Kontrowersje wokół SMA. Miłkowski: badania kliniczne dotyczyły dzieci do 6. miesiąca życia

Autor: • Źródło: PAP/Rynek Zdrowia24 sierpnia 2022 18:20

Ostatnia, opublikowana lista refundowanych leków zawiera bardzo wiele innowacyjnych terapii - wskazał w środę podczas briefingu prasowego wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Na podstawie badań klinicznych, które były podstawą do rejestracji "Zolgensmy", Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji zaproponowała program lekowy dla dzieci od urodzenia do 6. miesiąca życia.

Kontrowersje wokół SMA. Miłkowski: badania kliniczne dotyczyły dzieci do 6. miesiąca życia
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski. Fot. PPAP/Albert Zawada
  • Wiceszef resortu zdrowia odniósł się podczas briefingu prasowego do zaktualizowanej listy leków refundowanych, w tym leku "Zolgensma" 
  • To najdroższy lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci
  • AOTMiT zaproponowała program lekowy dla dzieci od urodzenia do 6. miesiąca życia

To propozycja AOTMiT

- Lek finansowany jest z Funduszu Medycznego i propozycja finansowania tego produktu była zainicjowania przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, która analizuje najnowsze technologie i analizuje w danym roku wszystkie leki, które były dopuszczone przez Europejską Agencję Leków - wyjaśnił.

Dodał, że na podstawie badań klinicznych, które były podstawą do rejestracji "Zolgensmy", AOTMiT zaproponowała program lekowy dla dzieci od urodzenia do 6. miesiąca życia.

- Terapia lekiem Zolgensma przeznaczona jest dla pacjentów z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2. Szacujemy, że jest to około 33 pacjentów na 50, którzy - według szacunków - będą zdiagnozowani w ciągu roku - dodał.

Dopytywany o powód wprowadzenia cenzusu wiekowego, a nie wagowego, odpowiedział, że badania kliniczne, na podstawie których lek został zarejestrowany, dotyczyły pacjentów do 6. miesiąca życia. - Główne badanie dotyczyło 6. tygodnia życia pacjentów, którzy nie korzystali z żadnej innej terapii - dodał.

Przypomniał również, że dostępne są pozostałe dwa leki przeznaczone dla chorych na SMA.

Inne terapie w SMA w Polsce

W Polsce, oprócz leku "Zolgensma", dostępna jest terapia "Nusinersenem", który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie należy rozpocząć możliwie jak najwcześniej po rozpoznaniu, podając cztery dawki wysycające. Dawkę podtrzymującą należy podawać następnie raz na cztery miesiące. Jak przypomniał Miłkowski, "Nosinersen" finansowany jest od prawie 3,5 roku.

Jeżeli pojawią się przeciwskazania do leczenia tym lekiem, to dostępny jest także trzeci lek, który od września br. również będzie objęty refundacją. "Evrysdi" podaje się doustnie i przeznaczony jest dla pacjentów w wieku od dwóch miesięcy.

Zgodnie z wynikami przeprowadzonych przez producenta leku "Zolgensma" badań klinicznych, ze względu na wysokie ryzyko trwałego uszkodzenia wątroby, europejscy eksperci zalecili stosowanie tego leku u dzieci o wadze ciała nieprzekraczającej 13,5 kg. Jak tłumaczy Fundacja SMA na swojej stronie, najcięższe dziecko, które otrzymało terapię genową w ramach badań klinicznych, ważyło 8,4 kg. Novartis - producent leku - prowadzi obecnie badanie kliniczne leku terapii genowej u dzieci o wadze ciała między 8,5 a 21 kg.

Według konsensusu lekarzy reprezentujących 11 państw Europy, opublikowanego w 2020 r., nie ma danych naukowych, które pozwoliłyby przewidzieć korzyści ze stosowania leku u dzieci powyżej szóstego miesiąca życia.

- Dopuszczenie leku terapii genowej Zolgensma do stosowania w leczeniu SMA opiera się na badaniach klinicznych z udziałem pacjentów w wieku poniżej szóstego miesiąca życia. W prezentacjach konferencyjnych dodatkowo upubliczniono dane dotyczące pacjentów do drugiego roku życia i ważących maksymalnie 13,5 kg. Dane te pochodzą głównie z niesystematycznego pozyskiwania danych na terenie USA, gdzie lek Zolgensma jest dopuszczony do stosowania u dzieci do drugiego roku życia - podkreślili.

Rzecznik Praw Obywatelskich pyta o stanowisko

Przypomnijmy, że wczoraj, 23 sierpnia, Rzecznik Praw Obywatelskich wystąpił do Ministra Zdrowia z prośbą o zajęcie stanowiska wobec refundacji Zolgensmy tylko dla chorych dzieci do 6. miesiąca życia.

- Z wielkim niepokojem odbieram sygnały z doniesień medialnych o problemach w dostępie do refundacji leku dla wszystkich dzieci zmagających się z chorobą SMA - napisał Rzecznik Praw Obywatelskich do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego.

- Oznacza to, że dzieci starsze chore na SMA będą pozbawione szans na refundowane leczenie tym środkiem. Zdaniem Rzecznika Praw Obywatelskich powoduje to poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych, a niemogących skorzystać ze wskazanej refundacji, zatem obywateli, którzy powinni być przez system opieki zdrowotnej otoczeni szczególną troską  -  czytamy w wystąpieniu RPO do ministra zdrowia Adama Niedzielskiego.

Rzecznik powołał się m.in.  na art. 68 Konstytucji RP,  w myśl którego obywatelom, niezależnie od ich sytuacji materialnej, władze publiczne zapewniają równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych. Warunki i zakres udzielania tych świadczeń określa ustawa.

SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której, z powodu wady genetycznej, stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu.

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum