• Ministerstwo Zdrowia po raz trzeci odpowiedziało Rzecznikowi Praw Obywatelskich na temat refundacji leku Zolgensma w leczeniu SMA
• Wiceminister Maciej Miłkowski stwierdził, że resort zdrowia nie planuje zmiany programu lekowego
• Marcin Wiącek pisząc do MZ zaznaczył, że kryteria refundacji tak kosztownego leku powinny być określone ze szczególną troską, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo
• - Analiza rozwiązań przyjętych w innych krajach, a także wypowiedzi części ekspertów, świadczą że skuteczność leku jest uzależniona przede wszystkim od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich - wyjaśnia RPO
• "Niestety, w odpowiedzi resortu RPO nie znajduje informacji odnoszących się do wszystkich wskazanych wątpliwości" - napisał rzecznik
• - Uwidacznia się to w szczególności w braku odniesienia się do dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków charakterystyki produktu Zolgensma, z której wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do jego stosowania - brzmi wystąpienie ministra Wiącka

Leczenie SMA a wiek pacjenta. RPO pyta po raz kolejny

W ostatnim wystąpieniu RPO przedstawił MZ wątpliwości co do tego, że w odniesieniu do leczenia Zolgensmą dzieci cierpiące na SMA w wieku powyżej 6 miesięcy nie otrzymają szansy na terapię, mimo iż mogą mieć taką sytuację zdrowotną, jak dzieci spełniające to kryterium. Kluczowe jest, czy kryterium wieku jest optymalne z punktu widzenia decyzji o refundacji. W tym przypadku w opinii rzecznika pojawiają się zasadnicze wątpliwości.

- Niestety, w odpowiedzi resortu RPO nie znajduje informacji odnoszących się do wszystkich wskazanych wątpliwości. Uwidacznia się to w szczególności w braku odniesienia się do dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków  charakterystyki produktu Zolgensma, z której wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do jego stosowania. Trudno doszukać się odniesienia do analizy rozwiązań innych krajów, a także wypowiedzi części ekspertów,  że skuteczność leku jest uzależniona przede wszystkim od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich - przyznaje Marcin Wiącek.

Odpowiedź resortu zdrowia: nie zmienimy programu

Co napisał resort zdrowia do RPO? W odpowiedzi na ostatnie pismo Marcina Wiącka w sprawie refundacji Zolgensmy wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski wskazał, że w dwóch poprzednich odpowiedziach:  z 25 sierpnia 2022 r. oraz z 24 września 2022 r., "zostały już wyjaśnione wszelkie wątpliwości dotyczące leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)".

- Niezrozumienie przedstawionych wyjaśnień nie oznacza, że nie zostały wyczerpująco przedstawione przez Ministra Zdrowia - odpowiedział wiceminister.

Wskazał też najistotniejsze kwestie dotyczące leczenia SMA w Polsce:

1.    Od czterech lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni dla całej populacji chorych na SMA. Od 1 stycznia 2019 r. Minister Zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen) w ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” w populacji przedobjawowych i objawowych pacjentów z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzonego badaniem genetycznym. Powyższe oznacza, że od czterech lat cała populacja chorych jest zabezpieczona w skuteczne i bezpłatne leczenie.

2.    Od 1 września 2022 r. refundacją objęto dwie dodatkowe terapie - terapię genową Zolgensma (Onasemnogenum abeparvovecum ) oraz lek Evrysdi (rysdyplam). Wszystkie trzy leki są dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, i nadal program lekowy obejmie całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Obecnie brak jest badań typu head-to-head, które bezpośrednio porównywałyby skuteczność terapii genowej z dostępnymi, alternatywnymi metodami leczenia. W rezultacie, nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymi dostępnymi w ramach programu B.102.

3.    Lek Zolgensma został objęty finansowaniem w ramach Funduszu Medycznego ujętego w ustawie  o Funduszu Medycznym, jako technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, TLI to technologia lekowa stosowana w onkologii lub chorobach rzadkich, która uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane przez Radę Unii Europejskiej lub Komisję Europejską i która została umieszczona w wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności.

4.    Poziom innowacyjności technologii lekowych ustalany jest m. in. w oparciu o wskaźniki oceny efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zdrowotnych wobec czego wybór grupy docelowej jest niejako udzieleniem przez Wnioskodawcę gwarancji efektywności terapii.

5.    Zapisy programów lekowych uzgadniane są każdorazowo z gronem specjalistów klinicznych w odpowiedniej dziedzinie medycyny. W kwestii przedmiotowego programu lekowego nie było wyjątku. Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego w leczeniu SMA, a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmioty odpowiedzialne. Sukces wdrożonego programu lekowego podkreślony został w stanowisku Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych opublikowanym 25 sierpnia 2022 r.1, w którym środowisko medyczne nie zgłasza zastrzeżeń do warunków kwalifikacji pacjentów:
„Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów i oparte są o dane naukowe zaczerpnięte z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieka i nie pozostawieni bez leczenia."

6.    Argumentację uzasadniającą refundację terapii genowej na zasadach opisanych w obowiązującym od 1 września 2022 r. programie lekowym B.102.FM. przedstawiono m. in. na posiedzeniu Komisji Zdrowia w dniu 5 października 2022 r.   , na którym część merytoryczna uzupełniona została przez doświadczone klinicystki na co dzień pracujące z chorymi na SMA - Panią prof. Marię Mazurkiewicz-Bełdzińską z Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oraz Panią prof. Annę Kosterę-Pruszczyk z Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

Maciej Miłkowski podkreślił też, że resort nie planuje modyfikacji programu lekowego Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

RPO: to pismo nie odnosi się w pełni do problemu

Jak wskazuje rzecznik, w odpowiedzi resortu nie ma nawiązania do podkreślanego przez RPO  stwierdzenia, że Zolgensma jest uznawana za skuteczna w przypadku dzieci starszych niż 6 miesięcy. Uprawnia to do pytania, czy przyjęte kryterium wieku rzeczywiście pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi.

- W stanowisku MZ nie ma również wyczerpującego wyjaśnienia, że z refundacji będą wyłączone dzieci - również te do 6 miesięcy - które już były poddane terapii innym lekiem. A pacjenci, którzy przyjęli terapię genową Zolgensmą (w ramach zbiórek publicznych) nie byli wykluczani w przyjęciu leku Spinraza refundowanego w ramach programu lekowego - wyjaśnia Marcin Wiącek.

- Opisany przez resort  stan faktyczny nie odnosi się w pełni do problemu podniesionego przez RPO. - stwierdza RPO.

 

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• RPO
• SMA
• MACIEJ MIŁKOWSKI
• ZOLGENSMA
• MARCIN WIĄCEK