Rynek Zdrowia: - Czy Polskie Towarzystwo Neurologiczne zamierza zmienić przyjęte wytyczne dotyczące diagnostyki i terapii SM, dostosowując je do wymogów rynku?
Prof. Krzysztof Selmaj: - Polska medycyna ciągle boryka się z problemem nakładania się na kryteria rejestracyjne leków, kryteriów refundacyjnych. Niestety, te ostatnie są dużo ostrzejsze od kryteriów rejestracyjnych, co dla polskich pacjentów jest bardzo niekorzystne.

Ponadto zdarza się, że doprowadza to do patowych sytuacji, z jakimi mamy np. do czynienia w obecnym programie lekowym. Pojawiają się pacjenci, którzy trafiają w ślepą uliczkę. Zgodnie z obowiązującymi w kraju kryteriami w ogóle nie można im podać żadnego leku.

Z tego powodu wytyczne wymagają pilnej nowelizacji. Niestety, jest to skomplikowane zagadnienie, ponieważ nie wiadomo, kto ma o nowelizację występować. Do niedawna wydawało się, że mogą o nią występować lekarze albo towarzystwa naukowe.

Teraz okazuje się, że polskie prawo mówi, iż o nowelizację może występować tylko producent leku. Takie rozwiązanie wymaga kooperacji lekarzy z firmami farmaceutycznymi, co zawsze powoduje jakieś napięcia. Mimo tych wszystkich problemów jest duża wola środowiska neurologicznego, żeby program znowelizować, bo jest on po prostu niedoskonały.

- W terapii SM są już dostępne trzy leki podawane w formie doustnej. Czy w Pana ocenie, jest prawdopodobne, iż leki podawane w ten sposób wyprą z rynku leki iniekcyjne?
- Teoretycznie wydawałoby się, że leki doustne powinny wyprzeć leki podawane w formie iniekcji. Jednak nie jest to takie oczywiste. Mamy już spore doświadczenie w oparciu o praktykę stosowaną w krajach, w których leki doustne są szeroko stosowane, i okazuje się, że wcale to nie jest takie automatyczne zjawisko.

Wydaje mi się, że wciąż dla leków iniekcyjnych będzie miejsce na rynku. Tym bardziej, że teraz mamy nowe badania dotyczące leków iniekcyjnych, które będą podawane rzadko, raz na dwa tygodnie, raz na miesiąc. Przy takim sposobie podawania, one na pewno przetrwają. Pacjent będzie miał możliwą drogę wyboru.

- Fumaran dimetylu (Tecfidera) to nowy lek do stosowania doustnego o innym mechanizmie działania, niż dotychczasowe. Jakie jest jego miejsce w terapii przewlekłej u chorych z rzutowo-remisyjną postacią SM?
- Na świecie fumaran dimetylu jest lekiem pierwszoliniowym dlatego, że jest to lek doustny o bardzo korzystnym profilu bezpieczeństwa i lek, który wyraźnie przewyższa swoją skutecznością dotychczasowe leki pierwszoliniowe. Także docelowo miejsce tego leku jest w pierwszej linii.

- Niemcy mają najdłuższe doświadczenie w stosowaniu tego leku w Europie. Czy można z doświadczeń naszego sąsiada czerpać jakieś wskazówki, które mogą okazać się przydatne dla polskich pacjentów?
- Tak się dzieje w Europie, że wszystkie nowe leki najszybciej są wprowadzane na rynek niemiecki. Na pewno mają na to wpływ przyczyny ekonomiczne. Rzeczywiście, Polska może czerpać z tych sąsiedzkich doświadczeń.

Trzeba pamiętać, że Polacy znają ten lek tylko z okresu badań klinicznych, czyli nasze doświadczenie sięgają dwuletniego okresu stosowania, może trochę dłuższego, bo po każdym badaniu klinicznym jest jeszcze „follow-up”, czyli kontynuacja, po okresie czystego badania naukowego.

Mimo wszystko zawsze stosowanie leku w tzw. realnym życiu, różni się od warunków naukowych, gdzie wszystko jest bardzo dobrze dopracowane i przebiega pod ścisłą kontrolą. Te badania z realnego stosowania tego leku są więc bardzo istotne. Na razie w Niemczech nie zaobserwowano żadnych istotnych niespodzianek, ale trzeba pamiętać, że lek ten jest w użyciu dopiero od kilku miesięcy. Czekamy na dalsze obserwacje.

- Ile w tej chwili nowych leków stosowanych w SM czeka na refundację w Polsce i jaka jest szansa, żeby stały się dostępne dla polskich pacjentów?
- To wszystko zależy od decydentów. Każdy lek, który zgłaszany jest do refundacji trafia do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. AOTMiT ocenia go pod kątem skuteczności. W tej kwestii Agencja nie może nic zrobić, bo lek już jest zarejestrowany na rynku UE, ale ocenia ona również aspekt ekonomiczny.

W Agencji leki przechodzą przez bardzo wąską ścieżkę, bo kryteria refundacyjne są dużo ostrzejsze niż rejestracyjne. Stąd trudno powiedzieć, co będzie z dostępnością do nowych leków dla polskich pacjentów.

Obecnie są cztery leki zarejestrowane na świecie, a nie są u nas dostępne. Pierwszy z nich - Fumaran dimetylu - nie wiadomo zupełnie dlaczego, został wstępnie odrzucony z procesu refundacyjnego. Teraz firma robi drugie podejście. Także kolejne leki wkrótce trafią do Agencji. Niestety, lekarze i specjaliści mają bardzo umiarkowany wpływ na te procesy. Mogą tylko konsultować, rekomendować, doradzać.

Pewną szansę daje wprowadzenie wspomnianych nowych wytycznych w diagnostyce i terapii SM. Jeśli te kryteria będą luźniejsze, to więcej pacjentów będzie mogło korzystać z nowoczesnych leków.

- Dużo się mówi w medycynie o indywidualizacji terapii. Czy w sytuacji, kiedy w leczeniu SM dysponujemy już paletą leków, można także skłaniać się ku indywidualnej formie doboru metody leczenia?
- Pytanie o personalizację terapii jest jak najbardziej na miejscu. Trzeba jednak pamiętać, że podchodząc indywidualnie do leczenia chorych musi istnieć określone kryterium, na podstawie którego można by dobierać lek do profilu pacjenta.

Na tym polu napotykamy na trudności, ponieważ większość dostępnych leków na SM to są leki przeciwzapalne, dlatego na podstawie mechanizmu działania leków trudno jest wyraźnie zróżnicować - jaki lek dla kogo. Także badania genetyczne, które były prowadzone, niewiele na razie wyjaśniły w tym zakresie.

Oczywiście można uwzględniać takie parametry, jak preferencje pacjenta, np. to, że jeden chory woli leki w formie iniekcji, inny preferuje podanie doustne. Można też dobierać leki w zależności od objawów ubocznych, są bowiem tacy pacjenci, którzy nie bardzo są w stanie zaakceptować zaczerwienienia twarzy, a innym to w ogóle nie przeszkadza. Jest to może jakaś indywidualizacja, ale jeszcze nie taka, do której dążymy.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.

• SM
• STWARDNIENIE ROZSIANE