Dyskusja o SMA i emocje znowu w Sejmie. Wiceminister zdrowia odpowiada posłankom i RPO

Autor: KM • Źródło: Rynek Zdrowia29 września 2022 13:30

- Nie powinno się zabierać skutecznego leczenia zgodnie z oczekiwaniem posłów dzieciom, które nie mają możliwości wypowiadania się, ponieważ są jeszcze za małe. Skuteczne leczenie mają wszystkie osoby w Polsce i żaden lekarz nie wyłączy pacjenta z najbardziej skutecznego leczenia, żeby przejść na inne leczenie – mówił wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski w Sejmie. Odniósł się do kwestii refundacji w rdzeniowym zaniku mięśni terapii genowej Zolgensma dla dzieci, których ona nie objęła.

Dyskusja o SMA i emocje znowu w Sejmie. Wiceminister zdrowia odpowiada posłankom i RPO
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski w ogniu pytań posłanek opozycji. Fot. Sejm.gov.pl/Screeen
  • Od dobrych kilku tygodni przez sejmowe, medialne, ministerialne i społecznościowe kanały przetacza się dyskusja na temat podjętej w Ministerstwie Zdrowia decyzji o refundacji jednego z najdroższych leków świata dla pacjentów chorujących na SMA
  • Nie inaczej było i dzisiaj. W trakcie czwartkowego posiedzenia Sejmu posłanka Monika Wielichowska pytała wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego o lek Zolgensma i udostępnienie go również dzieciom, których nie objęły przyjęte niedawno ustalenia
  • - Nie ma badań, że ten lek jest bardziej skuteczny niż inne aktualnie dostępne leczenie, tak mówią lekarze - podkreślił Miłkowski
  • Wiceminister  odpowiedział w tym temacie również Rzecznikowi Praw Obywatelskich, który podkreślił, że "kryteria refundacji tak kosztownego leku, jak Zolgensma, powinny być określone ze szczególną troską o to, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo"
  • W ocenie RPO wątpliwe jest, czy "kryterium wieku 6 miesięcy pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi dziecka"

Burza o lek genowy na SMA w Sejmie

Podczas posiedzenia Sejmu 29 września poseł Monika Wielichowska po raz kolejny poruszyła temat refundacji terapii dzieci chorych na SMA (rdzeniowy zanik mięśni) jednym z najdroższych leków świata, czyli preparatem Zolgensma. Decyzję na "tak" kilka tygodni temu podjęło Ministerstwo Zdrowia. Wcześniej rodzice chorych dzieci organizowali zbiórki - leczenie to koszt kilku milionów złotych. Dla sporej grupy rodziców kryteria ustanowione w sprawie refundacji oznaczaja, że ich dzieci nie mogą liczyć na refundację i kontynuują zbiórki.

– Ile brakuje do dołożenia do zbiórek i zrefundowania leku? Czy Ministerstwo Zdrowia pofatygowało się i zrobiło wyliczenia? – pytała.

Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski w odpowiedzi zaznaczył, że „firma cały czas prowadzi badania, czy ten lek jest bardziej skuteczny od innych dostępnych terapii, czy jest możliwe podawanie go w wieku starszym”. - Być może, jeśli będzie udowodnione, że te 13,5 kg czy 21, które jest zapisane w charakterystyce produktu leczniczego, jest niezasadne, bo w wieku 30 czy 40 lat też będzie można podać, to oczywiście takie możliwości również będą analizowane. Firma wie, że ma możliwość złożenia wniosku, przedstawienia wyników badań, ale takich badań na dzień dzisiejszy nie ma. Nie ma takich badań, że ten lek jest skuteczniejszy od innych leków – wyjaśniał Maciej Miłkowski.

Wiceminister dodał, że „głównym kryterium jest, żeby leczenie było skuteczne”.

– To lekarze decydują o tym, komu zastosować daną terapię, lekarze decydują o tym, co jest najbardziej skuteczne. Nie ma czegoś takiego, że leczenie jest na wniosek pacjenta – zauważył.

- Trzeba zwrócić uwagę, że to są dzieci. Nie powinno się zabierać skutecznego leczenia zgodnie z oczekiwaniem posłów dzieciom, które nie mają możliwości wypowiadania się, ponieważ są jeszcze za małe. Skuteczne leczenie mają wszystkie osoby w Polsce i żaden lekarz nie wyłączy pacjenta z najbardziej skutecznego leczenia, żeby przejść na inne leczenie – wskazał wiceminister.

- Zgodnie z nauką, zgodnie z tym, co również mówi firma, nie ma badań, że ten lek jest bardziej skuteczny niż aktualnie dostępne leczenie. Tak mówią lekarze, tak mówią zespoły terapeutyczne - oczywiście nie wszyscy, jest wielu lekarzy i może pani znaleźć lekarza, który będzie leczył leczeniem, które jest zupełnie nieuznane w żadnych standardach medycznych. Może pani zawsze znaleźć lekarza, który stosuje się do zupełnie innych kryteriów – zwrócił się do poseł Wielichowskiej.

PTN i zespół ds. SMA współpracowały z resortem

Wiceminister Miłkowski dodał, że Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych oraz zespół ds. SMA, w którego skład wchodzą najlepsi polscy specjaliści w Polsce, współpracowały w tym zakresie z Ministerstwem Zdrowia. Zaznaczył również, że w charakterystyce produktu leczniczego poinformowano, iż „podanie leku pacjentom w późniejszym okresie jest zdecydowanie mniej skuteczne niż to podanie, które jest w okresie do 6 tygodni”.

Posłanka Iwona Maria Kozłowska przytoczyła historię Zosi, która nie otrzyma leku refundowanego, a rodzice muszą uzbierać blisko 10 mln zł, bu=y zapłacic za leczenie. Takich dzieci jest obecnie 27 w Polsce.

- Kiedy wreszcie ministerstwo otrząśnie się z amoku i zdeyduje, żeby te dzieci były szczęś liwe i normalnie się rozwijały? - pytała posłanka.

- Nie ma żadnych badań, że wydanie 10 milionów gwarantuje, że dzieci są szczęśliwe, będą szczęśliwe, będą normalnie się rozwijały - to nie jest prawda - mówił stanowczo wiceminister. - Mówię pod kątem medycznym i pod kątem naukowym o tym, co zostało udowodnione: firma nie gwarantuje, że lek jest skuteczny, ma bardzo dużą gwarancję w okresie przedobjawowym, w okresie pierwszego miesiąca. Polska to jedno z kilku państw, które wszystkim swoim pacjentom podają ten lek w pierwszym miesiącu życia i Polska należy do elity tych krajów. Panie chcą zabrać skuteczne leczenie, to jest nieetyczne postępowanie - ocenił wiceszef resortu zdrowia.

- Nas interesuje zdrowie pacjentów, a nie to, żeby wydać 10 milionów złotych na bardzo, bardzo niepewny efekt, ponieważ firma wie, że właśnie w pierwszym miesiącu dla pacjentów, którzy nie dostali jeszcze leczenia, ten lek jest najbardziej skuteczny - zaznaczył Maciej Miłkowski.

Nie ma idealnego systemu ochrony zdrowia

Kilka dni wcześniej, w odpowiedzi z 24 września na pismo Rzecznika Praw Obywatelskich w sprawie refundacji leku Zolgensma wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski napisał, że "próżno szukać systemu ochrony zdrowia, który będzie systemem zupełnym, w tym znaczeniu, iż będzie w stanie zapewnić możliwość leczenia każdym lekiem zarejestrowanym na świecie i w całym zakresie jego zarejestrowanych wskazań, a być może i również poza nimi (tzw. „off label”)".

- Podkreślić należy, że art. 68 Konstytucji nie wymaga, aby wszystkie świadczenia opieki zdrowotnej, jakie są udzielane przez publiczną służbę zdrowia, były nieodpłatne — zaznacza Miłkowski. Dodaje, że "ustawodawca powinien jednoznacznie ustalić, które rodzaje świadczeń są dostępne bez konieczności ponoszenia dodatkowych kosztów (tzw. koszyk świadczeń gwarantowanych), a które mają charakter ponadstandardowy i wymagają sfinansowania (czy dofinansowania) przez obywatela". Powołał się przy tym na artykuł 68. Konstytucji i zaznaczył, że to "podstawowy obowiązek" ustawodawcy. Ocenił też, że "wskazany przepis daje ustawodawcy — w zależności od aktualnego stanu finansów publicznych — możliwość wprowadzenia podziału świadczeń opieki zdrowotnej na takie, które będą nieodpłatne, częściowo odpłatne oraz w pełni odpłatne".

Inne terapie SMA są refundowane

Miłkowski zaznacza, że "od ponad trzech lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni dla całej populacji chorych na SMA":

  • od 1 stycznia 2019 r. Minister Zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen) w ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” w populacji przedobjawowych i objawowych pacjentów z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni potwierdzonego
    badaniem genetycznym. - Powyższe oznacza, że od ponad trzech lat cała populacja chorych jest zabezpieczona w skuteczne i bezpłatne leczenie. W ocenie środowiska medycznego wspomniany powyżej lek nusinersen (Spinraza) zapoczątkował przełom w leczeniu pacjentów cierpiących na SMA — pisze Miłkowski;
  • od 1 września refundacją objęto dwie dodatkowe terapie – terapię genową Zolgensma (Onasemnogenum abeparvovecum ) oraz lek Evrysdi (rysdyplam). - Wszystkie trzy leki są dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, i nadal program lekowy obejmie całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Obecnie brak
    jest badań typu head-to-head, które bezpośrednio porównywałyby skuteczność terapii genowej z dostępnymi, alternatywnymi metodami leczenia. W rezultacie nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymi dostępnymi w ramach programu B.102 - podkreśla wiceminister zdrowia.

Środowisko nie zgłaszało sprzeciwu

Maciej Miłkowski zauważa również, że "zapisy programów lekowych uzgadniane są każdorazowo z gronem specjalistów klinicznych w odpowiedniej dziedzinie medycyny". - W kwestii przedmiotowego programu
lekowego nie było wyjątku. Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmioty odpowiedzialne — dodaje.

- Sukces wdrożonego programu lekowego podkreślany został w stanowisku Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych opublikowanym 25 sierpnia 2022 r., w którym środowisko medyczne nie zgłasza zastrzeżeń do warunków kwalifikacji pacjentów — odnotowuje wiceminister.

Część pacjentów leczonych Zolgensmą dalej przyjmuje inne leki

Miłkowski w swoim piśmie zaznaczył też, że "wybór grupy docelowej jest niejako udzieleniem przez wnioskodawcę gwarancji efektywności terapii". - W ramach monitorowania leczenia przez okres 48 miesięcy od podania leku z substancją czynną onasemnogen abeparwowek podlega ocenie wg kryteriów, które umożliwią ewentualne stwierdzenie braku skuteczności leczenia lub braku osiągnięcia kamieni milowych - pisze.

Wiceminister przypomiał również fakt, że "w ramach programu
lekowego B.102. leczonych lekiem Spinraza (nusinersen) było 11 pacjentów, u których zastosowano również preparat Zolgensma (zakupiony ze środków własnych pacjentów lub ze zbiórek publicznych)". Preparat zastosowano na różnych etapach leczenia:

  • 1 z pacjentów otrzymał lek Zolgensma przed rozpoczęciem leczenia w programie lekowym;
  • 1 pacjent zakończył leczenie w programie lekowym, jednakże po zastosowaniu leku Zolgensma został ponownie zakwalifikowany do leczenia
  • 9 pacjentów otrzymało lek Zolgensma w trakcie leczenia w programie lekowym (pomiędzy dawkami leku Spinraza).
  • u dwóch innych pacjentów zakończono leczenie w programie lekowym w
    związku z zastosowaniem terapii genowej lekiem Zolgensma.

- Powyższe oznacza, że jest część pacjentów, którzy mimo przyjęcia leku
Zolgensma, którego efekt terapeutyczny powinien utrzymywać się dożywotnio, przyjmują mimo wszystko alternatywną technologię medyczną w postaci nusinersenu — pisze Miłkowski.

Kwalifikacja wyłącznie nieleczonych wcześniej pacjentów

W ocenie Miłkowskiego "nie bez znaczenia jest obciążenie dla płatnika publicznego w zakresie różnicy dawek nasycających nusinersenem – podwójne nasycenie – po zdiagnozowaniu SMA i oczekiwaniu na podanie Zolgensmy, oraz kolejne nasycenie po otrzymaniu Zolgensmy".

- Nowy program częściowo reguluję tę kwestię, ponieważ pacjenci, którzy zostaną zakwalifikowani do leczenia SMA lekiem Zolgensma i otrzymają takie leczenie w ramach programu lekowego, nie będą mogli zostać włączeni do leczenia SMA z wykorzystaniem nusinersenu lub rysdyplamu finansowanego w ramach niniejszego programu lekowego — zauważa wiceminister.

Miłkowski dodaje, że "w dalszym ciągu będzie możliwość kwalifikacji pacjentów do leczenia  nusinersenem lub rysdyplamem, którzy wcześniej otrzymali lek Zolgensma poza programem – np. sfinansowany ze zbiórek, środków własnych pacjenta czy badań klinicznych". - Jednocześnie, należy mieć na uwadze, iż do leczenia lekiem Zolgensma w ramach programu, kwalifikowani są wyłącznie pacjenci, którzy nie otrzymali wcześniej jakiegokolwiek innego leczenia w kierunku SMA — podsumowuje wiceminister zdrowia.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum