Lek Zolgensma będzie refundowany. To najdroższy lek na SMA. Jest decyzja Ministerstwa Zdrowia

Autor: Monika Chruścińska- Dragan • Źródło: Rynek Zdrowia22 sierpnia 2022 12:33

Lek Zolgensma, nazywany też najdroższym lekarstwem świata, znajdzie się na wrześniowej liście leków refundowanych w Polsce. Poinformował o tym w poniedziałek 22 sierpnia minister zdrowia Adam Niedzielski. - Będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy i podawany w wyniku programu przesiewowego - zapowiedział szef resortu.

Lek Zolgensma będzie refundowany. To najdroższy  lek na SMA. Jest decyzja Ministerstwa Zdrowia
Na wrześniowej liście leków refundowanych znajdzie się najdroższy lek na SMA. Fot. AdobeStock
  • Zolgensma to jedna z przełomowych technologii lekowych stosowanych w leczeniu dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)
  • Najlepsze efekty przynosi u pacjentów jeszcze bezobjawowych. Podawany jest jednorazowo poprzez wlew dożylny. Zatrzymuje degenerację neuronów ruchowych, hamując postępy choroby
  • Od września terapia znajdzie się na liście leków refundowanych w Polsce. - Lek będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy i podawany w wyniku programu przesiewowego - zapowiedział szef resortu, Adam Niedzielski 

Zolgensma na wrześniowej liście leków refundowanych. To najdroższy lek na SMA

Rodzice dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), aby sfinansować leczenie swoich pociech lekiem Zolgensma, zmuszeni byli dotąd organizować publiczne zbiórki. We wrześniu terapia genowa doczeka się refundacji z Funduszu Medycznego. 

- Wprowadzamy nowoczesne technologie z Funduszu Medycznego. W refundacji znajdzie się najdroższy lek w leczeniu SMA - Zolgensma - zapowiedział 22 sierpnia podczas specjalnie zwołanej konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski. 

Jak podkreślił szef resortu zdrowia, refundacja obejmie najmniejszych pacjentów, dzieci w wieku do 6 miesięcy. Szef resortu nie ujawnił, ile będzie kosztowało jednorazowe podanie leku. Zdradził jedynie, że rocznie na jego refundację będzie przeznaczonych ok. 300 mln zł.

Szacuje się, że w Polsce na SMA choruje ok. 1 000 osób, a każdego roku rodzi się od 45 do 55 dzieci z tym schorzeniem. 

Preparat Zolgensma uważany jest za jedną z przełomowych technologii lekowych stosowaną w leczeniu najmłodszych chorych. Najlepsze efekty przynosi u pacjentów jeszcze bezobjawowych. Podawana jest jednorazowo poprzez wlew dożylny. Zatrzymuje degenerację neuronów ruchowych, hamując postępy choroby.

Mali pacjenci, którzy już przyjęli lek, dzisiaj potrafią samodzielnie siedzieć, stać, znakomita większość z nich zaczyna samodzielnie chodzić. 

Niedzielski podkreślił, że nadszedł "dzień, w którym możemy powiedzieć, że Polska znajduje się wśród najbardziej zaawansowanych krajów, jeśli chodzi o kompleksowe rozwiązanie dla pacjentów z SMA".

Aktualnie, przypomnijmy, refundowany jest już lek Spinraza (nusinersen) w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni. Leczeniem objęci są wszyscy pacjenci, bez względu na wiek i stopień zaawansowania choroby.

Od kwietnia 2021 roku SMA jest także jedną z 30 chorób wrodzonych, w kierunku których badane są obecnie noworodki w całym kraju, co pozwala zidentyfikować jeszcze bezobjawowych pacjentów.

Minister Niedzielski zapowiedział także, że "w ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzony zostanie lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem". - Ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji - mówił.

Fundusz Medyczny. Prof. Czauderna: mamy świadomość niedociągnięć

Obecna na konferencji szefowa Kancelarii Prezydenta Grażyna Ignaczak-Bandych przypomniała, że Fundusz Medyczny wszedł w życie dopiero w listopadzie 2020 roku. Choć, jak przyznała, początkowo "nie wszystkie aspekty działania funduszu wystartowały szybko", to zapewniła, że "dziś nadrabiamy te zaległości". Zapowiedziała też nowelizację ustawy o Funduszu Medycznym.

- Mamy świadomość różnego rodzaju niedociągnięć, mamy świadomość konieczności poprawek. Stąd wynika m.in. konieczność nowelizacji prawodawstwa, ale dzisiejszy dzień jest dniem wyjątkowo radosnym - mówił z kolei prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP.

Rdzeniowy zanik mięśni to ciężka choroba rzadka. W wyniku wady genetycznej u chorego stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. W efekcie mięśnie szkieletowe nie są odpowiednio pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co prowadzi do częściowego, a z czasem całkowitego paraliżu. 

Do niedawna była chorobą nieuleczalną, ale w ciągu ostatnich lat nastąpił przełom w leczeniu SMA. Są leki, które mogą zatrzymać postęp choroby, a jeśli zostaną podane zanim objawy się rozwiną - nawet zapobiec ich wystąpieniu. 

 

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum