Rynek Zdrowia: - Czym jest terapia komórkami CAR-T i w jaki sposób działa?
Prof. Sebastian Giebel: - CAR-T cells jest najbardziej zaawansowaną formą immunoterapii komórkowej. Warto przypomnieć, że w naszym organizmie codziennie dochodzi do powstawania komórek nowotworowych, które są skutecznie rozpoznawane i niszczone przez komórki układu odpornościowego. Najbardziej efektywne w realizacji tego zadania są limfocyty T. Czasem mechanizm ten jednak zawodzi. W przypadku rozwiniętego raka organizm nie jest w stanie skutecznie z nim walczyć.

Tę sytuację zmienia technologia CAR-T cells polegająca na modyfikacji genetycznej własnych limfocytów T pacjenta. Wszczepia się im gen kodujący receptor rozpoznający antygen typowy dla komórek nowotworowych. Technicznie wygląda to w ten sposób, że od chorego pobiera się za pomocą leukaferezy jego własne limfocyty, następnie poddaje się je selekcji i wprowadza za pomocą odpowiedniego wektora wirusowego gen do ich DNA. Następnie limfocyty są namnażane, aktywowane i oddawane z powrotem do krwiobiegu.

- Kiedy i gdzie terapia została zastosowana po raz pierwszy?
- Została opracowana kilka lat temu w Stanach Zjednoczonych, głównie na Uniwersytecie Pensylwanii. Pierwszymi pacjentami, którzy zostali poddani temu leczeniu, byli chorzy na ostrą białaczkę limfoblastyczną, u których chemioterapia okazała się nieskuteczna, a czas przeżycia bez leczenia nie przekroczyłby dwóch, trzech miesięcy. Okazało się, że u większości spośród tych pacjentów doprowadzono w ten sposób do całkowitej remisji, tj. stanu, w którym komórki białaczkowe nie są wykrywalne tradycyjnymi metodami diagnostycznymi. W wielu wypadkach remisja ta jest trwała, co oznacza wyleczenie.

Następnie technologią, która powstała i była rozwijana w szpitalach uniwersyteckich, zainteresowały się firmy farmaceutyczne. Wykupiły ją i zaczęła być ona stosowana w ramach kontrolowanych badań klinicznych. Ten proces doprowadził do rejestracji dwóch terapii CAR-T cells: w nawrotowej ostrej białaczce limfoblastycznej u dzieci i młodych dorosłych oraz u dorosłych chorych na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B, po niepowodzeniu wcześniejszej chemioterapii.

- Jak duża grupa chorych w Polsce mogłaby się kwalifikować do tej terapii?
- W przypadku ostrej nawrotowej białaczki limfoblastycznej mogłaby to być grupa kilkunastu, góra kilkudziesięciu osób rocznie, głównie dzieci. Jeśli chodzi o pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych komórek B liczba ta jest trudna do oszacowania, ponieważ brakuje dokładnych statystyk dotyczących tej konkretnej sytuacji klinicznej. Niemniej w tym wskazaniu liczba ta powinna zmieścić się w przedziale pomiędzy 100 a 200.