrowia zdecydowało się na refundację tzw. leków przyczynowych, adresowanych jedynie do grupy pacjentów o określonym genotypie, ale pozostał problem braku refundacji fizjoterapii, bez której terapia lekami przyczynowymi jest mało efektywna.

Ponadto pozostaje grupa pacjentów, którzy nie kwalifikują się do leczenia lekami przyczynowymi – oni znajdują w najgorszej sytuacji bo są pozbawieni zarówno dostępu do farmakoterapii jak i refundowanej fizjoterapii. Niestety, rozmowy w Ministerstwie Zdrowia utknęły w martwym punkcie.

Rozmowy prowadzone w Ministerstwie Zdrowia mają na celu zapewnienie polskim pacjentom dostępu do terapii Simeox, która pozwala na optymalne leczenie, zgodne ze światowymi standardami. Pod listem do Ministerstwa Zdrowia w sprawie refundacji terapii podpisało się ponad 18 specjalistów z najważniejszych ośrodków leczenia mukowiscydozy.

- W Polsce mamy skuteczny program przesiewowy w kierunku mukowiscydozy, którym objęte są wszystkie noworodki. Chcemy tak prowadzić pacjentów, aby każdy z nich mógł zostać doprowadzony do dorosłości - tak jak w krajach Unii Europejskiej. Niestety, bez odpowiednich narzędzi nie możemy zagwarantować naszym pacjentom optymalnego leczenia i wydłużenia ich życia - powiedziała prof. dr hab. Dorota Sands, kierownik Kliniki i Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie oraz Centrum Leczenia Mukowiscydozy SZPZOZ im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym.

Problem etyczny

Z kolei, jak podkreślają specjaliści podpisani pod listem do ministra zdrowia, terapia lekowa to wsparcie dla pewnej grupy pacjentów. To połowiczny sukces. Pozostali, którzy nie mogą przyjmować leków lub z innych względów nie zostali zakwalifikowani do leczenia, są zdani sami na siebie.

- Istnieje grupa pacjentów, u których nie można stosować potrójnej terapii lekowej. Są to pacjenci, którzy nie wytwarzają żadnego białka błonowego - około 10 proc. populacji chorych, pacjenci, u których wystąpiły działania niepożądane po terapii przyczynowej i nastąpiło trwałe przerwanie leczenia dostępnymi modulatorami, ale też pacjenci, którzy nie będą mogli być objęci aktualnym programem lekowym z innych powodów - poinformowała profesor Sands.

Eksperci dodają, że leczenie objawowe zmian w układzie oddechowym polega na drenażu oskrzeli poprzez stosowanie mukolityków, a następnie usuwanie wydzieliny oskrzelowej poprzez fizjoterapię oddechową. Jest ona bardzo ważna w postępowaniu z chorymi na mukowiscydozę i musi być wykonywana codziennie, nawet w przypadku bezobjawowego przebiegu choroby.

Terapia oczekująca na refundację to jedyna tak skuteczna metoda oczyszczania drzewa oskrzelowego z zalegającej wydzieliny.

Magiczna tabletka nie istnieje

Prof. Sands twierdzi także, że w żadnej innej jednostce chorobowej nie osiągnięto na przestrzeni ostatnich lat tak ogromnego sukcesu terapeutycznego, jak w przypadku mukowiscydozy. Chorzy jeszcze kilkanaście lat temu umierali w okresie wczesnodziecięcym, obecnie dożywają wieku dorosłego, jeśli mają dostęp do kompleksowej terapii. Niestety, pacjenci zbyt często ufają farmakoterapii.

- Nie istnieje magiczna tabletka, która wyleczy nas z mukowiscydozy. Ponad 60 proc. pacjentów stosujących leki przyczynowe powinno równolegle przeprowadzać proces leczenia objawowego, czyli drenaż oskrzeli i inhalacje – podkreśliła prof. Dorota Sands.

W Polsce na mukowiscydozę choruje około 2000 osób, a rocznie diagnozowana jest u ok. 80 dzieci. Fizjoterapia u tych pacjentów jest niezwykle ważna, ze względu na wydzielinę, która musi być regularnie usuwana.

Wydzielina ta gromadzi się w różnych układach, zwłaszcza w układzie oddechowym (oskrzela, płuca), ale również układzie pokarmowym i rozrodczym, upośledzając ich działanie i powodując występowanie różnych powikłań. Przede wszystkim gęsty i lepki śluz zalegający w dolnych partiach oskrzeli jest podłożem dla rozwoju bakterii.

- Drenaż to niezbędny dodatek farmakoterapii i nie może być pominięty na żadnym etapie leczenia. Niezastosowanie drenażu jednego dnia może prowadzić do zaostrzenia objawów. Zalegająca wydzielina jest wyjątkowo trudna do usunięcia w wyniku ręcznego zabiegu fizjoterapii oddechowej, dlatego rekomendujemy drenaż mechaniczny. Co więcej, pacjenci stosujący jedynie farmakoterapię mają mniejsze szanse na dłuższe przeżycie, a także nasilone objawy mogą generować kolejne schorzenia, a także poważne powikłania ze strony układu oddechowego - podała prof. Libuse Smolikova, ze Szpitala Uniwersyteckiego Motol w Pradze.

Tykająca bomba

Mukowiscydoza jest chorobą genetyczną. Nie można się nią zarazić, ani nabyć w trakcie dorastania. Jeśli oboje rodzice są nosicielami uszkodzonego genu, to ich dziecko może urodzić się chore. Statystycznie mukowiscydozę stwierdza się w Polsce u 1 na 4000 urodzonych dzieci bez wskazania na konkretną płeć. Oznacza to, że w tym samym stopniu chorują na nią chłopcy jak i dziewczynki. Choroba jest nieuleczalna i wymaga podjęcia wielu środków terapeutycznych, które pomagają choremu walczyć z objawami.

- Ponieważ mukowiscydoza jest chorobą wieloukładową, pacjentem musi zajmować się wielodyscyplinarny zespół specjalistów. Poza jego kierownikiem - lekarzem pulmonologiem - w zespole, który opiekuje się chorym, absolutnie niezbędni są dietetyk i fizjoterapeuta oraz inni specjaliści w zależności od typu problemów, jakie ma pacjent– tłumaczyła prof. Dorota Sands.

Szacuje się, że osoby chore na mukowiscydozę obecnie mogłyby dożyć nawet 50 roku życia, jeśli mogą w porę podjąć właściwe leczenie. Choroba mocno więc skraca życie, a rodzice chorych dzieci określają ją mianem "tykającej bomby", której wybuchu nie można przewidzieć.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum