Lek na rzadką chorobę zwyrodnieniową zatwierdzony przez FDA
Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Skyclarys (omaweloksolon) jako pierwszy lek na ataksję Friedreicha, rzadką, dziedziczną chorobę zwyrodnieniową, która uszkadza układ nerwowy. Schorzenie to charakteryzuje się zaburzeniami koordynacji i chodzenia.
- Skyclarys (omaveloxolone) to pierwszy lek zatwierdzony przez FDA w leczeniu ataksji Friedreicha
- Ataksja Friedreicha to rzadka, dziedziczna, zwyrodnieniowa choroby, która uszkadza układ nerwowy i prowadzi do zaburzeń koordynacji i chodzenia
- Kapsułki Skyclarys mają być przyjmowane doustnie, na czczo, raz na dobę w zalecanej dawce 150 mg
Ataksja Friedreicha: objawy i skutki
Agencja ds. Żywności i Leków poinformowała o zatwierdzeniu leku Skyclarys (omaveloxolone) w celu leczenia ataksji Friedreicha - rzadkiej, dziedzicznej, zwyrodnieniowej choroby uszkadzającej układ nerwowy i prowadzącej do zaburzeń koordynacji i chodzenia.
Ataksja Friedreicha powoduje postępujące uszkodzenie rdzenia kręgowego, nerwów obwodowych i mózgu. Jej skutkami są:
- brak koordynacji ruchów mięśni,
- problemy z równowagą,
- trudności w chodzeniu,
- zaburzenia mowy,
- problemy z połykaniem,
- skrócona długość życia.
Choroba ta może również powodować choroby serca. Zwykle rozwija się u dzieci i młodzieży i postępuje z czasem. Jak dodała FDA, ataksja Friedreicha jest najczęstszą formą dziedzicznej ataksji w Stanach Zjednoczonych i dotyka 1 na 50 tys. osób.
Lek Skyclarys: skuteczność potwierdzona badaniami
Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania leku Skyclarys w leczeniu ataksji Friedreicha oceniano w 48-tygodniowym randomizowanym, kontrolowanym badaniu placebo (podwójnie ślepej próbie) i badaniu otwartym.
Do pierwszego badania włączono 103 osoby z ataksją Friedreicha, które otrzymywały placebo (52 osoby) lub Skyclarys w dawce 150 mg (51 osób) przez 48 tygodni. Spośród uczestników badania 53 proc. stanowili mężczyźni, 97 proc. uczestników były to osoby białoskóre, a średni wiek badanych wynosił 24 lata w momencie włączenia do badania. Dziewięciu (18 proc.) pacjentów było w wieku poniżej 18 lat.
Głównym celem badania była ocena zmian w skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS) w porównaniu z placebo w 48. tygodniu. mFARS mierzy progresję choroby: trudności z połykaniem i mową, koordynację kończyn górnych, koordynację kończyn dolnych i możliwość utrzymania postawy pionowej. Osoby otrzymujące lek Skyclarys osiągały lepsze wyniki w leczeniu mFARS niż osoby otrzymujące placebo.
W analizie post hoc osoby, które kontynuowały leczenie produktem Skyclarys (w badaniu otwartym) przez okres do trzech lat, osiągały lepsze wyniki w mFARS w porównaniu z korespondującą grupą nieleczonych pacjentów.
Lek może wywołać skutki uboczne
Najczęstsze działania niepożądane leku Skyclarys to zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej i zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej, które mogą być objawami uszkodzenia wątroby, bólu głowy, nudności, bólu brzucha, zmęczenia, biegunki i bólu mięśniowo-szkieletowego.
Pełne informacje dotyczące przepisywania leku oraz te dotyczące ryzyka związanego ze stosowaniem produktu Skyclarys dostępne są tutaj.
ZOBACZ KOMENTARZE (0)
Dodaj komentarz