Agencja zatwierdziła najdroższy lek na świecie. Jednorazowa dawka uwolni od hemofilii B?

Autor: oprac. ML • Źródło: Rynek Zdrowia/Mat. prasowe/FDA24 listopada 2022 11:05

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration) zatwierdziła Hemgenix w leczeniu hemofilii typu B. Chodzi o jednorazową infuzję, która uwalnia pacjentów od regularnego leczenia. Wytwarzana przez firmę CSL Behring kosztuje 3,5 miliona dolarów za dawkę, to najdroższy lek na świecie - podała agencja Bloomberg.

Agencja zatwierdziła najdroższy lek na świecie. Jednorazowa dawka uwolni od hemofilii B?
Agencja zatwierdziła najdroższy lek na świecie. Jedna dawka to 3,5 mln dolarów. Fot. Shutterstock
  • Hemofilia B to genetyczna skaza krwotoczna wynikająca z braku lub niewystarczającego poziomu IX czynnika krzepnięcia krwi, czyli białka potrzebnego do wytwarzania skrzepów krwi w celu zatrzymania krwawienia
  • Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Hemgenix w leczeniu hemofilii typu B
  • Jednorazowa infuzja kosztuje 3,5 miliona dolarów za dawkę. To najdroższy lek na świecie - podała agencja Bloomberg

Hemgenix - najdroższy lek na świecie zatwierdzony

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration) zatwierdziła  Hemgenix (etranakogen dezaparwowek), terapię genową opartą na wektorze wirusa związanego z adenowirusami do leczenia dorosłych chorych na hemofilię B (wrodzony niedobór czynnika IX), którzy obecnie stosują profilaktykę czynnika IX lub mają aktualne lub zagrażającego życiu krwotoku w przeszłości lub powtarzających się epizodów poważnych samoistnych krwawień.

- Terapia genowa hemofilii jest na horyzoncie od ponad dwóch dekad. Pomimo postępów w leczeniu hemofilii, zapobieganie i leczenie epizodów krwawienia może niekorzystnie wpływać na jakość życia poszczególnych osób — powiedział dr n. med. Peter Marks, dyrektor Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA. - Dzisiejsze zatwierdzenie zapewnia nową opcję leczenia pacjentów z hemofilią B i stanowi ważny postęp w opracowywaniu innowacyjnych terapii dla osób doświadczających dużego obciążenia chorobami związanymi z tą postacią hemofilii.

Hemofilia B to genetyczna skaza krwotoczna wynikająca z braku lub niewystarczającego poziomu IX czynnika krzepnięcia krwi, białka potrzebnego do wytwarzania skrzepów krwi w celu zatrzymania krwawienia.

Objawy mogą obejmować przedłużone lub obfite krwawienie po urazie, operacji lub zabiegu dentystycznym; w ciężkich przypadkach epizody krwawienia mogą wystąpić samoistnie bez wyraźnej przyczyny. 

Przedłużające się epizody krwawień mogą prowadzić do poważnych powikłań, takich jak krwawienia do stawów, mięśni czy narządów wewnętrznych, w tym do mózgu. 

Większość osób, które mają hemofilię B i doświadczają objawów, to mężczyźni. Częstość występowania hemofilii B w populacji wynosi około 1 na 40 000, a hemofilia B stanowi około 15 proc. pacjentów z hemofilią. 

Wiele kobiet nosicielek tej choroby nie ma żadnych objawów. Jednak szacunkowo 10-25 proc. nosicielek ma łagodne objawy; w rzadkich przypadkach kobiety mogą mieć umiarkowane lub ciężkie objawy. 

Leczenie zazwyczaj polega na zastąpieniu brakującego lub niedostatecznego czynnika krzepnięcia w celu poprawy zdolności organizmu do zatrzymywania krwawienia i promowania gojenia. Pacjenci z ciężką hemofilią B zazwyczaj wymagają rutynowego schematu leczenia w postaci wlewów dożylnych produktów zastępczych czynnika IX, aby utrzymać wystarczający poziom czynnika krzepnięcia i zapobiec epizodom krwawień.

O leku Hemgenix w badaniach klinicznych

Hemgenix to jednorazowy produkt terapii genowej podawany w pojedynczej dawce we wlewie dożylnym. Hemgenix składa się z wektora wirusowego zawierającego gen czynnika IX krzepliwości krwi. Gen ulega ekspresji w wątrobie w celu wytworzenia białka czynnika IX, zwiększenia poziomu czynnika IX we krwi, a tym samym ograniczenia epizodów krwawienia. 

Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Hemgenix oceniano w dwóch badaniach z udziałem 57 dorosłych mężczyzn w wieku od 18 do 75 lat z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B. Skuteczność ustalono na podstawie zmniejszenia rocznego wskaźnika krwawień (ABR) u mężczyzn. W jednym badaniu, w którym wzięło udział 54 uczestników, u badanych stwierdzono wzrost poziomu aktywności czynnika IX, zmniejszoną potrzebę rutynowej profilaktyki zastępczej czynnikiem IX oraz 54 proc. zmniejszenie ABR w porównaniu z wartością wyjściową.



Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum