Hemofilia

Autor: PAP/Rynek Zdrowia • • 29 czerwca 2009 09:37

Lekarze alarmują: polscy pacjenci chorzy na hemofilię wciąż nie mają możliwości leczenia najbezpieczniejszymi lekami rekombinowanymi, tj. uzyskiwanymi przy pomocy inżynierii genetycznej.

Hemofilia jest rzadkim, genetycznie uwarunkowanym zaburzeniem krzepnięcia krwi. Jej częstsza postać - hemofilia A, to efekt zmniejszenia aktywności czynnika krzepnięcia VIII, a hemofilia B - czynnika IX. Ponieważ geny kodujące te białka są sprzężone z płcią, na hemofilię chorują przede wszystkim mężczyźni.

Najbardziej charakterystycznymi objawami ciężkiej hemofilii są samoistne krwawienia do stawów, które zaczynają się między 3-4 rokiem życia. W ciągu roku chory może doznać od 20 do 40 takich krwawień, co prowadzi do zwyrodnień stawów. Są one bardzo bolesne i stopniowo prowadzą do kalectwa. W hemofilii dochodzi również do krwawień do innych tkanek i narządów, jak mięśnie czy mózg, co zagraża życiu.

W sierpniu 2008 r. w Polsce wprowadzono profilaktyczny program leczenia hemofilii dla dzieci do 18. roku życia. Polega on na regularnym (co 2-3 dni) podawaniu czynnika krzepnięcia, niezależnie od tego czy występują krwawienia. Ma to zapobiegać wylewom krwi do mięśni i stawów, a tym samym chronić dzieci przed kalectwem.

Jak ocenił obecny dr n. med. Jerzy Windyga z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, wprowadzenie tego programu może poprawić sytuację polskich dzieci chorych na hemofilię, ale ciągle pozostaje jeszcze wiele do zrobienia. Jednym z problemów jest brak dostępu pacjentów do rekombinowanych czynników krzepnięcia, które są uważane za bezpieczniejsze, niż stosowane w Polsce, czynniki pochodzące z osocza krwi.

– Leki rekombinowane uzyskuje się przy zastosowaniu metod inżynierii genetycznej w komórkach bakterii, grzybów, roślin lub ssaków, wyjaśnił dr hab. n. farm. Włodzimerz Bialik ze Śląskiego Uniwersytetu Medycznego. – Są to kopie wytwarzanych przez komórki aktywnych białek, takich jak hormony, czynniki krzepnięcia krwi. Ich ogromną zaletą jest, że w przeciwieństwie do leków uzyskiwanych z ludzkiej krwi nie niosą ze sobą ryzyka przeniesienia, znanych i nieznanych, czynników zakaźnych, w tym wirusów (m.in. HIV, wirusów zapalenia wątroby typu B i C - HBV i HCV) czy zakaźnych białek prionów odpowiedzialnych za chorobę "szalonych krów" (BSE).

– Uważamy, że pacjenci powinni mieć dostęp do wszystkich rodzajów leków - zarówno rekombinowanych, jak i osoczopochodnych – ocenia dr Windyga. – Obecnie leki uzyskiwane z osocza są uważane za bezpieczne, gdyż poddaje się procedurom mającym na celu eliminację wirusów. Pozostaje jednak problem prionów, czyli zakaźnych białek odpowiedzialnych za BSE.

Specjalista przypomniał przypadek brytyjskiego pacjenta z hemofilią, u którego w lutym 2009 r. autopsja ujawniła priony w śledzionie. Był on leczony preparatami osoczopochodnymi. Ostatnio Agencja Ochrony Zdrowia (Heath Protection Agency – HPA) oceniła, że wszyscy pacjenci, którzy w latach 1980-2001 byli leczeni w Wielkiej Brytanii czynnikami uzyskiwanymi z osocza, mają podwyższone ryzyko zachorowania na nowy wariant choroby Creutzfeldta-Jakoba (ludzki odpowiednik BSE).

Jak podkreślił dr Windyga, w Europie Zachodniej i USA leki rekombinowane mają podobne ceny do leków osoczopochodnych, a leki rekombinowane starszych generacji są nawet tańsze.

Zdaniem prezesa Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię Bogdana Gajewskiego, gdyby Ministerstwo Zdrowia dopuściło firmy produkujące preparaty rekombinowane do przetargu razem z producentami leków osoczopochodnych, to można by było uzyskać korzystniejsze ceny.

Dr Windyga przypomniał z kolei, że w zeszłym roku cena leku rekombinowanego była niższa niż osoczopochodnego, a MZ i tak wybrało do programu profilaktycznego lek droższy.

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum