• PARTNER SERWISUpartner serwisu

Choroby rzadkie. Są już skuteczne, ale kosztowne terapie. Czy wiemy jak się zabrać za ich finansowanie?

Autor: Piotr Wróbel • Źródło: Rynek Zdrowia05 listopada 2021 09:30

Dla mnie już nie ma ratunku. Marzyłam o chwili, kiedy dowiemy się, że dla chorych na dziedziczną dystrofię siatkówki jest szansa na uratowanie wzroku - mówi Małgorzata Pacholec, prezes pacjenckiego stowarzyszenia Retina AMD Polska. Chorób rzadkich, w których można już pomóc pacjentom jest więcej. Ale jak finansować dostęp do bardzo drogich leków?

Chorby rzadkie. Jak finansować skuteczne, ale kosztowne terapie? Fot. Shutterstock
  • - Mamy możliwość radykalnej zmiany rokowania w SMA, chorobie która do niedawna stanowiła najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczynę śmiertelności niemowląt - mówi prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak
  • Prof. Dorota Sands: - Mukowiscydoza z choroby śmiertelnej wieku dziecięcego stała się chorobą znacznie skracającą życie u młodych dorosłych, a w krajach rozwiniętych jest uznawana za chorobę przewlekłą
  • Prof. Marcin Czech: - Polskę, dzięki wzrostowi finansowania ochrony zdrowia, może być stać na refundowanie terapii w chorobach rzadkich
  • Plan dla Chorób Rzadkich wyznacza nieco inne niż dotąd podejście do finansowania leków w tych chorobach, oparte o więcej kryteriów oceny niż kosztoefektywność

Stanisław Maćkowiak, prezes Federacji Pacjentów Polskich mówi z przekonaniem, że nadszedł w ochronie zdrowia czas dla chorób rzadkich: - Z duża nadzieją podchodzimy do niedawnej wypowiedzi wiceministra zdrowia Macieja Miłkowskiego, który na Forum Ekonomicznym w Karpaczu podkreślił, że dostępność do leczenia chorób populacyjnych mamy na dobrym poziomie, dlatego jest teraz pora, by zwrócić się ku do leczeniu chorób rzadkich.

Przywołane słowa ministra nawiązują do wyczekiwanego od lat i wreszcie przyjętego Planu dla Chorób Rzadkich. Zapewnienie chorym dostępności do leczenia chorób rzadkich i ultrarzadkich nabiera szczególnego znaczenia teraz, gdy pojawiły się skuteczne terapie. Fakt - są drogie.

SMA - radykalna zmiana rokowania

Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu "Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka” przypomina, że rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest właśnie taką chorobą wśród chorób rzadkich, w której doszło do ogromnego przełomu w leczeniu.

- Mamy możliwość radykalnej zmiany rokowania w chorobie, która do niedawna stanowiła najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczynę śmiertelności niemowląt - mówi prof. Kotulska-Jóźwiak, współtwórczyni organizacji leczenia SMA w Polsce.

Leczenie jest możliwe dzięki wprowadzaniu badań przesiewowych noworodków. Obejmują 12 województw, a do końca następnego roku cały kraj. To tak wczesna diagnostyka jest kluczowa dla skuteczności leczenia. - Terapia w SMA nie byłaby skuteczna, gdyby nie to, że możemy ją zastosować już na etapie, w którym pacjent jeszcze nie ma objawów lub są one bardzo nieznaczne. Możemy zatrzymać chorobę, po to by pacjent pozostał bezobjawowy przez całe życie - mówi profesor.

W Polsce corocznie rodzi się około 50 dzieci z SMA. Są leczone przy zastosowaniu leku nusinersen. Wyniki leczenia - jak mówi profesor - są lepsze niż oczekiwano. Znana jest też terapia genowa, jeszcze nierefundowana w Polsce. - Obserwacja półtoraroczna pokazuje, że pacjenci z SMA mogą pozostać bezobjawowi także po podaniu terapii genowej - mówi profesor.

Postęp medycyny i prace nad lekami sierocymi przyniosły też dobre wiadomości dla osób niewidomych, które straciły wzrok z powodu ultra rzadkiej choroby jaką jest dziedziczna dystrofia siatkówki.

Im już można uratować wzrok. "Marzyłam o takim dniu"

- Myślę, że głos pacjenta który oślepł z powodu choroby genetycznej jest głosem wiarygodnym - mówi o sobie Małgorzata Pacholec, prezes pacjenckiego stowarzyszenia Retina AMD Polska.

Ponad 20 lat temu założyła Stowarzyszenie dla ludzi, którzy tracą wzrok z powodu zwyrodnienia barwnikowego siatkówki. - Marzyłam o dniu, kiedy dowiemy się, że dla kogokolwiek z tą chorobą jest szansa na uratowanie wzroku. Osoby chorujące na to schorzenie codziennie żyją z lękiem czy nie jest to dzień, w którym ostatni raz widzą twarz swojego dziecka, jak sobie poradzą w życiu - mówi.

Jak podkreśla, ostatnie lat przyniosły przełom, mały, ale pierwszy, od dawna wyczekiwany. Zwyrodnienie barwnikowe siatkówki może być spowodowane różnymi ok. 300 mutacjami genów. Od niedawana potrafimy je wykryć. - Okazało się, że na jedną z naszych mutacji jest terapia przyczynowa, w której lek podaje się raz i w efekcie człowiek nie oślepnie. Wieść o takim przełomie zelektryzowała całe nasze środowisko pacjentów - mówi Małgorzata Pacholec.

Do leczenia kwalifikowałoby się 10-15 pacjentów w Polsce. I tu leczenie musi nastąpić na bardzo wczesnym etapie, dopóki jest zachowana funkcja siatkówki oka. - Dla nas, niewidzących pacjentów nie ma już ratunku, my przegraliśmy walkę z czasem, ale są młodzi ludzie, dzieci, które jeszcze widzą, uczą się, są zdolni, nie mają innych chorób, mogą stać się użytecznymi obywatelami tego kraju i spłacić dług - mówiła prezes apelując o dostęp do leczenia.

Chorobą rzadką, której obraz przebiegu też zdecydowanie się zmienia dzięki dostępowi do nowoczesnego leczenia jest mukowiscydoza.

Nowy lek w mukowiscydozie. "My jesteśmy gotowi"

Prof. Dorota Sands, kierownik Zakładu Mukowiscydozy Instytutu Matki i Dziecka przypomina, że mukowiscydoza z choroby śmiertelnej wieku dziecięcego stała się chorobą znacznie skracającą życie u młodych dorosłych, a w tej chwili w krajach rozwiniętych jest uznawana za chorobę przewlekłą.

Od 2009 roku w całej Polsce prowadzony jest przesiew noworodkowy w kierunku mukowiscydozy. Powstają wyspecjalizowane ośrodki. - Terapia podtrzymująca w mukowiscydozie, objawowa zwiększyła długość życia u liderów do wieku młodego dorosłego, a nawet do wieku średniego - u lidera światowego. To jednak wszystko co możemy zrobić w leczeniu objawowym podtrzymującym - mówi profesor.

Jak tłumaczy, doczekaliśmy leczenia przyczynowego w mukowiscydozie. Mamy już jeden program lekowy z wysokoaktywnym leczeniem przyczynowym. Jest to jednak leczenie dotyczące podgrupy zaledwie kilku chorych z tzw. mutacjami bramkującymi, podczas gdy wszystkich chorych jest w kraju w sumie ok. 1,5 tysiąca, a wariantów zmian w genach odpowiadających za mukowiscydozę - ponad 2 tysiące.

Czytaj też: Prof. Dorota Sands: dla noworodka z mukowiscydozą mogę stać się dobrą wróżką

W 2019 roku pojawił się bardzo efektywny lek, działający u większości chorych. - Już zaczęliśmy realizować podanie tego leku dla mniejszej grupy chorych, ale jesteśmy gotowi na podawanie go zdecydowanie większej grupie, która obejmie ok. 90 proc. chorych, jeśli będzie obniżona granica wiekowa jego stosowania - słyszymy od prof. Doroty Sands.

Profesor podkreśla: - Myślę, że jesteśmy gotowi jako środowisko, jako ośrodki, do podawania kolejnego leku w programie lekowym.

Jak przyznają eksperci, tzw. leki sieroce (czyli takie, nad którymi badania nie są chętnie podejmowane ze względu na wysokie koszty i brak gwarancji ich zwrotu ze względu na rzadkie występowanie chorób w jakich mają mieć zastosowanie) z uwagi na cenę wymagają odejścia od standardowej oceny kosztoefektywności.

Plan dla Chorób Rzadkich

Plan dla Chorób Rzadkich wskazuje, jak finansować drogie terapie w tych chorobach lekami sierocymi.

Sprawdź: Plan dla Chorób Rzadkich opublikowany w Monitorze Polskim. Wyznacza cele na najbliższe dwa lata LISTA

- Polskę, dzięki wzrostowi finansowania ochrony zdrowia. może być stać na ich refundowanie. Wychodzimy z warunku kosztoefektywności i staramy się zwrócić uwagę na inne elementy procesu podejmowania decyzji, ale nadal w oparciu o obiektywne kryteria - tłumaczy prof. Marcin Czech, prezes Polskiego Towarzystwo Farmakoekonomicznego, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2017-2019.

Jak zauważa, Plan dla Chorób Rzadkich każe w nowoczesny sposób stosować tzw. instrumenty dzielenia ryzyka (angażują w finansowanie terapii także producenta leku - red.) w oparciu o efekty zdrowotne, wymaga też m.in. tworzenia - jako ważnego instrumentu - rejestrów pacjentów, by wyciągać wnioski m.in. o skuteczności terapii.

Druga regulacja, która ma zapewnić środki na finansowanie takich terapii to utworzony niedawno Fundusz Medyczny. - Terapie genowe będące przyszłością medycyny są też objęte rozważaniami Funduszu. To podejście sprawia, że strona publiczna przejmuje inicjatywę, wskazując najbardziej postępowe rodzaje terapii, chcąc za nie zapłacić i proponując siadanie w tej sprawie do rozmów. Klinicznie nie mamy wątpliwości, że są to leki o wysokiej wartości - podkreśla prof. Marcin Czech.

W ocenie profesora można dostrzegać, że koszt jednostkowy tych terapii jest bardzo wysoki i nie spełnia kryterium kosztowej efektywności, ale jednocześnie przy dużym wysiłku strony publicznej udostępniać te leki pacjentom.

Leki sieroce - tu liczy się coś więcej niż tylko kosztoefektywność

Jak zauważa Joanna Parkitna, p.o. dyrektora Wydziału Oceny Technologii Medycznych, Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, Plan dla Chorób Rzadkich wyznacza nieco inne niż dotąd podejście do finansowania leków w tych chorobach, oparte o więcej kryteriów niż kosztoefektywność.

- Razem z ekspertami systemowymi będziemy dyskutować jaki model oceny wielokryterialnej zaproponować, co da ministrowi być może podstawy do rozważenia innych decyzji refundacyjnych - mówi dyrektor, mając na myśli podejście do refundacji bardzo drogich technologii lekowych.

Przyznaje natomiast, że ustawa refundacyjna nakłada na AOTMiT obowiązki i mówi o pewnym stałym progu kosztu leku w relacji do PKB, do którego Agencja będzie się odnosić oceniając leki. Dodaje jednak: - To są liczby, które pokazujemy panu ministrowi, który się do nich odnosi w racjonalny sposób i dlatego wielokrotnie refundowane są leki, których kosztowa efektywność w dokumentach niekoniecznie jest wykazana. Poza tym wyjściowa kosztowa efektywność po rekomendacji prezesa Agencji może być zmieniona na korzyść wnioskowanego leku, wtedy kiedy podmiot odpowiedzialny stanie do dyskusji z przedstawicielami MZ.

Nad czym pracuje ministerstwo

Jak mówi Dominika Janiszewska-Kajka, zastępca dyrektora Departamentu Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia, sięgając po Plan dla Chorób Rzadkich ministerstwo skupia się teraz na kilku obszarach.

- Jednym z nich jest dostęp do nowoczesnych badań diagnostycznych. Nie czekając na wejście planu w życie, odpowiednie zlecenia zostały skierowane, żeby została wydana rekomendacja w celu uwzględnienia tych badań w koszyku świadczeń gwarantowanych. Zakwalifikowanie tych badań to kwestia kilku najbliższych miesięcy.To będą wielkoskalowe badania genomowe, a przy schorzeniu dotyczącym siatkówki badanie wykonywane metodą sekwencjonowania genów - informuje z-ca dyrektora Departamentu Lecznictwa MZ.

Dodaje, że krajowe ośrodki referencyjne, którym minister będzie nadawał status ośrodka eksperckiego, zostaną wyposażone w specjalistyczny sprzęt i to te ośrodki będą wykonywały specjalistyczne badania diagnostyczne.

Uwagi wymaga też m.in. tworzenie rejestrów dla pacjentów z chorobami rzadkimi - To będzie rejestr na początku epidemiologiczny, ale zakładamy, że później pozwoli na wypracowanie ścieżki w systemie dla pacjenta z chorobą rzadką.

Czy Plan dla Chorób Rzadkich i Fundusz Medyczny spełnią pokładane w nich nadzieje? Tu wiele zależy też od konstrukcji prawnej tych rozwiązań, na co zwraca uwagę Juliusz Krzyżanowski, Senior Associate w kancelarii prawniczej Baker McKenzie.

Czy będą wnioski refundacyjne?

Mec. Krzyżanowski zauważa, że Plan dla Chorób Rzadkich został przyjęty uchwałą Rady Ministrów, w związku z czym nie jest aktem prawa powszechnie obowiązującego, a to może rodzić pytanie o możliwość pełnego egzekwowania jego zapisów.

Szczególnie uważnie analizuje zasady refundacji technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności, które miałyby zostać objęte finansowaniem z Funduszu Medycznego. - W mojej ocenie pierwsze 2 lata to de facto refundacja na próbę. Do wniosku o objęcie refundacją nie składa się analizy klinicznej, analizy ekonomicznej oraz racjonalizacyjnej. Te analizy są składane dopiero przy wniosku o kontynuację refundacji. Tutaj wiele zależy od podejścia ministra zdrowia - mówi.

Zdaniem mecenasa są pewne ryzyka i te podmioty, które zdecydowały się złożyć wniosek o objęcie refundacją musiały zważyć obowiązek kontynuacji terapii u chorych nawet w przypadku, gdy dana terapia nie otrzyma kontynuacji refundacji.

Najistotniejsze jest wtedy czy te technologie innowacyjne minister będzie traktował jako terapie o silnych dowodach, choć były zarejestrowane maksymalnie 2 lata temu. Jeśli tak, to może oczekiwać zawarcia umów podziału ryzyka jak dla terapii o już lepiej poznanej skuteczności. - W sytuacji, gdy mamy niejako refundację na próbę, to rejestry, które będą tworzone powinny pokazać jakie kryteria należy być brane pod uwagę przy podejmowaniu decyzji kontynuacyjnych - podsumował.

Wszystkie wypowiedzi zostały zanotowane podczas XVII Forum Rynku Zdrowia (Warszawa, 18-19 października 2021 r.).

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum