• Od wybuchu pandemii COVID-19 coraz większą popularność zdobywają tzw. zdecentralizowane badania kliniczne (DCT)
• Zakładają one wykorzystanie dobrodziejstw technologii do przeprowadzania badań poza ośrodkami - najczęściej w domu pacjentów
• Firmom umożliwia to szybsze i tańsze dotarcie do zdywersyfikowanej grupy uczestników, a pacjentom możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii
• Pojawiają się jednak unikalne problemy np. ze stworzeniem bezpiecznej platformy cyfrowej czy projektowaniem badania dla osób mniej obeznanych z technologią

Innowacyjny lek do testów od kuriera

Pacjent decydujący się na udział w badaniu klinicznym zyskuje dostęp do nowoczesnych i niefinansowanych w ramach świadczeń gwarantowanych terapii. Może tym samym zwiększać swoje szanse na poprawę lub odzyskanie zdrowia, jednocześnie pośrednio pomagając innym chorym poprzez przyczynienie się do wprowadzenia nowego leku na rynek - przekonuje na swojej stronie internetowej Agencja Badań Medycznych.

Nie każdy pacjent ma jednak możliwość dojeżdżania do ośrodka przeprowadzającego badanie kliniczne - chociażby ze względu na duże odległości, prywatne zobowiązania bądź pogarszający się stan zdrowia.

To o tyle problematyczne, że z punktu widzenia firm innowacyjnych uczestnictwo w badaniach możliwie zdywersyfikowanej grupy: z różnych krajów, grup etnicznych i o różnym stopniu zaawansowania choroby – jest kluczowe, aby móc uzyskać potrzebne dane do analizy. Konieczność pokrycia kosztów transportu pacjentów oddalonych od ośrodków znacznie zwiększa zaś nakłady i czas potrzebny na przeprowadzenie badania klinicznego.

To właśnie dlatego w ostatnich latach popularność zdobywa koncepcja tzw. zdecentralizowanych badań klinicznych (z ang. DCT – decentralised clinical trials).

Zakłada ona wykorzystywanie różnych rozwiązań technicznych i organizacyjnych, umożliwiających realizację części procedur poza ośrodkiem badań klinicznych. A tym samym ograniczanie lub całkowite eliminowanie konieczności pojawiania się pacjenta w ośrodku badawczym.

O jakie rozwiązania techniczne chodzi? Przykładowo pacjent może otrzymywać kurierem do domu innowacyjne leki czy wyroby medyczne do samodzielnego testowania. Dodatkowo wyposaża się go w urządzenia do monitorowania różnego rodzaju wskaźników np. opaski mierzące tętno, ciśnieniomierze, glukometry czy zestawy do przeprowadzania samodzielnych pomiarów.

Nierzadko pacjentom udostępnia się też aplikacje na smartfony, umożliwiające wypełnianie okresowych ankiet czy kontaktowanie się z personelem przeprowadzającym badanie kliniczne.

Kwestie formalne np. udzielenie zgód na udział w badaniach klinicznych oraz przetwarzanie danych osobowych, załatwia się zaś listownie, albo przy pomocy podpisu elektronicznego.

Są dowody na skuteczność zdecentralizowanych badań klinicznych

Na świecie przeprowadzano już co najmniej kilkadziesiąt szeroko zakrojonych zdecentralizowanych badań klinicznych. Największym do tej pory jest brytyjskie „The Principle Trial”, w ramach którego od 2020 r. poszukuje się najlepszych terapii leczenia COVID-19, które pacjenci mogą prowadzić samodzielnie w domu. Do stycznia 2023 r. w badaniu wzięło już udział blisko 27 tys. pacjentów.

Dr Ly-Mee Yu, zastępczyni dyrektora ds. akademickich i kierowniczka ds. statystyk Uniwersytetu Oksfordzkiego, która jest częścią zespołu badawczego stojącego za "The Principle Trial" uważa, że projekt już dziś można uznać za spory sukces.

Uczestnicy mogą bowiem brać w nim udział, nie opuszczając własnego domu. Udaje się też zachować wysoką jakość merytoryczną badania, przy jednoczesnym zwiększeniu dotarcia do pacjentów mieszkających poza dużymi miastami. Choć generuje to oczywiście pewne problemy logistyczne i opóźnienia.

- Dostrzegliśmy, że aby przeprowadzić poprawnie DCT, potrzebna jest bardzo sprawnie i bezpiecznie działająca platforma cyfrowa. Konieczne jest też zwiększone zaangażowanie monitorujących badanie, aby uczestnicy czuli się stale dobrze poinformowani – podkreśla dr Ly-Mee Yu.

Z innych udanych DCT, warto wyróżnić cyfrową platformę do zdecentralizowanych badań klinicznych, przygotowaną przez firmę farmaceutyczną GlaxoSmithKline.

Przy jej pomocy testowano innowacyjny lek na astmę. Rekrutacja uczestników odbywała się poprzez stronę internetową. Otrzymali oni następnie urządzenia mobilne do monitorowania swojego stanu zdrowia. Zdecentralizowane badanie – zdaniem firmy – pozwoliło skrócić ścieżkę dotarcia do pacjentów i rozszerzyć potencjalną grupę uczestników. Zmniejszyło też koszty związane z przeprowadzaniem badania o dużej skali.

Inna firma farmaceutyczna, Sanofi, przeprowadzała testy leku dla diabetyków przy pomocy platformy telemedycznej. Uczestnicy zostali losowo podzieleni na dwie grupy. Jedna uczestniczyła w tradycyjnych badaniach klinicznych, pojawiając się okresowo w ośrodku badawczym.

Z kolei druga brała udział w badaniu częściowo tradycyjnie, a częściowo na odległość. Raz w tygodniu przez pół roku dzwoniła do nich pielęgniarka i przeprowadzała wywiad medyczny. Okazało się, że analiza tej drugiej grupy dała badaczom znacznie dokładniejsze i pogłębione wyniki.

Niwelując pewne bariery możemy... tworzyć nowe

Istotną rolę w zwiększeniu zainteresowania DCT niewątpliwie odegrała pandemia COVID-19. To wówczas wiele organów regulacyjnych (w tym unijnych) i naukowców zaczęło opracowywać zalecenia i najlepsze praktyki w celu zabezpieczenia pacjentów oraz ich danych medycznych w nowym modelu.

Bo, choć DCT mogą niwelować wiele barier tradycyjnych badań klinicznych, to - ze względu na zmniejszoną liczbę bezpośrednich kontaktów z pacjentami oraz wdrożenie rozwiązań technologicznych - mogą tworzyć wcześniej nieznane problemy. Jakie?

Pewne odpowiedzi dają wyniki przedstawione w ramach projektu "Trials@Home", przeprowadzanego przez Uniwersyteckie Centrum Medyczne w Utrechcie oraz firmę farmaceutyczną Sanofi.

Uczestnicząca w projekcie Rachel Copland, naukowczyni ze szkockiego Uniwersytetu Dundee tłumaczy, że jej zespół w 2020 r. przeanalizował 45 zdecentralizowanych badań klinicznych. 28 z nich było przeprowadzonych w pełni zdalnie, zaś 17 częściowo zdalnie. 87 proc. zainicjowały ośrodki znajdujące się w krajach Ameryki Północnej (głównie USA i Kanadzie) oraz w Wielkiej Brytanii.

Copland tłumaczy, że największe problemy związane są z jednocześnie największą zaletą DCT, czyli wykorzystywaniem rozwiązań technologicznych oraz kontaktowaniem się z uczestnikami, którzy normalnie mieliby kłopot z przyjeżdżaniem do ośrodków badawczych.

Naukowczyni przyznaje, że DCT dają możliwość dotarcia do bardzo daleko oddalonych od siebie pacjentów (czasem nawet z różnych kontynentów, bo wiele firm np. z USA kontaktuje się z chorymi mieszkającymi w Europie). To olbrzymia korzyść, bo nowoczesny lek czy wyrób medyczny z reguły ma być stosowany globalnie, czyli potrzebuje w toku badań klinicznych wykazania, że jest bezpieczny i daje korzyści terapeutyczne u przedstawicieli np. różnych grup etnicznych.

– To powoduje jednak konieczność uwzględnienia różnic pomiędzy uczestnikami w procesie projektowania naszego DCT – podkreśla Copland.

Ponadto, choć DCT mogą przyspieszyć przeprowadzenie badań klinicznych - choćby dzięki łatwiejszemu znalezieniu dużej grupy badawczej - to i tak konieczność wysyłania uczestnikom leków czy wyrobów medycznych poprzez firmy kurierskie, może powodować niezaplanowane opóźnienia.

Zdaniem badaczki niezwykle istotny przy DCT jest też właściwy dobór rozwiązań technologicznych. Ludzie lubią bowiem możliwie proste i wygodne urządzenia, których działanie jest dla nich zrozumiałe.

- Możemy poprosić uczestnika, żeby przez cały dzień nosił na ręku opaskę monitorującą jego aktywność, ale jego brak zrozumienia odbywającego się procesu, może powodować niepewność i prowadzić do zmniejszenia zaufania. A to może zaburzać uzyskiwane wyniki – wskazuje Rachel Copland.

Naukowczyni dodaje, że projektujący DCT mogą mieć pokusę wykorzystywania więcej niż jednego urządzenia technicznego do monitorowania różnych wskaźników u uczestników, ale muszą też wziąć pod uwagę, czy nie będzie to stanowić obciążenia dla mniej obeznanych w technologii osób.

– Może to się skończyć tak, że wyniki badania będą niekompletne, bo człowiek nie poradzi sobie z koniecznością ładowania czy obsługi kilku urządzeń jednocześnie – zauważa Copland.

W tym aspekcie warto też zwrócić uwagę na możliwy problem wykluczenia cyfrowego. Bo choć większość ludzi korzysta obecnie ze smartfonów i internetu, to jednak nie każdy. Takie potencjalne bariery należy zidentyfikować i rozwiązywać, zapewniając uczestnikom badania odpowiedni i łatwy w obsłudze sprzęt.

W związku z przeprowadzaniem badań klinicznych na odległość pojawiają się także problemy z zapewnieniem odpowiedniego nadzoru nad przetwarzaniem danych osobowych oraz poprawnym uzyskiwaniem zgód od uczestników DCT.

Nie ma przeszkód, by w Polsce przeprowadzać badania kliniczne na odległość

Czy w Polsce przeprowadza się zdecentralizowane badania kliniczne? Przepytaliśmy kilku ekspertów i każdy powiedział nam, że jak na razie nie. Nie oznacza to jednak, że takowe się wkrótce nie pojawią.

- Nie ma bowiem barier prawnych czy organizacyjnych, które by to uniemożliwiały – mówi nam dr n. med. Jarosław Meyer-Szary z katedry i kliniki Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Lekarz przyznaje, że w przeprowadzanych przez siebie badaniach klinicznych z udziałem dzieci, zdarza mu się stosować elementy DCT.

W jakiej sytuacji? Otóż niekiedy bywa, że rodzice dziecka nie mieszkają ze sobą. I choć przeważnie oboje wyrażają zgodę na udział młodego pacjenta w badaniu klinicznym, to niekoniecznie rodzic przebywający w innym mieście, ma chęć podróżowania w celu podpisania dokumentów związanych z całą procedurą.

- Rozwiązujemy to tak, że dokumenty do podpisania przesyłamy pocztą tradycyjną. Nie widzę jednak przeszkód, aby ten sam cel móc osiągać poprzez zatwierdzanie dokumentów podpisem elektronicznym – przyznaje dr Jarosław Meyer-Szary.

Lekarz ocenia, że zastosowanie DCT może być szczególnie przydatne dla ośrodków badających innowacyjne leki na choroby sieroce. Oczywistym jest bowiem, że znalezienie pacjentów mogących wziąć udział w badaniu klinicznym, jest ograniczony. Możliwość poszukiwania i prowadzenia przez ten proces pacjentów znajdujących się w różnych częściach kraju czy kontynentu, byłaby więc niezwykle pomocna.

- Niweluje to też przeróżne problemy logistyczne: chociażby konflikty czasowe z harmonogramem szkolnym dzieci i pracą rodziców – podkreśla dr Meyer-Szary.

* Wypowiedzi zawarte w tekście zanotowano podczas wystąpień oraz prywatnych rozmów na konferencji „International Clinical Trials Day 2023” (23 maja 2023 r.) zorganizowanej przez Agencję Badań Medycznych oraz Europejską Sieć Infrastruktur Badań Klinicznych (ECRIN).

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• BADANIA KLINICZNE
• ASTMA
• E-ZDROWIE
• AGENCJA BADAŃ MEDYCZNYCH
• ABM
• SANOFI
• LEK
• LEKI SIEROCE