Pacjenci z IPF mają już dostęp do skutecznej terapii, ale sukces jest połowiczny

Autor: Marzena Sygut/Rynek Zdrowia • • 13 marca 2017 11:15

W 2017 r. chorzy na idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) uzyskali dostęp do jednego z preparatów stosowanych w leczeniu tej choroby - pirfenidonu. To, w ocenie lekarzy i pacjentów, niewątpliwie bardzo dobra wiadomość. Nie rozwiązuje jednak problemów wszystkich chorych. Ci, u których lek nie zadziała, powinni mieć dostęp do drugiego praparatu - nintedanibu.

Pacjenci z IPF mają już dostęp do skutecznej terapii, ale sukces jest połowiczny
FOT. Fotolia; zdjęcie ilustracyjne

Idiopatyczne włóknienie płuc jest chorobą rzadką. W Polsce cierpi na nią ok. 3-6 tysięcy osób. Schorzenie dotyka głównie ludzi starszych po 60 roku życia. IPF prowadzi do nieodwracalnych zmian w płucach, a w konsekwencji do śmierci pacjenta. Połowa pacjentów umiera po 3 latach od diagnozy.

Długo oczekiwana decyzja
Do tej pory pacjenci w Polsce mieli bardzo ograniczony dostęp do terapii - żaden z dwóch dostępnych leków: Esbriet (substancja czynna pirfenidon) oraz Ofev (substancja czynna nintedanib) nie był refundowany, mimo że refundacja była zagwarantowana w większości krajów UE. Są to m.in. Niemcy, Francja, Czechy, Włochy, Wielka Brytania czy Węgry.

Jak wyjaśnia dr Katarzyna Lewandowska z I Kliniki Chorób Płuc - Instytutu Gruźlicy i Chorób Płuc w Warszawie, dla polskiego pacjenta oznaczało to praktycznie brak leczenia. Polacy mogli bowiem kupić lek tylko ze stuprocentową odpłatnością, a kwota ta sięgała ok. 6-8 tys. miesięcznie.

Z tego powodu lekarze, pacjenci i ich rodziny przez bardzo długi czas apelowali do Ministerstwa Zdrowia o refundację leku, co umożliwiłoby dostęp do leczenia. Protesty, pisma i apele trwały kilka lat.

W międzyczasie producenci obu leków złożyli wnioski refundacyjne do Ministerstwa Zdrowia. W konsekwencji trwających rozmów z resortem, jeden z leków – pirfenidon, uzyskał od stycznia 2017 refundację.

Lech Karpowicz, prezes Towarzystwa Wspierania Chorych na Idiopatyczne Włóknienie Płuc przyznał, że decyzja Ministerstwa Zdrowia o wprowadzeniu na listę leków refundowanych leku na IPF była długo oczekiwana przez pacjentów.

- Trudno wyrazić naszą radość z tego faktu. Po wielu latach zostaliśmy dostrzeżeni i mamy szansę na znacznie dłuższe życie - podkreślił Karpowicz.

Dodał jednak, że refundacja jednego leku to połowiczne rozwiązanie problemu chorych na IPF. Oba leki charakteryzuje całkiem odmienny mechanizm działania, i w przypadku gdy tolerancja refundowanego leku jest zła, chory pozostaje bez leczenia.

Połowiczny sukces
Zdanie to potwierdza dr Lewandowska. Jak wyjaśnia w rozmowie z Rynkiem Zdrowia zgodnie z zaleceniami międzynarodowych gremiów naukowych, z Europejskim Towarzystwem Oddechowym i Amerykańskim Towarzystwem Chorób Klatki Piersiowej na czele, u zdecydowanej większości chorych powinien być stosowany jeden z dwóch wspomnianych leków.

Oba preparaty poprawiają rokowanie w idiopatycznym włóknieniu płuc, ponieważ zwalniają tempo spadku pojemności życiowej płuc, a także poprawiają tolerancję wysiłku ocenianą sześciominutowym testem chodu.

Dr Lewandowska wyjaśnia, że jest to podstawowa korzyść dla chorego, ponieważ istotą tej choroby jest zmniejszenie pojemności życiowej płuc.

- Chory ma coraz mniejszą pojemność życiową płuc, więc coraz szybciej się męczy. W miarę upływu czasu zaczyna odczuwać duszność wysiłkową, następnie duszność w spoczynku. W końcu ginie. Tymczasem oba te leki powodują spowolnienie tego obniżania się pojemności życiowej płuc przedłużając życie chorym - zaznacza dr Lewandowska.

Podkreśla również, że lekarze są bardzo zadowoleni z decyzji Ministerstwa Zdrowa dotyczącej refundacji pirfenidonu. Decyzja ta daje bowiem chorym nadzieję na dłuższe życie i dostęp do nowoczesnych terapii.

Jak podkreśla dr Lewandowska w pierwszym roku leczenia terapią będzie można objąć ok. 100-150 chorych. W kolejnych latach lista ta jednak będzie się wydłużać, ponieważ do programu będą włączani następni chorzy.

Program trzeba doskonalić
Specjalistka od leczenia chorób płuc ma też pewne zastrzeżenia dotyczące dostępności do terapii. Pierwszym z nich jest konieczność zawężenia przez MZ lub NFZ liczby ośrodków, które będą mogły realizować program leczenia chorych na IPF, do tych mających doświadczenie w rozpoznawaniu IPF, w których istnieje możliwość dyskusji o rozpoznaniu pomiędzy specjalistą pulmonologiem i radiologiem. Takie uwagi zresztą zostały złożone przez lekarzy i pacjentów do rozporządzenia NFZ w tym zakresie.

Drugie zastrzeżenie dotyczy braku dostępności do drugiego leku – nintedanibu.

- Mówiąc o obu tych lekach nie można wskazać, że któryś jest lepszy czy gorszy. Jak wynika bowiem z badań, w stosunku do obydwu udowodniono skuteczność w spowalnianiu postępu włóknienia, co oznacza, że u chorych, którzy je przyjmują czynność płuc pogarsza się zdecydowanie wolniej, niż u tych, którzy nie są leczeni. Preparaty te mają jednak zupełnie inne mechanizmy działania - podkreśla dr Lewandowska.

Dodaje: - Nie zawsze pacjenci reagują na oba leki identycznie. Może się zdarzyć, że chory nie odpowie na dostępny obecnie lek, a mógłby zareagować na lek, który na razie nie jest refundowany. Ponadto obydwa leki, jak wszystkie farmaceutyki, mają swoje działania niepożądane, które pacjenci różnie tolerują.

- W wypadku pirfonidonu to: niestrawność, ból brzucha, sucha i swędząca skóra, nadwrażliwość na światło słoneczne. Natomiast nintedanib może powodować zmniejszenie apetytu, utratę masy ciała i biegunki. Leki różnią się tęż sposobem podawani - nintedanib stosuje się 2 x na dobę po 1 kapsułce, podczas gdy pirfenidon 3 x na dobę po 3 kapsułki - zaznacza specjalistka.

- W przypadku gdy tolerancja refundowanego leku jest zła, chory pozostaje bez leczenia. Powinien więc istnieć wybór między dwoma produktami, skoro oba są dostępne na rynku. Dlatego rozwiązanie to należałoby w przyszłości poszerzyć o dostęp do drugiego leku - wyjaśnia dr Lewandowska.

Zalety terapii
Dr Lewandowska podkreśla też, że rekomendacje międzynarodowych gremiów dotyczące obu preparatów oparte są na dużych, randomizowanych, podwójnie zaślepionych badaniach klinicznych. Badania te wykazuje m.in. korzystny wpływ na długość przeżycia chorych, jak również czas do wystąpienia tzw. nagłych zaostrzeń.

- Badania wykazały, że w grupie chorych, którzy przyjmowali którykolwiek z tych leków, w ciągu roku umiera o połowę mniej chorych niż w grupie przyjmującej placebo – podkreśla.

Producent nintedanibu, firma Boehringer Ingelheim podaje, że wytwarzany przez nią preparat, który jak na razie nie uzyskał refundacji, został opracowany w 1998 r. Na rynki unijne trafił na początku 2015 r.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum