Jak wyjaśnił prof. Brzosko podczas sesji "Jak zapewnić kompleksową opiekę dla chorych z niezaspokojonymi potrzebami zdrowotnymi - na przykładzie chorób włóknieniowych płuc", która odbyła się w ramach V Kongresu Wyzwań Zdrowotnych Online (18 czerwca), częstość zachorowania na twardzinę układową wynosi w Polsce 142 przypadki na milion mieszkańców, stąd zgodnie z danymi z roku 2018 na twardzinę choruje ok. 5400 osób.

W Europie częstość występowania tej choroby waha się od 126 do 253 przypadków na milion mieszkańców, co wskazuje, że mieścimy się jako kraj w dolnej grupie częstości zachorowań w Europie.

Ekspert dodał też, że mimo, iż twardzina układowa jest chorobą rzadką, w badanym okresie (lata 2008-2018), liczba osób na nią chorujących zdecydowanie wzrosła. Związane jest to raczej z lepszym leczeniem, a nie  ze wzrostem zachorowalności.

Tłumaczył, że w największych polskich województwach: mazowieckim, śląskim, wielkopolskim i małopolskim zanotowano 45,6 proc. wszystkich przypadków twardziny układowej (2018 r.), co wiąże się m.in. z migracją pacjentów, którzy szukają specjalistycznych ośrodków medycznych i lepszych metod leczenia. Dodał również, że w porównaniu z pacjentami, chorującymi w latach 70-80 –tych, obecnie chorzy na twardzinę żyją zdecydowanie dłużej. 

- Dziś choroba atakuje płuca. U ok. 30 proc. chorych z twardziną układową występują śródmiąższowe zmiany w tym narządzie - zaznaczył konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii.

Twardzina ma twarz młodej kobiety
Prof. Brzosko zwrócił też uwagę na fakt, że w Polsce na twardzinę układową trzykrotnie częściej chorują kobiety, a szczyt zachorowania przypada na piątą dekadę życia. Podobny profil pacjenta obserwuje się na całym świecie.

Do tego stwierdzenia odniósł się prof. Eugeniusz Józef Kucharz, kierownik Oddziału Chorób Wewnętrznych i Reumatologii Górnośląskiego Centrum Medycznego w Katowicach oraz konsultant wojewódzki w dziedzinie reumatologii w woj. śląskim, który wyjaśnił, że twardzina często dotyka młode kobiety, przed którymi jest całe życie.

- Twardzina układowa jest wielkim wyzwaniem, zarówno dla chorego, jak i dla lekarza, ponieważ obecnie nie ma możliwości jej wyleczenia. Strategia terapeutyczna ukierunkowana jest na zmiany narządowe. Takie podejście jest efektywne, co uwidacznia się w przeżyciu chorych - mówił ekspert.

Zaznaczył też, że pewna enigmatyczność tej choroby sprawia, że jest ona mylona ze stwardnieniem rozsianym. - Pacjenci często pytają, co to jest za choroba, czasami jest ona wręcz uważana tylko za chorobę dermatologiczną, co jest błędem – wyjaśnił prof. Kucharz.

Obecnie płuca, zarówno w aspekcie włóknienia płuc, jak i nadciśnienia tętniczego płucnego, są główną przyczyną zgonów w tej grupie chorych. - Jeszcze 20-30 lat temu u chorych dominowały zmiany związane z przełomem nerkowym, układem pokarmowym, powikłaniami infekcyjnymi. Dziś ok. 40 proc. chorych umiera z przyczyn sercowo-płucnych, co jest olbrzymim problemem – mówił prof. Kucharz.

Podkreślił, że ta choroba bardzo mocno odbija się na zdrowiu psychicznym chorego, dlatego lekarze starają się leczyć całego pacjenta.

Choroba, która stygmatyzuje
Ekspert wyjaśnił, że nie można zapominać, iż choroba ta jest widoczna, dlatego mocno stygmatyzuje, zwłaszcza młodych ludzi, którzy dopiero wkraczają w swoje życie zawodowe i rodzinne. – Sklerodermia (twardzina) zabiera młodym ludziom twarz, zniekształca ją, jest widoczna dla innych, stąd też często upośledza zdolność tych ludzi do pracy, znacząco wpływa na życie rodzinne. Ponieważ chorobie tej często towarzyszy duszność, chory może mieć  poczucie, że nie da rady utrzymać rodziny, nie będzie w pełni sprawny czy nawet może przedwcześnie umrzeć. Takie myślenie  staje się źródłem depresji – wyjaśnił prof. Kucharz.

I dodał: - To wszystko są sprawy, o których lekarze muszą pamiętać, lecząc chorego na twardzinę. Dlatego z taką radością przyjmujemy wszystkie sygnały, które w sposób udokumentowany potwierdzają, że jakaś metoda terapeutyczna czy lek faktycznie spowalnia rozwój tej choroby. Bo, niestety, na razie nie mamy narzędzi, które by odwróciły jej obraz.

Zdanie to podzieliła Beata Lecińska, przewodnicząca Grupy Chorych na Twardzinę, Stowarzyszenia Pro Rheumate, która sama od dwudziestu lat choruje na tę chorobę. - Nie ulega wątpliwości, że twardzina jest ciężkim schorzeniem i przy której pacjenci często  borykają się z różnymi dodatkowymi problemami - zaznaczyła Lecińska.

Wyjaśniła, że grupa, którą reprezentuje, działa dziesięć lat pod patronatem prof. Kucharza. - Celem grupy jest udzielanie wsparcia chorym i ich rodzinom, pomoc w uzyskaniu kontaktu z lekarzami różnych specjalności, gdyż chorzy zmuszeni są korzystać z pomocy wielu specjalistów: kardiologów, reumatologów, pulmonologów, nefrologów, gastrologów – tłumaczyła Lecińska.

Ale to nie jedyne problemy, z którymi muszą mierzyć się chorzy. Jak zaznaczyła przedstawicielka organizacji pacjentów, ponieważ jest to choroba rzadka, problemem jest też znalezienie informacji o chorobie. Dlatego grupa stwarza również możliwość wymiany informacji pomiędzy chorymi, a także udziela psychicznego wsparcia, by pacjenci nie czuli się odosobnieni w cierpieniu.

- Osoby, które dopiero zaczynają chorować podkreślają, że problem pojawia się już na samym początku, na etapie opieki POZ. Lekarze pierwszego kontaktu nie wiedzą z czym się mierzą, nie znają tej choroby, wysyłają pacjentów na różne badania i często dopiero po latach chorzy dowiadują się, że jest to sklerodermia. Dlatego warto zajrzeć na stronę www.twardzina.pl, gdzie można nawiązać kontakt między sobą i skorzystać z doświadczeń innych chorych – zaznaczyła.

Z kolei prof. Kucharz dodał, że specjaliści starają się edukować studentów i lekarzy, jednak tym co wymaga bezwzględnych zmian jest dotarcie z informacją do społeczeństwa. - Ludzie muszą wiedzieć, że tacy chorzy są wśród nas, że oni cierpią na wyobcowanie i brak wiedzy o tej chorobie. Musimy to zmienić poprzez edukację, wyjaśnianie faktów, unikanie wiedzy niepewnej i propagowanie tych metod, które mają udokumentowanie medyczne i przynoszą ulgę - podkreślił ekspert.

Nowe terapie szansą dla pacjentów
Tym, co budzi nadzieje wśród pacjentów jest dostęp do nowoczesnych, udowodnionych medycznie terapii. Jak wyjaśnił prof. Eugeniusz Kucharz u wąskiej grupy chorych można stosować autologiczny przeszczep komórek macierzystych szpiku. Niestety, zabieg ten nie prowadzi do wyleczenia, ale do długotrwałej remisji i życia bez leków.

- Pozostałe strategie lecznicze opierają się na zatrzymywaniu postępu zmian w poszczególnych narządach. Szczególnie istotne jest tu efektywne leczenie chorób układu sercowo-płucnego, które wybijają się na niechlubne czołówki przyczyny zgonów - zaznaczył prof. Kucharz.

Nawiązując do tego zagadnienia prof. Brzosko wyjaśnił, że obecnie chorych na twardzinę, którzy cierpią z powodu śródmiąższowych zmian w płucach, leczy się najczęściej za pomocą cyklofosfomidu i mykofenolanu moferylu. - Wprawdzie u większości chorych leki te przynoszą dość dobre efekty, jednak nie można zapominać, że sama choroba stwarza lekarzom duże problemy, a dostępne leki, zwłaszcza cyklofosfomid, mają sporo działań ubocznych – wyjaśnił prof. Brzosko.

Dlatego też eksperci z dużą nadzieją patrzą na pojawiające się nowe możliwość terapeutyczne. Prof. Wojciech Piotrowski z Oddziału Klinicznego Pneumonologii i Alergologii USK W Łodzi wyjaśnił, że obecnie istnieją bardzo mocne dowody naukowe na skuteczność nowej terapii w śródmiąższowej chorobie płuc w przebiegu twardziny układowej.

- W trakcie normalnego, fizjologicznego procesu starzenia się płuc, zdrowy 50-60 letni człowiek traci rocznie ok. 40 ml pojemności życiowej płuc. Chory na IPF, nieleczony traci ok. 200 ml rocznie, a chory, który otrzymuje leki antyfibrotyczne - ok. 100 ml na rok. Natomiast w przypadku choroby śródmiąższowej w twardzinie, na podstawie wyników randomizowanego, podwójnie zaślepionego, badania klinicznego SENSCIS wykazano, że roczna utrata pojemności życiowej płuc sięga 90-100 ml, a u osób leczonych nintedanibem tylko ok. 50 ml., czyli jest zbliżona do fizjologicznej utraty pojemności życiowej płuc. Ta utrata jest dwukrotnie mniejsza niż w przypadku osób nieleczonych. To jest argument przemawiający za tym, aby móc jak najszybciej zaoferować to leczenie chorym na twardzinę. Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała już nintedanib do leczenia twardziny - wyjaśnił prof. Piotrowski.

Postulat ten poparł prof. Dariusz Ziora, ordynator Oddziału Pulmonologicznego, Pododdziału Rehabilitacji Pulmonologicznej SPSK nr 1 ŚUM w Katowicach, który zaznaczył, że nie chodzi tu o wyprzedzanie innych krajów, ale wyrównywanie szans naszych pacjentów.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• REUMATOLOGIA
• CHOROBY PŁUC
• TWARDZINA UKŁADOWA