- U jakiego odsetka pacjentów, którzy zostali poddani terapii komórkami CAR-T, remisja ma charakter trwały?
- Wielką wartością tej terapii jest fakt, że daje ona szansę wyleczenia. Są dowody na to, że komórki CAR-T mogą przeżyć w organizmie pacjenta co najmniej kilka miesięcy, a ich czas przeżycia koreluje z czasem wolnym od progresji. Należy pamiętać, że na razie obserwacje nie są szczególnie rozciągnięte w czasie, bo sięgają one trzech, czterech lat, ale w agresywnych nowotworach można założyć, że stan remisji trwający dłużej niż dwa lata zazwyczaj wiąże się z wyleczeniem.

Z dotychczasowych badań wynika, że w ostrej białaczce limfoblastycznej całkowitą remisję można uzyskać u ok. 90 proc. chorych, przy czym ma ona charakter trwały u ok. 50 proc. U chorych na chłoniaka rozlanego z dużych komórek B całkowita remisja jest możliwa u 40 do 50 proc. pacjentów, a charakter trwały ma ona u ok. jednej trzeciej chorych poddanych terapii CAR-T cells. Jeśli chodzi o inne terapie szansa wyleczenia takich pacjentów jest w obu przypadkach bliska zera.

- Jak pacjenci znoszą to leczenie? Jakie działania niepożądane mogą wystąpić?
- Należy pamiętać, że terapia komórkami CAR-T nie jest dla organizmu obojętna. U części chorych, w pierwszych dniach po jej podaniu występuje tzw. zespół uwalniania cytokin - burza immunologiczna. Może pojawić się gorączka i niewydolność oddechowa, z powodu której chorzy czasem wymagają wentylacji mechanicznej. U pewnego odsetka chorych stwierdza się także objawy neurotoksyczności. Objawy neurologiczne mają zazwyczaj charakter odwracalny, ale wymagają intensywnego postępowania i potencjalnie, podobnie jak w przypadku niewydolności oddechowej, mogą zagrażać życiu.

Występowanie tych ciężkich objawów i zdarzenia śmiertelne miały miejsce głównie w pierwszym okresie stosowania CAR-T, gdy zdobywano dopiero doświadczenia. Obecnie wiemy już jakie leki stosować by skutecznie tłumić te objawy. Po upływie kilku lat stosowania komórek CAR-T na świecie terapia ta wydaje się już znacznie bezpieczniejsza.

Jeśli chodzi o przeciwwskazania do terapii, głównym jest obecność czynnych infekcji, ponieważ przejściowo po podaniu komórek CAR-T może dojść do obniżenia odporności przeciw bakteriom i wirusom. Infekcje mogłyby się wówczas zaostrzyć i stworzyć dodatkowe zagrożenie dla chorego. W badaniach klinicznych chorzy byli selekcjonowani i do leczenia CAR-T cells kwalifikowano wyłącznie osoby w dobrym stanie klinicznym. Podobne założenia obowiązują przy stosowaniu tych leków już po ich rejestracji.