Marek Macyszyn: mamy Plan dla chorób rzadkich. Teraz trzeba go wdrożyć

Autor: LJ • Źródło: Rynek Zdrowia27 listopada 2022 18:24

Pod koniec ubiegłego roku opublikowano Plan dla chorób rzadkich na lata 2021-2023. Teraz jest czas na etap wdrożenia. Mamy tam zapisy dotyczące zwiększenia dostępu do terapii w chorobach rzadkich - przypomina Marek Macyszyn, dyrektor generalny w Polsce i Czechach Vertex Pharmaceuticals.

Marek Macyszyn: mamy Plan dla chorób rzadkich. Teraz trzeba go wdrożyć
Ważne jest szybkie wdrożenie rozwiązań dotyczących chorób rzadkich - mówi Marek Macyszyn Fot. PTWP

 

Plan dla chorób rzadkich. Trzeba go wdrożyć

Wyzwaniem, które czeka na dalsze działanie, jest obszar chorób rzadkich. - Vertex jako firma globalna innowacyjna, która działa w obszarze chorób rzadkich, poszukuje nowych cząsteczek, żeby wprowadzać je na rynek. Dlatego bacznie obserwujemy sytuację na polskim rynku. Doceniamy, co się wydarzyło w ostatnim czasie, zarówno jeśli chodzi o decyzje dotyczące poszczególnych leków, ale też zmian systemowych – mówił podczas Forum Rynku Zdrowia 2022 Marek Macyszyn, dyrektor generalny w Polsce i Czechach Vertex Pharmaceuticals.

Pod koniec ubiegłego roku opublikowano Plan dla chorób rzadkich na lata 2021-2023. - Teraz jest czas na etap wdrożenia. Mamy tam zapisy dotyczące zwiększenia dostępu do terapii w chorobach rzadkich, konkretne rozwiązania takie jak podwyższenie progu efektywności kosztowej, czy wprowadzenia bardziej zaawansowanych instrumentów dzielenia ryzyka - dodał.

Jest też kwestia takich elementów jak analiza wielokryterialna, dostęp do diagnostyki genetycznej i jej finansowania oraz organizacja systemu, czyli stworzenie centrów eksperckich dla chorób rzadkich.

- Z mojego punktu widzenia ważne jest szybkie wdrożenie tych rozwiązań. Mamy grupy robocze, które zajmują się wdrożeniem poszczególnych elementów, są jednak pewne opóźnienia w stosunku do harmonogramu, jeśli chodzi o kwestie dostępu do terapii oraz kryteriów związanych z wyborem i ustanowieniem ośrodków eksperckich - podkreślił.

Jedną z chorób rzadkich jest mukowiscydoza. W grupie pacjentów chorujących na rzadkie schorzenia, chorzy z mukowiscydozą są w tej uprzywilejowanej sytuacji, że od marca 2022 jest program lekowy, który pozwala na leczenie pacjentów nowoczesnymi lekami.

- Duży odsetek pacjentów jest już leczonych. Patrząc w holistyczny sposób i chcąc stawiać pacjenta w centrum uwagi, spróbowaliśmy zbadać i zrozumieć, jaka była sytuacja chorych i ich rodzin jeszcze, zanim te leki zostały wprowadzone w ramach programu lekowego - opowiadał dyrektor Macyszyn.

Z badania przeprowadzonego razem z firmą PEX Pharma Sequence wynika, że choroba wymaga dużego zaangażowania rodziców lub opiekunów.

- Nie jest zaskoczeniem, że w chorobach rzadkich rodzice i opiekunowie nie mogą kontynuować swojej pracy. W przypadku rodziców nastolatków jedna trzecia przestaje pracować, bo muszą się zająć swoimi dziećmi, a w przypadku młodszych dzieci, do 11 roku życia, to około połowa. Z tym wiąże się pogorszenie statusu materialnego – blisko 80 procent rodziców ocenia, że ich status materialny uległ pogorszeniu - wymieniał dyrektor.
Kolejnym elementem jest to, że chorzy często nie mogą kontynuować edukacji czy pracować zawodowo: - 60 procent chorych dorosłych z mukowiscydozą jest na rencie, tylko 30 procent chorych dorosłych jest w stanie pracować.

Leczenie wpływa pozytywnie na zmianę ich losu. - To pozwala z nadzieją patrzeć na nowe terapie jako inwestycję w poprawę stanu tych chorych, nie tylko z perspektywy medycznej, ale gospodarczej i społecznej - dodał.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum