Eksperci: pacjenci z PBL, którzy dotychczas pozostawali bez leczenia, otrzymują przełomową terapię

Autor: IB/Rynek Zdrowia • • 13 stycznia 2020 15:21

Refundacja wenetoklaksu w skojarzeniu z rytuksymabem dla pacjentów z PBL bez delecji 17p i/lub mutacji TP53 jest przełomowa, głównie ze względu na wysoką skuteczność terapii - mówi prof. Tadeusz Robak, kierownik Oddziału Hematologii Szpitala im. Kopernika w Łodzi.

Prof. Tadeusz Robak Fot. Archiwum

Jak przypomina ekspert, leczenie przewlekłej białaczki limfocytowej zrewolucjonizowały w ciągu ostatnich lat dwie grupy leków. Są one aktywne u chorych, którzy nie reagują bądź przestali reagować na chemio- lub immunochemioterapię oraz u chorych z niekorzystną formą białaczki - delecją 17p i/lub mutacją TP53.

Chodzi o inhibitory kinazy Brutona, przede wszystkim ibrutynib oraz inhibitor białka BCL-2 (białko antyapoptotyczne, którego ekspresja w PBL jest bardzo duża) wenetoklaks. Oba te leki w istotny sposób zmieniają rokowanie wspomnianych wcześniej chorych.

Problem dotyczy większości chorych
- Do wejścia w życie listopadowej listy refundacyjnej mieliśmy możliwość stosowania obu tych terapii jedynie u pacjentów z delecją 17p i/lub mutacją TP53. W działających od ponad roku programach lekowych jest dla tych chorych dostępny w drugiej i kolejnych liniach leczenia ibrutynib. Jeśli nie mogą być nim leczeni z powodu toksyczności lub braku skuteczności, wówczas można zastosować, także w ramach programu lekowego, wenetoklaks w monoterapii - wskazuje prof. Robak.

- Grupa pacjentów z delecją 17p i/lub mutacją TP53 jest jednak znacznie mniej liczna niż grupa chorych opornych na immunochemioterapię. To właśnie tych pacjentów dotyczy refundacja wenetoklaksu w skojarzeniu z rytuksymabem. Mówimy o chorych, którzy wcześniej byli leczeni cytostatykiem i przeciwciałem monoklonalnym, ale leczenie przestało być skuteczne. Warto przypomnieć, że większość chorych z PBL dochodzi do tego etapu - zaznacza specjalista.

- Dotychczas nie mieliśmy w przypadku tych pacjentów możliwości stosowania nowych terapii, ze względu na brak refundacji. Sytuacja zmieniła się diametralnie, gdy na podstawie badania MURANO udokumentowano skuteczność leczenia wenetoklaksem z rytuksymabem i rozpoczęto w Polsce refundację tych leków - dodaje.

Określony czas leczenia
Prof. Robak wyjaśnia, że terapię tę różni od poprzednich, w tym od ibrutynibu fakt, iż jest ona stosowana przez określony czas - dwa lata. Wspomniane badanie wykazało, że po tym czasie większość chorych nie ma tzw. choroby resztkowej, eliminacja klonu białaczkowego jest zatem bardzo głęboka. To pozwala na zaprzestanie leczenia. Ibrutynib natomiast jest stosowany tak długo, jak długo pacjent reaguje na leczenie i nie ma toksyczności, terapia może zatem trwać latami.

- Leczenie wenetoklaksem z rytuksymabem z czasem określonym na dwa lata oznacza nie tylko korzyści dla chorych, którzy nie mieli dotychczas innych opcji leczenia, ale także dla płatnika, który może dzięki temu oszacować i zaplanować wydatki na leczenie - mówi ekspert.

W jego ocenie refundacja wenetoklaksu w skojarzeniu z rytuksymabem dla pacjentów z PBL bez delecji 17p i/lub mutacji TP53 jest przełomowa, głównie ze względu na wysoką skuteczność terapii.

- Mamy jednak nadzieję, że dla tej grupy chorych wkrótce dostępny będzie także ibrutynib - dodaje prof. Robak.

Pacjenci z niewydolnością nerek
Jak podkreśla prof. Iwona Hus, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, do tej terapii mogą być także kwalifikowani pacjenci z niewydolnością nerek, choć wiele zależy od stopnia niewydolności.

- Powikłaniem terapii wenetoklaksem jest zespół lizy guza (TLS), wywołany bardzo szybkim rozpadem komórek nowotworowych. W przypadku niewydolności nerek zarówno profilaktyka jak i leczenie zespołu lizy guza jest znacznie trudniejsze - wyjaśnia ekspertka.

Dodaje, że przy zastosowaniu właściwej profilaktyki TLS nie jest powikłaniem częstym - w badaniach klinicznych 3. fazy był obserwowany stosunkowo rzadko.

- W przypadku terapii wenetoklaksem zespół lizy guza jest przejawem bardzo szybkiego i silnego działania leku, dlatego niezbędne jest właściwe postępowanie, którego częścią jest ocena ryzyka wystąpienia tego powikłania (niskie, średnie i wysokie) - mówi prof. Hus.

- W zależności od oceny stopnia ryzyka potrzebne jest odpowiednie postępowanie profilaktyczne, a następnie dokładne monitorowanie pacjenta, szczególnie w pierwszych godzinach od rozpoczęcia leczenia. Niezbędne jest również wdrożenie właściwego postępowania w razie wystąpienia objawów TLS - przypomina profesor.

- To zdecydowanie zmniejsza ryzyko wystąpienia powikłań. W przypadku braku stosowania tych zaleceń konsekwencje mogą być bardzo poważne - zaznacza ekspertka.

 

 

Podaj imię Wpisz komentarz
Dodając komentarz, oświadczasz, że akceptujesz regulamin forum