Leczenie SMA w Polsce modelowym przykładem, jak należy prowadzić terapie w chorobach rzadkich

Autor: Marzena Sygut/Rynek Zdrowia • • 13 lipca 2019 08:48

Polska stała się najlepszym krajem w Europie pod względem dostępności do farmakoterapii w SMA. Jesteśmy w momencie, w którym SMA może stać się modelowym rozwiązaniem dla terapii innych chorób rzadkich - podkreślała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Leczenie SMA w Polsce modelowym przykładem, jak należy prowadzić terapie w chorobach rzadkich
Fot. Adobe Stock. Data Dodania: 16 grudnia 2022

O błyskawicznym tempie wdrożenia leczenia dla pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) i modelowym rozwiązaniu terapeutycznym, dyskutowano w dniach 5-10 lipca w podwarszawskim Józefowie, podczas Konferencji SMA, VII Weekendu ze smakiem.

W czasie debaty dr Jakub Gierczyński, ekspert systemu ochrony zdrowia, przypomniał, że nusinersen, pierwszy lek w terapii SMA, został zarejestrowany w Unii Europejskiej 30 maja 2017 r.

- Zaledwie po półtora roku od rejestracji ta przełomowa terapia została zrefundowana w Polsce. Nie znam drugiej takiej sytuacji. To w mojej ocenie przede wszystkim wielki ukłon decydentów w stronę pacjentów, którzy walczyli o refundację i byli niezwykle merytorycznym partnerem w dyskusji. To pokazuje, że jednak możliwe jest w Polsce zapewnienie leczenia pacjentom cierpiącym na choroby rzadkie - zaznaczył ekspert.

Lek dostępny bez zbędnej zwłoki
Podkreślił też, że obecnie, po upływie nieco ponad dwóch lat, w programie lekowym jest już 355 pacjentów na 750 - 800 chorych.

- Są kraje europejskie, które mają dostęp do leczenia od dwóch lat i ledwo przekroczyły 60 proc. pacjentów wdrożonych do leczenia; my zbliżamy się do połowy po trzech miesiącach faktycznie działającego programu - sprecyzowała prof. Kostera-Pruszczyk.

Podobnego zdania była dyrektor Departamentu Gospodarki Lekami w NFZ, Iwona Kasprzak, która zaznaczyła, że tak szybkie uruchomienie programu lekowego zawdzięczamy dużej determinacji, zarówno po stronie klinicystów, jak też NFZ i MZ.

- Dzięki wspólnym wysiłkom wspomniany program lekowy został uruchomiony już w marcu tego roku. Na samym początku włączanie pacjentów przebiegało z pewnymi problemami. Obecnie zakwalifikowanych do terapii jest blisko 50 proc. chorych. Olbrzymia determinacja w tej kwestii leży po stronie zespołu odpowiedzialnego za wdrażanie pacjentów do programu. Posiedzenia zespołu odbywają się bardzo często, a na każdym z takich posiedzeń omawianych jest po kilkadziesiąt wniosków - mówiła dyr. Kasprzak.

Dodała też, że wprawdzie płatnik ma świadomość, iż terapia ta jest bardzo droga, jednak dzięki rozwiązaniom, które zostały przyjęte przez MZ w porozumieniu z podmiotem odpowiedzialnym, udało się wdrożyć program terapeutyczny w zasadzie bez ograniczeń.

- Z leczenia, jeśli nie ma przeciwskazań zdrowotnych, może skorzystać każdy pacjent bez względu na wiek. Także podmiot prowadzący wykazał się dużą przychylnością wychodząc naprzeciw postępowaniu przetargowemu i rozwiązaniom finansowym dla szpitali - zaznaczyła dyr. Kasprzak.

Podkreśliła, że także płatnik przeprowadził szereg działań, które miały na celu przełamanie barier w szpitalach. Obawiały się one tej terapii, wiedząc że jest bardzo droga. - Trzeba było przekonywać zarządzających szpitalami, żeby startowali do programów. Początek był trudny, ale udało się skoordynować wszystkie działania i program lekowy ruszył - spuentowała Iwona Kasprzak.

Czekając na screening SMA
Z kolei prof. Kostera-Pruszczyk zwróciła uwagę, że kluczowym argumentem za błyskawicznym wdrożeniem terapii był fakt, że rdzeniowy zanik mięśni stał się chorobą znaną.

- Nagle okazało się, że choroba, na którą z powodu braku leczenia osoby z typem SMA0, SMA1 i SMA2 umierały przedwcześnie, teraz daje się leczyć - powiedziała. - Dostępna farmakoterapia wsparta o wszystkie dodatkowe dostępne dotychczas metody terapii -w skrócie określane, jako standard opieki - jest w stanie bardzo istotnie zmienić jakość życia pacjentów. Badanie NURTURE wskazują wyraźnie, że bardzo wczesne, jeszcze przedobjawowe włączenie farmakoterapii, sprawia, że objawy choroby mogą w ogóle nie wystąpić - wyjaśniła prof. Kostera - Pruszczyk.

W jej ocenie, włączenie badania w kierunku SMA do panelu badań przesiewowych noworodków powinno być następnym krokiem umożliwiającym rozszerzeniem tej terapii.

- Naszym celem na dziś powinno być jak najszybsze włączanie do terapii kolejnych chorych pacjentów, szybkie wychwytywanie przez pediatrów i neurologów dziecięcych wiotkich dzieci i poddawanie ich diagnostyce genetycznej, a w razie rozpoznania SMA, błyskawiczne wdrażanie leczenia, a przede wszystkim - identyfikacja przedobjawowych pacjentów z SMA - wskazała.

- Takie możliwości daje nam współczesna medycyna dzięki powszechnym screeningom noworodków. Dołączenie do istniejącego już w Polsce panelu noworodkowych badań przesiewowych, screeningu w kierunku SMA po to, aby kolejne dzieci mogły bez problemów biegać po schodach trzymając zabawkę w ręku, powinno być w naszym zasięgu. Takie działanie na dłuższą metę przyniesie tylko oszczędności - podkreśliła ekspertka.

To może być wzorzec dla innych chorób rzadkich
Prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie, zwróciła natomiast uwagę na to, że cały program lekowy dla SMA stał się zalążkiem opieki koordynowanej.

- W tym konkretnym programie są: rehabilitacja, obowiązkowe konsultacje gastrologiczne, żywieniowe, konsultacja pulmonologiczna i anestezjologiczna - w zależności od potrzeb pacjenta. Dlatego też program ten może służyć jako baza projektu opieki koordynowanej, przynajmniej na etapie pilotażu dla tej choroby. Kolejnym krokiem może być natomiast przeniesienie tego modelu na inne choroby, zwłaszcza choroby rzadkie. Musimy się bowiem liczyć z tym, że w najbliższym czasie będą rejestrowane leki także dla tych chorób - zaznaczyła prof. Kotulska-Jóźwiak.

Ten pogląd podzielił dr Gierczyński, który podkreślił, że program lekowy będzie programem wzorcowym; będzie torował drogę innym programom w chorobach rzadkich.

Prof. Kotulska-Jóźwiak dodała, że już dziś konieczne jest myślenie o tym, jak zorganizować leczenie dla dorosłych chorych na SMA, których wraz z pojawieniem się terapii będzie coraz więcej, gdyż małe dzieci leczone, będą dożywały wieku dorosłego.

- Kolejna bardzo ważna kwestia to uwzględnienie przez płatnika większej liczby świadczeń. Trzeba bowiem pamiętać, że ci pacjenci byli dotychczas niejako poza systemem. W momencie przyjmowania terapii, pojawili się w szpitalach. W odniesieniu do mojej kliniki to 15 proc. przyjęć rocznie. To też trzeba mieć na uwadze - zaznaczyła prof. Kotulska - Jóźwiak.

Opieka musi mieć charakter holistyczny
Andrzej Śliwczyński, zastępca dyrektora Departamentu Analiz i Strategii NFZ, zwrócił uwagę, że zdrowie jest takim obszarem, gdzie nie tylko NFZ i minister zdrowia mają swoje pole do działania.

- Ważne jest współdziałanie rożnych segmentów w zakresie ochronie zdrowia. Na szczęście ono się już w Polsce zaczęło. Jednym z jego elementów jest Narodowy Plan Dla Chorób Rzadkich, który ma pokazywać taką efektywną strategię działania - podkreślił Śliwczyński.

Jego zdaniem, organizacyjnie jesteśmy w stanie zapewnić pacjentom szerszą opiekę niż tylko sama terapia. - Obecnie na pacjentów z rozpoznanym SMA wydajemy ok. 180 mln zł rocznie, uwzględniając w tym koszty rehabilitacji. W tej chwili doszły koszty terapii, która przynosi istotną zmianę w zdrowiu pacjentów. Nie można zapominać, że za tą terapią stoi aspekt ekonomiczny. To nie znaczy jednak, że pewne skuteczne terapie nie powinny być traktowane ze szczególną uwagą. Tak się stało w przypadku tego leku, i mam nadzieję, że tak się stanie przy kolejnych lekach, które mają inne drogi podania - wskazał.

Zaznaczył, że drugim segmentem jest koordynacja działań związanych z opieką nad pacjentami i ich rodzinami. - Potrzeba koordynacji zaczyna się docierać do świadomości decydentów. Myślę, że Ministerstwo Zdrowia jest już do tego przekonane - przekonywał.

 

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum

    Najnowsze