IPF: potrzeba poszerzenia dostępu do leków, ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej i opieki skoordynowanej

Autor: Marzena Sygut/Rynek Zdrowia • • 21 września 2020 11:58

- Od kilku lat chorzy na idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) w Polsce mają zapewniony dostęp do leków antyfibrotycznych, oznacza to olbrzymi postęp w terapii IPF. Dalej wyzwaniem pozostaje: ograniczenie w programach lekowych związane z wynikami badań czynnościowych płuc, brak jasno wytyczonej ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej i opieki skoordynowanej - zauważa dr Katarzyna Lewandowska, w związku z minionym Tygodniem Idiopatycznego Włóknienia Płuc obchodzonym w tym roku w dniach 12-20 września.

IPF: potrzeba poszerzenia dostępu do leków, ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej i opieki skoordynowanej
Fot. Fotolia (zdj. ilustracyjne)

Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) jest rzadką, postępującą i w konsekwencji prowadzącą do śmierci chorobą płuc.

Prof. Eugeniusz Józef Kucharz, kierownik Oddziału Chorób Wewnętrznych i Reumatologii Górnośląskiego Centrum Medycznego w Katowicach, konsultant woj. śląskiego w dziedzinie reumatologii wyjaśnia, że w chorobach włóknieniowych płuc uszkodzona zostaje tkanka łączna (śródmiąższowa) znajdująca się między pęcherzykami płucnymi.

- IPF i inne choroby włóknieniowe płuc należą do grupy schorzeń płucnych o charakterze restrykcyjnym. U tych chorych w wyniku uszkodzenia w tkance śródmiąższowej pojawiają się blizny (włóknienia) co doprowadza do zaburzenia pracy pęcherzyków płucnych i drastycznego zmniejszenia czynnościowej pojemności płuc - podkreśla prof. Kucharz.

Eksperci zaznaczają, że w IPF ma miejsce proces pierwotnie zwłóknieniowy, co oznacza, że niekontrolowane pojawianie się blizn nie jest efektem przewlekłego procesu zapalnego, jak to się dzieje w wielu innych chorobach śródmiąższowych przebiegających z włóknieniem. Dokładnie nie wiadomo, co uszkadza płuca i wyzwala IPF, ale znane są czynniki ryzyka: starszy wiek, płeć męska, palenie papierosów a także predyspozycje genetyczne 

Leczenie spowalnia pogarszanie się czynności płuc
Dr Lewandowska, zastępca Prezesa Towarzystwa Wspierania Chorych na Idiopatyczne Włóknienie Płuc wyjaśnia, że jeszcze kilka lat temu medycyna nie miała prawie nic do zaoferowania chorym na IPF a pacjenci nie mieli żadnych szans na spowolnienie przebiegu choroby i wydłużenie życia. Ich sytuacja uległa zmianie po pojawieniu się leków antyfibrotycznych.

- Pirfenidon i nintedanib to pierwsze i jak na razie jedyne leki, które udowodniły skuteczność w spowalnianiu progresji tej choroby. Statystycznie ograniczają one tempo progresji choroby o ok. 50 proc. Dla przykładu zdrowy 60-latek traci rocznie w wyniku naturalnego procesu starzenia ok. 30-40 ml pojemności życiowej płuc, chory na IPF, który nie jest leczony - 200 ml a leczony ok. 100 ml. W Polsce oba leki dostępne są w ramach programu lekowego od połowy 2017 roku - zaznacza dr Lewandowska.

Jak dodaje, dziś chorzy na IPF mają zapewniony lepszy dostęp do leków antyfibrotycznych, gdyż coraz więcej lekarzy z różnych ośrodków uczy się stosowania tego leczenia i deklaruje chęć prowadzenia terapii, co zwiększa geograficzną dostępność pacjentów do leczenia. Niestety, jak podkreśla specjalistka, cały czas problemem jest ograniczony dostęp wynikający z zapisów programu lekowego.

- Odkąd powstał polski program lekowy dla chorych na IPF kryteria włączenia do leczenia i wyłączenia z terapii nie uległy zmianie. Są one odzwierciedleniem jeden do jednego kryteriów włączenia do badań klinicznych, w wyniku których leki zostały zarejestrowane. Zgodnie z nimi, aby pacjent został zakwalifikowany do programu, życiowa pojemność jego płuc musi wynosić co najmniej 50 proc. wartości należnej a współczynnik transferu płucnego dla tlenku węgla musi wynosić co najmniej 30 proc. wartości należnej - mówi dr Lewandowska.

I podkreśla: - Tymczasem obecnie dysponujemy wieloma badaniami z codziennej praktyki klinicznej, które wskazują, że nawet ci pacjenci, którzy mają parametry niższe niż te wskazane jako dolna granica umożliwiająca włączenie do programu lekowego, odnoszą korzyść z terapii.

Stąd płynie wniosek, tłumaczy ekspertka, że obecnie nie powinno być tak ścisłego ograniczenia dotyczącego włączania do programów. Zaznacza też, że to samo dotyczy kryteriów wyłączenia z programu lekowego.

- Obecnie, jeśli u pacjenta pomimo stosowania leczenia, w ciągu sześciu miesięcy dojdzie do zmniejszenia o 10 proc. lub więcej pojemności życiowej płuc, należy go wykluczyć z programu. W efekcie chory zostaje pozbawiony leczenia, co może jeszcze bardziej pogorszyć jego stan. Tymczasem badania obserwacyjne wskazują, że wystąpienie progresji choroby i spadek pojemności życiowej płuc o 10 proc. lub więcej w ciągu sześciu miesięcy leczenia nie implikuje dalszej progresji choroby, jeżeli leczenie będzie kontynuowane - mówi specjalistka.

- Dlatego też, nasza grupa robocza, która zajęła się napisaniem polskich wytycznych dotyczących diagnozowania i leczenia IPF pod patronatem Polskiego Towarzystwa Chorób Płuc, zwraca uwagę na to, że chorzy, którzy stracą nawet powyżej 10 proc. pojemności życiowej płuc powinni kontynuować leczenie. Niestety na razie nie ma decyzji dotyczących zmiany przepisów programu - podkreśla dr Lewandowska.

Płuc nie zregenerujemy, trzeba o nie dbać
Prof. Kucharz zwraca z kolei uwagę, że płuca są organem, który nie ulega regeneracji. W związku z tym należy zrobić wszystko, aby o nie dbać, bo w razie ubytku "nie odrosną". W tym kontekście warto jak największej liczbie chorych umożliwić leczenie lekami antyfibrotycznymi.

- Jeśli w wyniku zastosowanej terapii zmniejszenie ubytku wydolności płuc w ciągu roku utrzymuje się przez kolejne lata leczenia, to warto chorego kilka lat leczyć, ponieważ pomimo postępu choroby ma on zachowanych więcej sprawnych obszarów w płucach. Stąd leki te dają chorym nadzieję na dłuższą sprawność płuc i są zapewne dopiero początkiem zmian, w kierunku terapii osób cierpiących na choroby włóknieniowe płuc. Mamy nadzieję, że znajdą również zastosowanie w leczeniu włóknienia płuc z powodu innych schorzeń niż IPF - zaznacza prof. Kucharz.

Ekspert podkreśla też, że są dostępne badania, które udowodniły skuteczność jednego z tych leków (nintadenib) w spowalnianiu postępu choroby śródmiąższowej płuc u chorych z twardziną układową. Obecnie w grupie chorych na twardzinę układową choroba śródmiąższowa płuc obok nadciśnienia płucnego jest jedną z najczęstszych przyczyn zgonów.

Podobnego zdania jest dr Lewandowska, która wyjaśnia, że choroba śródmiąższowa płuc w twardzinie układowej jest chorobą z postępującym włóknieniem. Dlatego zainteresowano się tym problemem pod kątem zastosowania leków antyfibrotycznych, u tych chorych i przeprowadzono badanie kliniczne z lekiem nintedanib. Wykazano w nim, że nintadenib spowalnia tempo progresji włóknienia płuc u chorych na twardzinę mniej więcej w takim samym stopniu, jak u chorych na IPF. Ponieważ jednak w tej grupie chorych progresja choroby włóknieniowej płuc nie jest tak szybka jak u chorych na IPF zastosowanie leczenia antyfibrotycznego daje chorym szansę na jeszcze większe wydłużenie życia. Lek ten został już zaakceptowany przez Europejską Agencję Leków do leczenia włóknienia płuc w twardzinie.

- Obecnie w sferze badań jest kilka nowych cząsteczek, które spowalniają tempo progresji choroby. Nie ma natomiast cząsteczki, która dawałaby szansę na całkowite zatrzymanie włóknienia. Tym bardziej więc powinniśmy leczyć jak najwięcej chorych lekami antyfibrotycznymi, zwłaszcza, że są one w stanie wydłużyć oczekiwaną długość ich życia - zaznacza dr Lewandowska.

Pacjenci potrzebują leczenia wspierającego
Ekspertka zwraca również uwagę na to, że oprócz leczenia farmakologicznego chorzy na IPF wymagają całościowego zaopiekowania przez system. 

- W tej chwili najistotniejsze jest wyznaczenie ścieżki diagnostyczno-terapeutycznej dla chorego i stworzenie skoordynowanej opieki. Chodzi o ustalenie jasnych schematów, w jakiej sytuacji pacjent musi być przekazany do ośrodka specjalistycznego, jakie musi mieć zrobione badania, na którym etapie diagnostyki, żeby ta droga chorego od wystąpienia objawów do rozpoznania i leczenia była jak najkrótsza. Bardzo istotne jest też zniesienie ograniczeń, jeśli chodzi o dostępność do leczenia. Dostępne dowody naukowe dają podstawę do tego, aby zapewnić dostępność do leczenia wszystkim chorym cierpiącym na IPF czy też na włóknienie płuc w innych chorobach - tłumaczy.

Jak dodaje, chorzy na choroby śródmiąższowe płuc, w tym IPF potrzebują także rehabilitacji oddechowej i opieki paliatywnej. Niestety dziś rehabilitacja ambulatoryjna dla tej grupy chorych praktycznie nie istnieje. Pacjenci mogą jedynie korzystać z rehabilitacji w zakładach stacjonarnych, jednak to nie rozwiązuje problemu. Po pierwsze na turnusy trzeba długo czekać w kolejce, a po drugie chorzy po powrocie do domu mają trudności z samodzielnym kontynuowaniem ćwiczeń. Tymczasem badania wskazują, że rehabilitacja w tej grupie chorych przynosi bardzo dobre efekty w zakresie poprawy jakości życia, tolerancji wysiłku i zmniejszenia duszności jednak pod warunkiem, że jest prowadzona w sposób regularny i systematyczny.

Specjalistka wyjaśnia też, że dużym problemem dla chorych jest także dostęp do opieki paliatywnej, która skupia się na pacjentach onkologicznych, a tylko niewielki odsetek łóżek hospicyjnych przeznacza dla osób z innymi chorobami w terminalnym stadium.

- Chorzy na IPF na pewnym etapie choroby stają się inwalidami, którzy cierpią na nasiloną duszność, kaszel, dolegliwości bólowe wymagające leczenia lekami narkotycznymi. Potrzebują też terapii tlenem o bardzo dużym przepływie, co jest bardzo trudno dostępne i nierefundowane w ramach NFZ – mówi.

Tłumaczy też, że w Polsce w zbyt małym stopniu jest dostępna procedura przeszczepiania płuc. Można się wprawdzie pochwalić coraz lepszymi efektami i coraz większą liczbą zabiegów, jednak wciąż jest ich zbyt mało w stosunku do potrzeb.

Dowiedz się więcej na temat:
Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum